Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RGX-314-geeniterapia, jota annetaan suprachoroidaalisessa tilassa osallistujille, joilla on uussuonien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD) (AAVIATE)

keskiviikko 25. helmikuuta 2026 päivittänyt: AbbVie

Vaihe 2, satunnaistettu, annoskorotus, ranibitsumabikontrolloitu tutkimus yhden tai kahden suprachoroidaalisen tilan (SCS) ruiskeen kautta annetun RGX-314-geeniterapian tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujille, joilla on uudissuonien ikään liittyvä (makularappeuma) nAMD) (AAVIATE)

RGX-314:ää kehitetään mahdolliseksi uudeksi kertakäyttöiseksi geeniterapiahoidoksi neovaskulaarisen (märkä) ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (märkä AMD) hoitoon. Märkälle AMD:lle on ominaista näön menetys, joka johtuu uusien, vuotavien verisuonten muodostumisesta verkkokalvoon. Märkä AMD on merkittävä syy näön menettämiseen Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Japanissa, ja pelkästään näillä maantieteellisillä alueilla jopa 2 miljoonaa ihmistä kärsii märkästä AMD:stä. Nykyiset anti-VEGF-hoidot ovat merkittävästi muuttaneet märän AMD:n hoidon maisemaa, ja niistä on tullut hoidon standardi, koska ne pystyvät estämään näönmenetyksen etenemistä suurimmalla osalla potilaista. Nämä hoidot edellyttävät kuitenkin elinikäisiä silmänsisäisiä injektioita, jotka toistetaan tyypillisesti neljän tai kahdentoista viikon välein tehon ylläpitämiseksi. Hoitotaakan vuoksi potilaiden näkökyky heikkenee ja hoitotiheys vähenee ajan myötä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2, satunnaistettu, annoskorotustutkimus on suunniteltu arvioimaan RGX-314-geeniterapian tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on nAMD. Noin 115 osallistujaa, jotka täyttävät osallistumis-/poissulkemiskriteerit, kirjataan johonkin kuudesta kohortista. Osallistujat satunnaistetaan kohortteihin 1 ja 2 saamaan RGX-314- tai ranibitsumabikontrollia, ja kohortteihin 3–5 ilmoittautuneet saavat RGX-314:n. Kohorttiin 6 ilmoittautuneet osallistujat saavat RGX-314:n, ja heidät satunnaistetaan jompaankumpaan kahdesta erilaisesta toimenpiteen jälkeisestä steroidihoidosta. Kohortti 1 arvioi RGX-314:n annoksen 1, kohortit 2 ja 3 arvioivat RGX-314:n annoksen 2 ja kohortit 4, 5 ja 6 arvioivat RGX-314:n annoksen 3. Osallistujilta arvioidaan RGX:n teho, turvallisuus ja siedettävyys. -314 koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

146

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
        • Retinal Research Institute /ID# 255925
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93309-1677
        • California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
      • Campbell, California, Yhdysvallat, 95008
        • Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
      • Mountain View, California, Yhdysvallat, 94040-4101
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
      • Poway, California, Yhdysvallat, 92064-2530
        • Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
      • Santa Barbara, California, Yhdysvallat, 93103
        • California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30909
        • Southeast Retina Center /ID# 255912
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Springfield Clinic - First /ID# 272274
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Sierra Eye Associates /ID# 255908
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87109
        • Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center /ID# 267646
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Mid Atlantic Retina /ID# 255906
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
        • Charles Retina Institute /ID# 255922
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203-1513
        • Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
    • Texas
      • The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
        • Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

46 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä >/= 50 ja
  • Ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman aiheuttaman CNV:n diagnoosi tutkimussilmässä.
  • Osallistujien on täytynyt osoittaa merkittävä vaste anti-VEGF-hoitoon.
  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus tälle tutkimukselle.

