RGX-314-gentherapie toegediend in de suprachoroïdale ruimte voor deelnemers met neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (nAMD) (AAVIATE)
25 februari 2026 bijgewerkt door: AbbVie
Een gerandomiseerde, dosis-escalatie, Ranibizumab-gecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RGX-314-gentherapie toegediend via één of twee suprachoroïdale ruimte-injecties (SCS) bij deelnemers met neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie ( nAMD) (AAVIATE)
RGX-314 wordt ontwikkeld als een potentiële nieuwe eenmalige gentherapiebehandeling voor de behandeling van neovasculaire (natte) leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (natte AMD).
Natte LMD wordt gekenmerkt door verlies van gezichtsvermogen als gevolg van nieuwe, lekkende bloedvatvorming in het netvlies.
Natte LMD is een belangrijke oorzaak van verlies van gezichtsvermogen in de Verenigde Staten, Europa en Japan, met alleen al in deze regio's tot 2 miljoen mensen met natte LMD.
De huidige anti-VEGF-therapieën hebben het landschap voor de behandeling van natte AMD aanzienlijk veranderd en zijn de standaardbehandeling geworden vanwege hun vermogen om progressie van verlies van gezichtsvermogen bij de meerderheid van de patiënten te voorkomen.
Deze therapieën vereisen echter levenslange intraoculaire injecties, doorgaans elke vier tot twaalf weken herhaald om de werkzaamheid te behouden.
Vanwege de belasting van de behandeling ervaren patiënten vaak een achteruitgang van het gezichtsvermogen met een verminderde behandelfrequentie in de loop van de tijd.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase 2, gerandomiseerde, dosis-escalatiestudie is ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RGX-314-gentherapie bij patiënten met nAMD te evalueren.
Ongeveer 115 deelnemers die voldoen aan de in-/uitsluitingscriteria worden ingeschreven in een van de 6 cohorten.
Deelnemers worden gerandomiseerd in cohorten 1 en 2 om RGX-314 of ranibizumab-controle te krijgen, en deelnemers die zijn ingeschreven in cohorten 3 tot en met 5 krijgen RGX-314.
Deelnemers die zijn ingeschreven in cohort 6 krijgen RGX-314 en worden gerandomiseerd naar een van de twee verschillende postprocedurele steroïdregimes.
Cohort 1 zal RGX-314 Dosis 1 evalueren, Cohorts 2 en 3 zullen RGX-314 Dosis 2 evalueren, en Cohorts 4, 5 en 6 zullen RGX-314 Dosis 3 evalueren. Deelnemers zullen worden beoordeeld op werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RGX -314 gedurende de hele studie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
146
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
-
-
California
-
Bakersfield, California, Verenigde Staten, 93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell, California, Verenigde Staten, 95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View, California, Verenigde Staten, 94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway, California, Verenigde Staten, 92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara, California, Verenigde Staten, 93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands, Texas, Verenigde Staten, 77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
46 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd >/= 50 en
- Diagnose van CNV secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie in het onderzoeksoog.
- Deelnemers moeten een zinvolle respons op anti-VEGF-therapie hebben aangetoond.
- Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven voor deze studie.
Uitsluitingscriteria:
- CNV of macula-oedeem in het onderzoeksoog secundair aan andere oorzaken dan AMD.
- Subfoveale fibrose of atrofie in onderzoeksoog.
- Deelnemers die eerder een vitrectomie hebben ondergaan.
- Actieve of voorgeschiedenis van netvliesloslating in het onderzoeksoog.
- Geschiedenis van intravitreale therapie in het onderzoeksoog, zoals intravitreale steroïde-injectie of onderzoeksproduct (IP), anders dan anti-VEGF-therapie, in de 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
- Gentherapie gekregen.
- Elke aandoening die visualisatie van de fundus of VA-verbetering in het onderzoeksoog verhindert, bijv. staar.
- Geschiedenis van intraoculaire chirurgie in het onderzoeksoog binnen 12 weken na aanvang van het onderzoek.
- Ontvangst van een IP binnen 30 dagen na aanvang van het onderzoek of 5 halfwaardetijden van het IP.
- Myocardinfarct, cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanvallen binnen 6 maanden na aanvang van de studie.
- Alleen cohorten 1 - 5: ongecontroleerd glaucoom in het onderzoeksoog.
ALLEEN COHORT 6:
- Actieve of voorgeschiedenis van glaucoom of oculaire hypertensie in het onderzoeksoog.
- Bepaalde OCT-kenmerken, waaronder: grote pigmentepitheliale loslatingen (PED), klinisch significant epiretinaal membraan (ERM) in het onderzoeksoog bij bezoek 1.
Opmerking: er zijn andere in-/uitsluitingscriteria van toepassing.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Ranibizumab-controle
Controle behandelingsarm
|
Ranibizumab (anti-VEGF-middel)
|
|
Experimenteel: ABBV-RGX-314 Behandelingsarm (Dosis 1)
ABBV-RGX-314 Dosis 1
|
AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 1)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ABBV-RGX-314 Behandelingsarm (Dosis 2)
ABBV-RGX-314 Dosis 2
|
AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 2)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ABBV-RGX-314 Behandelingsgroep (Dosis 3)
ABBV-RGX-314 Dosis 3
|
AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 3)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ABBV-RGX-314 Behandelingsarm (Dosis 3) en Lokale Steroïde
ABBV-RGX-314 Dosis 3 en Lokale Steroïde
|
Lokale steroïde
AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 3)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ABBV-RGX-314 Behandelingsarm (Dosis 3) en Topisch Steroïde
ABBV-RGX-314 Dosis 3 en Topisch Steroïde
|
Topische steroïde
AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 3)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ABBV-RGX-314 Behandelingsarm (Dosis 4) en Topisch Steroïde
ABBV-RGX-314 Dosis 4 en Topisch Steroïde
|
Topische steroïde
AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 4)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline in BCVA tot week 40 gebaseerd op de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-score
Tijdsspanne: 40 weken
|
De gebruikte schaal is de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) letter score van 0-100, waarbij een hogere score staat voor beter zicht.
|
40 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van algemene en oculaire bijwerkingen (BB's) en ernstige bijwerkingen (EBB's)
Tijdsspanne: 52 weken
|
Incidentie van algemene en oculaire bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
|
52 weken
|
|
Vectorexcretie-analyse in serum, urine en tranen
Tijdsspanne: 52 Weken
|
Evalueer de veiligheid en verdraagzaamheid van ABBV-RGX-314
|
52 Weken
|
|
Aandeel deelnemers dat oogontsteking ervaart na toediening van SCS ABBV-RGX-314
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de incidenties van oculaire ontsteking te evalueren na toediening van SCS ABBV-RGX-314
|
52 weken
|
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline in grootte van choroïdale neovascularisatie (CNV) laesies en lekkagegebied op basis van fluorescentieangiografie (FA)
Tijdsspanne: Tot week 80
|
Om het effect van ABBV-RGX-314 op de groei en lekkage van CNV-laesies te evalueren, zoals gemeten met FA
|
Tot week 80
|
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline in BCVA gebaseerd op ETDRS-score
Tijdsspanne: Tot week 80
|
Evalueer het effect van ABBV-RGX-314 op BCVA
|
Tot week 80
|
|
Aandeel deelnemers (1) die ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 of ≥ 0 letters erbij kregen; (2) die ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 of > 0 letters verloren (3) die hun gezichtsvermogen behielden (niet ≥ 15 letters verloren) vergeleken met baseline volgens BCVA
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Om het effect van ABBV-RGX-314 op BCVA te evalueren
|
Tot week 52
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CRT gemeten met SD-OCT
Tijdsspanne: Tot week 80
|
Om het effect van ABBV-RGX-314 op CRT te evalueren, zoals gemeten door SD-OCT
|
Tot week 80
|
|
Gemiddeld geannualiseerde suppletie anti-VEGF injectiesnelheid in de ABBV-RGX-314 behandelingsarmen
Tijdsspanne: Tot week 80
|
Om de behoefte aan aanvullende anti-VEGF-therapie te beoordelen bij deelnemers die ABBV-RGX-314-behandeling ontvangen
|
Tot week 80
|
|
Aandeel deelnemers met een vermindering van ≥ 50% en ≥ 75% in de geannualiseerde frequentie van aanvullende anti-VEGF-injecties
Tijdsspanne: 52 Weken
|
Aandeel deelnemers met een vermindering van ≥ 50% en ≥ 75% in het jaarlijks aantal aanvullende anti-VEGF-injecties tot week 40 en week 52 vergeleken met de voorgaande 52 weken voorafgaand aan de eerste intravitreale ranibizumab-injectie ontvangen als onderdeel van de screeningsperiode (bij met ABBV-RGX-314 behandelde deelnemers)
|
52 Weken
|
|
Aandeel deelnemers met 0, ≤ 1 en ≤ 2 aanvullende injecties
Tijdsspanne: Tot week 80
|
Om de behoefte aan aanvullende anti-VEGF-therapie te beoordelen bij deelnemers die ABBV-RGX-314-behandeling ontvangen
|
Tot week 80
|
|
Gemiddeld procentuele vermindering in de jaarlijks genormaliseerde snelheid van aanvullende anti-VEGF-injecties
Tijdsspanne: Tot Week 80
|
Om de behoefte aan aanvullende anti-VEGF-therapie te beoordelen bij deelnemers die ABBV-RGX-314-behandeling ontvangen
|
Tot Week 80
|
|
Tijd vanaf toediening van ABBV-RGX-314 tot eerste aanvullende anti-VEGF-injectie
Tijdsspanne: 80 weken
|
Om de behoefte aan aanvullende anti-VEGF-therapie te beoordelen bij deelnemers die ABBV-RGX-314-behandeling ontvangen
|
80 weken
|
|
Aqueuze humor ABBV-RGX-314 TP concentratie over tijd
Tijdsspanne: 52 Weken
|
Om de concentratie van ABBV-RGX-314 TP in het kamerwater en serum te evalueren
|
52 Weken
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in serum ABBV-RGX-314 TP-concentratie over tijd
Tijdsspanne: 80 weken
|
Om de concentratie van ABBV-RGX-314 TP in het kamerwater en serum te evalueren
|
80 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 augustus 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 augustus 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 augustus 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Oogziekten
- Uveale ziekten
- Ziekten van het netvlies
- Retinale degeneratie
- Choroïde ziekten
- Oogafwijkingen
- Choroïdale effusies
- Maculaire degeneratie
- Natte maculaire degeneratie
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Zwavelverbindingen
- Organische chemicaliën
- Heterocyclische verbindingen
- Heterocyclische verbindingen, 2-ring
- Heterocyclische verbindingen, gefuseerd ring
- Farmaceutische voorbereidingen
- Polycyclische verbindingen
- Amides
- Antilichamen, monoklonaal, gehumaniseerd
- Antilichamen, monoklonaal
- Antilichamen
- Immunoglobulinen
- Immunoproteïnen
- Bloedeiwitten
- Serum -globulines
- Globulines
- Verbindingen met gefuseerde ring
- Drugscombinaties
- Penicilline g
- bèta-lactams
- Lactams
- Sulfonen
- Tazobactam
- Penicillaninezuur
- Piperacilline
- Ampicilline
- Penicillines
- Ranibizumab
- Piperacilline, Tazobactam Geneesmiddelencombinatie
- Steroïden
Andere studie-ID-nummers
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (Andere identificatie: AbbVie Inc)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .