Генная терапия RGX-314, проводимая в супрахориоидальном пространстве для участников с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна (nAMD) (AAVIATE)
25 февраля 2026 г. обновлено: AbbVie
Фаза 2, рандомизированное исследование с повышением дозы, контролируемое ранибизумабом, для оценки эффективности, безопасности и переносимости генной терапии RGX-314, проводимой посредством одной или двух инъекций в супрахориоидальное пространство (SCS) у участников с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна ( нАМД) (АВИАТЕ)
RGX-314 разрабатывается в качестве потенциального нового одноразового средства генной терапии для лечения неоваскулярной (влажной) возрастной дегенерации желтого пятна (влажная AMD).
Влажная форма ВМД характеризуется потерей зрения из-за образования новых протекающих кровеносных сосудов в сетчатке.
Влажная форма ВМД является серьезной причиной потери зрения в Соединенных Штатах, Европе и Японии, где только в этих регионах проживает до 2 миллионов человек с влажной формой ВМД.
Современные методы лечения анти-VEGF значительно изменили ландшафт лечения влажной ВМД, став стандартом лечения благодаря их способности предотвращать прогрессирование потери зрения у большинства пациентов.
Однако эти методы лечения требуют пожизненных внутриглазных инъекций, которые обычно повторяются каждые четыре-двенадцать недель для поддержания эффективности.
Из-за бремени лечения у пациентов часто наблюдается снижение зрения с уменьшением частоты лечения с течением времени.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Подробное описание
Это рандомизированное исследование фазы 2 с повышением дозы предназначено для оценки эффективности, безопасности и переносимости генной терапии RGX-314 у субъектов с нВМД.
Приблизительно 115 участников, отвечающих критериям включения/исключения, будут зачислены в одну из 6 групп.
Участники будут рандомизированы в когорты 1 и 2 для получения контроля RGX-314 или ранибизумаба, а участники, зарегистрированные в когортах с 3 по 5, получат RGX-314.
Участники, включенные в когорту 6, получат RGX-314 и будут рандомизированы для одного из двух различных постпроцедурных режимов стероидов.
Группа 1 будет оценивать дозу RGX-314 1, группы 2 и 3 будут оценивать дозу RGX-314 2, а когорты 4, 5 и 6 будут оценивать дозу RGX-314 3. Участников будут оценивать на предмет эффективности, безопасности и переносимости RGX. -314 на протяжении всего исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
146
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
-
-
California
-
Bakersfield, California, Соединенные Штаты, 93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell, California, Соединенные Штаты, 95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View, California, Соединенные Штаты, 94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway, California, Соединенные Штаты, 92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara, California, Соединенные Штаты, 93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands, Texas, Соединенные Штаты, 77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 46 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст >/= 50 и
- Диагноз CNV, вторичный по отношению к возрастной дегенерации желтого пятна в исследуемом глазу.
- Участники должны были продемонстрировать значимый ответ на анти-VEGF-терапию.
- Желание и возможность предоставить письменное подписанное информированное согласие на это исследование.
Критерий исключения:
- ХНВ или макулярный отек в исследуемом глазу, вторичный по любой другой причине, кроме ВМД.
- Субфовеальный фиброз или атрофия исследуемого глаза.
- Участники, перенесшие ранее витрэктомию.
- Активная или история отслоения сетчатки в исследуемом глазу.
- История интравитреальной терапии в исследуемом глазу, такой как интравитреальная инъекция стероида или исследуемого продукта (IP), кроме терапии против VEGF, за 6 месяцев до включения в исследование.
- Прошла генную терапию.
- Любое состояние, препятствующее визуализации глазного дна или улучшению остроты зрения в исследуемом глазу, например, катаракта.
- История внутриглазной хирургии на исследуемом глазу в течение 12 недель после включения в исследование.
- Получение любого IP в течение 30 дней с момента включения в исследование или 5 периодов полураспада IP.
- Инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения или транзиторные ишемические атаки в течение 6 месяцев после включения в исследование.
- Только когорты 1–5: неконтролируемая глаукома в исследуемом глазу.
ТОЛЬКО КОГОРТА 6:
- Активная или история глаукомы или глазной гипертензии в исследуемом глазу.
- Определенные характеристики ОКТ, в том числе: крупные отслоения пигментного эпителия (ОЭП), клинически значимая эпиретинальная мембрана (ЭРМ) в исследуемом глазу при посещении 1.
Примечание. Применяются другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Ранибизумаб контроль
Контрольная лечебная рука
|
Ранибизумаб (анти-VEGF агент)
|
|
Экспериментальный: Группа лечения ABBV-RGX-314 (Доза 1)
Доза 1 ABBV-RGX-314
|
Вектор AAV8, содержащий трансген для анти-VEGF FAB (доза 1)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа лечения ABBV-RGX-314 (Доза 2)
Доза 2 ABBV-RGX-314
|
Вектор AAV8, содержащий трансген для анти-VEGF FAB (доза 2)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа лечения ABBV-RGX-314 (Доза 3)
Доза 3 ABBV-RGX-314
|
Вектор AAV8, содержащий трансген для анти-VEGF FAB (доза 3)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Лечебная группа ABBV-RGX-314 (доза 3) и местный стероид
Доза 3 ABBV-RGX-314 и местный стероид
|
Местный стероид
Вектор AAV8, содержащий трансген для анти-VEGF FAB (доза 3)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа лечения ABBV-RGX-314 (Доза 3) и топический стероид
Доза ABBV-RGX-314 № 3 и местный стероид
|
Местный стероид
Вектор AAV8, содержащий трансген для анти-VEGF FAB (доза 3)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Лечебная группа ABBV-RGX-314 (Доза 4) и топический стероид
ABBV-RGX-314 Доза 4 и Топический Стероид
|
Местный стероид
Вектор AAV8, содержащий трансген для анти-VEGF FAB (доза 4)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение от исходного уровня остроты зрения по шкале ETDRS к 40-й неделе на основе исследования Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Временное ограничение: 40 недель
|
Используемая шкала — это оценка по буквам исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) от 0 до 100, где более высокий балл означает лучшее зрение.