Poissulkemiskriteerit:

  • CNV tai makulaturvotus tutkimussilmässä, joka on seurausta muista syistä kuin AMD:stä.
  • Subfoveaalinen fibroosi tai surkastuminen tutkittavassa silmässä.
  • Osallistujat, joille on aiemmin tehty vitrektomia.
  • Aktiivinen tai aiempi verkkokalvon irtoaminen tutkittavassa silmässä.
  • Tutkimussilmän lasiaisensisäinen hoito, kuten lasiaisensisäinen steroidi-injektio tai tutkimustuote (IP), muu kuin anti-VEGF-hoito, 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa.
  • Sai mitä tahansa geeniterapiaa.
  • Mikä tahansa tila, joka estää silmänpohjan visualisoinnin tai VA:n paranemisen tutkittavassa silmässä, esim. kaihi.
  • Tutkimussilmän intraokulaarinen leikkaushistoria 12 viikon sisällä tutkimukseen saapumisesta.
  • IP-osoitteen vastaanotto 30 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta tai IP:n 5 puoliintumisajan kuluessa.
  • Sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevät iskeemiset kohtaukset 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.
  • Vain kohortit 1–5: Hallitsematon glaukooma tutkittavassa silmässä.

  • VAIN KOHORTTI 6:

    • Aktiivinen tai aiempi glaukooma tai okulaarinen hypertensio tutkittavassa silmässä.
    • Tietyt MMA-ominaisuudet, mukaan lukien: Suuret pigmenttiepiteelin irtaumat (PED), kliinisesti merkittävä epiretinaalinen kalvo (ERM) tutkimussilmässä käynnillä 1.

Huomautus: Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ranibizumabin hallinta
Kontrollihoitovarsi
Biologinen: Ranibitsumabi
Ranibitsumabi (anti-VEGF-aine)
Kokeellinen: ABBV-RGX-314-hoitoryhmä (Annos 1)
ABBV-RGX-314 Annos 1
Geneettinen: ABBV-RGX-314-annos 1
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 1)
Muut nimet:
  • Yhdistelmätuote
Kokeellinen: ABBV-RGX-314-hoitoryhmä (Annos 2)
ABBV-RGX-314 Annos 2
Geneettinen: ABBV-RGX-314-annos 2
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 2)
Muut nimet:
  • Yhdistelmätuote
Kokeellinen: ABBV-RGX-314-hoitoryhmä (Annos 3)
ABBV-RGX-314 Annos 3
Geneettinen: ABBV-RGX-314-annos 3
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 3)
Muut nimet:
  • Yhdistelmätuote
Kokeellinen: ABBV-RGX-314-hoitoryhmä (Annos 3) ja Paikallinen Steroidi
ABBV-RGX-314 Annos 3 ja Paikallinen Steroidi
Lääke: Paikallinen steroidi
Paikallinen steroidi
Geneettinen: ABBV-RGX-314-annos 3
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 3)
Muut nimet:
  • Yhdistelmätuote
Kokeellinen: ABBV-RGX-314-hoitoryhmä (Annos 3) ja topikaalinen kortikosteroidi
ABBV-RGX-314 Annos 3 ja Topikaalinen Steroidi
Lääke: Ajankohtainen steroidi
Paikallinen steroidi
Geneettinen: ABBV-RGX-314-annos 3
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 3)
Muut nimet:
  • Yhdistelmätuote
Kokeellinen: ABBV-RGX-314-hoitoryhmä (Annos 4) ja topikaalinen steroidi
ABBV-RGX-314 Annos 4 ja Paikallinen Steroidi
Lääke: Ajankohtainen steroidi
Paikallinen steroidi
Geneettinen: ABBV-RGX-314-annos 4
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 4)
Muut nimet:
  • Yhdistelmätuote

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos perustasosta BCVA:ssa 40. viikkoon perustuen Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -pisteytykseen
Aikaikkuna: 40 viikkoa
Käytetty asteikko on varhaisen hoitoa varten tarkoitettu diabeettisen retinopatian tutkimus (ETDRS) kirjainpisteet asteikolla 0-100, jossa korkeampi pistemäärä vastaa parempaa näköä.
40 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisten ja silmään kohdistuvien haittatapahtumien (AEs) sekä vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Kokonaisten ja silmään kohdistuvien haittatapahtumien sekä vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
52 viikkoa
Vektorin erittyminen analyysi seerumissa, virtsassa ja kyynelissä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioi ABBV-RGX-314:n turvallisuus ja siedettävyys
52 viikkoa
Osallistujien osuus, jotka kokevat silmätulehduksen SCS ABBV-RGX-314 -annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioidakseen silmätulehdusten esiintyvyyttä SCS ABBV-RGX-314 -annoksen jälkeen
52 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta korioideaalisessa uusiutuvassa (CNV) leesion koossa ja vuotoalueessa perustuen fluoresseiiniangiografiaan (FA)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 80 asti
Arvioida ABBV-RGX-314:n vaikutusta CNV-leesion kasvuun ja vuotoon, mitattuna fluoresseiiniangiografialla
Aina viikkoon 80 asti
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BCVA:ssa ETDRS-pisteytyksen perusteella
Aikaikkuna: Aina viikkoon 80
Arvioi ABBV-RGX-314:n vaikutusta parhaaseen korjattuun näöntarkkuuteen (BCVA)
Aina viikkoon 80
Osallistujien osuus, jotka (1) saavuttavat ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 tai ≥ 0 kirjainta; (2) menettävät ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 tai > 0 kirjainta (3) säilyttävät näön (eivät menetä ≥ 15 kirjainta) verrattuna lähtötilanteeseen BCVA:n mukaisesti
Aikaikkuna: Aina viikkoon 52 asti
Arvioidakseen ABBV-RGX-314:n vaikutusta BCVA:han
Aina viikkoon 52 asti
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta verkkokalvon keskiosan paksuudessa (CRT) SD-OCT-mittauksella
Aikaikkuna: Enintään 80 viikkoon
Arvioida ABBV-RGX-314:n vaikutusta CRT:hen SD-OCT-mittauksella
Enintään 80 viikkoon
ABBV-RGX-314 -hoitoryhmien keskimääräinen vuosittainen anti-VEGF-lisäruiskutuskertojen määrä
Aikaikkuna: Aina viikkoon 80 asti
Arvioida tarvetta lisä-anti-VEGF-hoidolle osallistujille, jotka saavat ABBV-RGX-314-hoitoa
Aina viikkoon 80 asti
Osallistujien osuus, joilla on vähintään 50 %:n ja vähintään 75 %:n vähennys lisä-anti-VEGF-injektioiden vuositasossa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Osuus osallistujista, joilla on vähintään 50 %:n ja vähintään 75 %:n vähennys anti-VEGF-lisäruiskeiden vuotuisessa annosmäärässä 40. ja 52. viikon kohdalla verrattuna edellisen 52 viikon ajanjaksoon ennen ensimmäistä intravitraalista ranibizumab-ruisketta, joka annettiin seulontajakson aikana (ABBV-RGX-314:ää saaneet osallistujat)
52 viikkoa
Osallistujien osuus, joilla oli 0, ≤ 1 ja ≤ 2 täydentävää injektiota
Aikaikkuna: Aina viikkoon 80 saakka
Arvioida tarvetta täydentävälle anti-VEGF-hoidolle osallistujille, jotka saavat ABBV-RGX-314-hoitoa
Aina viikkoon 80 saakka
Keskimääräinen prosentuaalinen vähennys vuosittain annettavien anti-VEGF-lisäruiskeiden määrässä
Aikaikkuna: Aina viikkoon 80 asti
Arvioidakseen lisäanti-VEGF-hoidon tarvetta osallistujille, jotka saavat ABBV-RGX-314-hoitoa
Aina viikkoon 80 asti
Aika ABBV-RGX-314-annoksen antamisesta ensimmäiseen täydentävään anti-VEGF-injektioon
Aikaikkuna: 80 viikkoa
Arvioida tarvetta lisä-AVEGF-hoitolle osallistujilla, jotka saavat ABBV-RGX-314-hoitoa
80 viikkoa
Aqueous humor ABBV-RGX-314 TP pitoisuus ajan funktiona
Aikaikkuna: 52 viikkoa
ABBV-RGX-314 TP:n pitoisuuden arvioimiseksi silmänesteessä ja seerumissa
52 viikkoa
Keskiarvoinen muutos lähtöarvosta seerumin ABBV-RGX-314 TP-pitoisuudessa ajan myötä
Aikaikkuna: 80 viikkoa
ABBV-RGX-314 TP:n pitoisuuden arvioimiseksi sarveiskalvovedessä ja seerumissa
80 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AbbVie

Yhteistyökumppanit

REGENXBIO Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: ABBVIE INC., AbbVie

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGX-314-2102 (M23-411)
  • M23-411 (Muu tunniste: AbbVie Inc)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ranibitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa