RGX-314 在脉络膜上腔对新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 患者进行基因治疗 (AAVIATE)
2026年2月25日 更新者：AbbVie
一项 2 期、随机、剂量递增、Ranibizumab 对照研究，旨在评估通过一次或两次脉络膜上腔 (SCS) 注射 RGX-314 基因疗法对患有新生血管性年龄相关性黄斑变性的参与者的疗效、安全性和耐受性（ nAMD) (AAVIATE)
RGX-314正在开发为一种潜在的新型一次性基因疗法，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）。
湿性 AMD 的特征是由于视网膜中新的渗漏血管形成而导致视力丧失。
湿性 AMD 是美国、欧洲和日本视力丧失的重要原因，仅在这些地区就有多达 200 万人患有湿性 AMD。
目前的抗 VEGF 疗法已经显着改变了湿性 AMD 的治疗前景，由于它们能够防止大多数患者视力丧失的进展，因此成为护理标准。
然而，这些疗法需要终生眼内注射，通常每四到十二周重复一次，以保持疗效。
由于治疗负担，随着时间的推移，随着治疗频率的降低，患者的视力往往会下降。
研究概览
地位
主动，不招人
详细说明
这项 2 期随机剂量递增研究旨在评估 RGX-314 基因疗法在 nAMD 受试者中的疗效、安全性和耐受性。
大约 115 名符合纳入/排除标准的参与者将被纳入 6 个队列中的一个。
参与者将随机分配到第 1 组和第 2 组，接受 RGX-314 或雷珠单抗对照，第 3 至 5 组的参与者将接受 RGX-314。
参加队列 6 的参与者将接受 RGX-314，并将随机分配到两种不同的术后类固醇治疗方案中的一种。
队列 1 将评估 RGX-314 剂量 1，队列 2 和队列 3 将评估 RGX-314 剂量 2，队列 4、5 和 6 将评估 RGX-314 剂量 3。参与者将评估 RGX 的疗效、安全性和耐受性-314 在整个研究过程中。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
146
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
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California
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Bakersfield、California、美国、93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
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Beverly Hills、California、美国、90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell、California、美国、95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View、California、美国、94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway、California、美国、92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara、California、美国、93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、美国、30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield、Illinois、美国、62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、美国、89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、美国、87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、美国、38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville、Tennessee、美国、37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands、Texas、美国、77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
46年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 >/= 50 岁和
- 研究眼中继发于年龄相关性黄斑变性的 CNV 的诊断。
- 参与者必须证明对抗 VEGF 治疗有有意义的反应。
- 愿意并能够为本研究提供书面的、签署的知情同意书。
排除标准：
- 继发于 AMD 以外的任何原因的研究眼中的 CNV 或黄斑水肿。
- 研究眼中的中心凹下纤维化或萎缩。
- 先前进行过玻璃体切除术的参与者。
- 研究眼中有活动性视网膜脱离或有视网膜脱离史。
- 在进入研究之前的 6 个月内，研究眼的玻璃体内治疗史，例如玻璃体内类固醇注射或研究产品 (IP)，但抗 VEGF 治疗除外。
- 接受过任何基因治疗。
- 任何妨碍研究眼的眼底可视化或 VA 改善的病症，例如白内障。
- 进入研究后 12 周内研究眼的眼内手术史。
- 在进入研究后 30 天内或 IP 的 5 个半衰期内收到任何 IP。
- 进入研究后 6 个月内发生心肌梗塞、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。
- 仅第 1 - 5 组：研究眼中不受控制的青光眼。
仅第 6 组：
- 研究眼中有青光眼或高眼压症的活动性或病史。
- 某些 OCT 特征包括：大色素上皮脱离 (PED)、第 1 次就诊时研究眼中具有临床意义的视网膜前膜 (ERM)。
注意：其他包含/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：雷珠单抗对照
控制治疗臂
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雷珠单抗（抗 VEGF 剂）
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实验性的：ABBV-RGX-314 治疗组（剂量1）
ABBV-RGX-314 剂量 1
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含有抗VEGF Fab的转基因的AAV8载体（剂量1）
其他名称：
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实验性的：ABBV-RGX-314 治疗组（剂量2）
ABBV-RGX-314 剂量 2
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AAV8载体含有抗VEGF Fab的转基因（剂量2）
其他名称：
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实验性的：ABBV-RGX-314治疗组（剂量3）
ABBV-RGX-314 剂量 3
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含有抗VEGF Fab的转基因的AAV8载体（剂量3）
其他名称：
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实验性的：ABBV-RGX-314治疗组（剂量3）及局部类固醇
ABBV-RGX-314 剂量 3 与局部类固醇
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局部类固醇
含有抗VEGF Fab的转基因的AAV8载体（剂量3）
其他名称：
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实验性的：ABBV-RGX-314 治疗组（剂量 3）与局部类固醇
ABBV-RGX-314 剂量3与局部类固醇
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外用类固醇
含有抗VEGF Fab的转基因的AAV8载体（剂量3）
其他名称：
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实验性的：ABBV-RGX-314治疗组（剂量4）与局部类固醇
ABBV-RGX-314 剂量4和局部类固醇
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外用类固醇
含有抗VEGF Fab的转基因的AAV8载体（剂量4）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基于早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）评分，从基线至第40周的最佳矫正视力（BCVA）平均变化
大体时间：40周
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采用的量表为糖尿病视网膜病变早期治疗研究（ETDRS）字母评分，范围为0-100分，分数越高表示视力越好。
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40周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体及眼部不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：52周
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总体的和眼部不良事件（AEs）及严重不良事件（SAEs）的发生率
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52周
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血清、尿液和泪液中的载体脱落分析
大体时间：52周
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评估ABBV-RGX-314的安全性和耐受性
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52周
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接受SCS ABBV-RGX-314给药后出现眼部炎症的参与者比例
大体时间：52周
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评估SCS ABBV-RGX-314给药后眼部炎症的发生率
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52周
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基于荧光素血管造影（FA）的脉络膜新生血管（CNV）病变面积和渗漏区域相对基线的平均变化
大体时间：至第80周
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评估ABBV-RGX-314对CNV病灶生长和渗漏（通过FA测量）的影响
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至第80周
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基于ETDRS评分的BCVA较基线平均变化
大体时间：至第80周
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评估ABBV-RGX-314对BCVA的影响
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至第80周
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参与者中（1）获得≥15、≥10、≥5或≥0个字母；（2）丢失≥15、≥10、≥5或>0个字母；（3）根据BCVA与基线相比维持视力（未丢失≥15个字母）的比例
大体时间：至第52周
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评估ABBV-RGX-314对BCVA的影响
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至第52周
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通过SD-OCT测量的CRT相对基线的平均变化
大体时间：至第80周
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评估ABBV-RGX-314对CRT的影响，通过SD-OCT进行测量
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至第80周
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ABBV-RGX-314治疗组中平均补充抗VEGF注射年化率
大体时间：至第80周
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评估接受ABBV-RGX-314治疗的参与者是否需要补充抗VEGF治疗
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至第80周
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参与者中补充抗VEGF注射年化率减少≥50%和≥75%的比例
大体时间：52周
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与筛选期首次玻璃体内注射雷珠单抗前52周相比，第40周和第52周时辅助抗VEGF注射年化率降低≥50%和≥75%的受试者比例（接受ABBV-RGX-314给药的受试者）
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52周
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参与者中补充注射次数为0、≤1和≤2的比例
大体时间：至第80周
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评估接受ABBV-RGX-314治疗的参与者是否需要补充抗VEGF治疗
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至第80周
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补充抗VEGF注射年均率的平均百分比降低
大体时间：至第80周
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评估接受ABBV-RGX-314治疗的受试者对补充抗VEGF治疗的需求
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至第80周
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从ABBV-RGX-314给药至首次补充抗VEGF注射的时间
大体时间：80周
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评估接受ABBV-RGX-314治疗的参与者是否需要补充抗VEGF治疗
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80周
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随时间变化的房水中ABBV-RGX-314目标蛋白浓度
大体时间：52周
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评估ABBV-RGX-314 TP在房水和血清中的浓度
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52周
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随时间推移血清ABBV-RGX-314总蛋白浓度相对基线的平均变化
大体时间：80周
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评估ABBV-RGX-314 TP在房水和血清中的浓度
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80周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月25日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2027年2月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月4日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月14日
首次发布 (实际的)
2020年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月25日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (其他标识符：AbbVie Inc)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
在美国制造并从美国出口的产品
不
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