|
40 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота возникновения всех и глазных нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 52 недели
|
Частота возникновения общих и глазных нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
|
52 недели
|
|
Анализ выделения вектора в сыворотке, моче и слезной жидкости
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценить безопасность и переносимость ABBV-RGX-314
|
52 недели
|
|
Доля участников, у которых наблюдается воспаление глаз после введения SCS ABBV-RGX-314
Временное ограничение: 52 недель
|
Для оценки частоты случаев воспаления глаза после введения SCS ABBV-RGX-314
|
52 недель
|
|
Среднее изменение от исходного уровня размера очага хориоидальной неоваскуляризации (ХНВ) и площади просачивания на основе флюоресцентной ангиографии (ФА)
Временное ограничение: До 80-й недели
|
Для оценки влияния ABBV-RGX-314 на рост CNV-очага и утечку, измеряемые с помощью ФА
|
До 80-й недели
|
|
Среднее изменение от исходного уровня по BCVA на основе оценки ETDRS
Временное ограничение: До 80-й недели
|
Оценить влияние ABBV-RGX-314 на BCVA
|
До 80-й недели
|
|
Доля участников (1) с улучшением остроты зрения на ≥15, ≥10, ≥5 или ≥0 букв; (2) с ухудшением остроты зрения на ≥15, ≥10, ≥5 или >0 букв; (3) сохранивших зрение (без ухудшения на ≥15 букв) по сравнению с исходным уровнем согласно BCVA
Временное ограничение: До 52-й недели
|
Для оценки влияния ABBV-RGX-314 на BCVA
|
До 52-й недели
|
|
Среднее изменение от исходного уровня толщины сетчатки в центральной зоне по данным SD-OКТ
Временное ограничение: До 80-й недели
|
Для оценки влияния ABBV-RGX-314 на КРТ, измеряемого с помощью СД-ОКТ
|
До 80-й недели
|
|
Средняя годовая частота дополнительных инъекций анти-VEGF в группах лечения ABBV-RGX-314
Временное ограничение: До 80-й недели
|
Для оценки необходимости дополнительной анти-VEGF терапии у участников, получающих лечение ABBV-RGX-314
|
До 80-й недели
|
|
Доля участников, у которых наблюдается снижение на ≥50% и ≥75% в годовой частоте дополнительных инъекций анти-VEGF
Временное ограничение: 52 недели
|
Доля участников, у которых наблюдается снижение на ≥50% и ≥75% годовой частоты дополнительных инъекций анти-VEGF к 40-й и 52-й неделям по сравнению с предшествующими 52 неделями до первой интравитреальной инъекции ранибизумаба, полученной в рамках скринингового периода (участники, получавшие ABBV-RGX-314)
|
52 недели
|
|
Доля участников с 0, ≤ 1 и ≤ 2 дополнительными инъекциями
Временное ограничение: До 80-й недели
|
Для оценки необходимости дополнительной анти-VEGF терапии у участников, получающих лечение ABBV-RGX-314
|
До 80-й недели
|
|
Среднее процентное снижение годовой частоты дополнительных инъекций анти-VEGF
Временное ограничение: До 80-й недели
|
Для оценки необходимости дополнительной анти-VEGF терапии у участников, получающих лечение ABBV-RGX-314
|
До 80-й недели
|
|
Время от введения ABBV-RGX-314 до первой дополнительной инъекции анти-VEGF
Временное ограничение: 80 недель
|
Оценить необходимость дополнительной анти-VEGF терапии у участников, получающих лечение ABBV-RGX-314
|
80 недель
|
|
Концентрация ABBV-RGX-314 TP во внутриглазной жидкости с течением времени
Временное ограничение: 52 недели
|
Для оценки концентрации ABBV-RGX-314 TP в водянистой влаге и сыворотке
|
52 недели
|
|
Среднее изменение от исходного уровня концентрации ABBV-RGX-314 в сыворотке крови с течением времени
Временное ограничение: 80 недель
|
Для оценки концентрации ABBV-RGX-314 ТП в водянистой влаге и сыворотке
|
80 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 августа 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Глазные болезни
- Увеальные болезни
- Заболевания сетчатки
- Дегенерация сетчатки
- Заболевания сосудистой оболочки
- Аномалии глаз
- Хориоидальные выпоты
- Макулярная дегенерация
- Влажная дегенерация желтого пятна
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Средние соединения
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения
- Гетероциклические соединения, 2-кольцо
- Гетероциклические соединения, слитое кольцо
- Фармацевтические препараты
- Полициклические соединения
- Амиды
- Антитела, моноклональные, гуманизированные
- Антитела, моноклональные
- Антитела
- Иммуноглобулины
- Иммунопротеины
- Белки крови
- Сывороточные глобулины
- Глобулины
- Соединения слитого кольца
- Лекарственные комбинации
- Пенициллин г
- бета-лактамы
- Лактамы
- Сульфоны
- Тазобактам
- Пенициллановая кислота
- Пиперациллин
- Ампициллин
- Пенициллины
- Ранибизумаб
- Комбинация препаратов пиперациллин, тазобактам
- Стероиды
Другие идентификационные номера исследования
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (Другой идентификатор: AbbVie Inc)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .