Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RGX-314 genterapi administreret i det suprachoroidale rum for deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (nAMD) (AAVIATE)

25. februar 2026 opdateret af: AbbVie

En fase 2, randomiseret, dosis-eskalering, Ranibizumab-kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RGX-314 genterapi leveret via en eller to suprachoroidal space (SCS) injektioner hos deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration ( nAMD) (AAVIATE)

RGX-314 udvikles som en potentiel ny engangs genterapibehandling til behandling af neovaskulær (våd) aldersrelateret makuladegeneration (våd AMD). Våd AMD er karakteriseret ved tab af syn på grund af ny, utætte blodkardannelse i nethinden. Våd AMD er en væsentlig årsag til synstab i USA, Europa og Japan, med op til 2 millioner mennesker, der lever med våd AMD alene i disse geografier. Nuværende anti-VEGF-terapier har væsentligt ændret landskabet for behandling af våd AMD og er blevet standardbehandlingen på grund af deres evne til at forhindre progression af synstab hos de fleste patienter. Disse terapier kræver dog livslange intraokulære injektioner, typisk gentaget hver fjerde til tolvte uge i hyppighed, for at opretholde effektiviteten. På grund af behandlingsbyrden oplever patienterne ofte et fald i synet med reduceret behandlingshyppighed over tid.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2, randomiserede, dosis-eskaleringsstudie er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RGX-314 genterapi hos personer med nAMD. Cirka 115 deltagere, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne, vil blive tilmeldt en af ​​6 kohorter. Deltagerne vil blive randomiseret i kohorte 1 og 2 til at modtage RGX-314 eller ranibizumab kontrol, og deltagere, der er tilmeldt kohorter 3 til 5, vil modtage RGX-314. Deltagere, der er tilmeldt kohorte 6, vil modtage RGX-314 og vil blive randomiseret til en af ​​to forskellige post-procedureelle steroidregimer. Kohorte 1 vil evaluere RGX-314 dosis 1, kohorte 2 og 3 vil evaluere RGX-314 dosis 2, og kohorte 4, 5 og 6 vil evaluere RGX-314 dosis 3. Deltagerne vil blive evalueret for effektivitet, sikkerhed og tolerance. -314 gennem hele studiet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

146

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
        • Retinal Research Institute /ID# 255925
    • California
      • Bakersfield, California, Forenede Stater, 93309-1677
        • California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
      • Campbell, California, Forenede Stater, 95008
        • Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
      • Mountain View, California, Forenede Stater, 94040-4101
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
      • Poway, California, Forenede Stater, 92064-2530
        • Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93103
        • California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30909
        • Southeast Retina Center /ID# 255912
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Springfield Clinic - First /ID# 272274
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Sierra Eye Associates /ID# 255908
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center /ID# 267646
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Mid Atlantic Retina /ID# 255906
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Charles Retina Institute /ID# 255922
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203-1513
        • Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
    • Texas
      • The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

46 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >/= 50 og
  • Diagnose af CNV sekundær til aldersrelateret makuladegeneration i undersøgelsesøjet.
  • Deltagerne skal have demonstreret en meningsfuld respons på anti-VEGF-terapi.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke til denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • CNV eller makulaødem i undersøgelsesøjet sekundært til andre årsager end AMD.
  • Subfoveal fibrose eller atrofi i undersøgelsesøje.
  • Deltagere, der har fået foretaget en tidligere vitrektomi.
  • Aktiv eller historie med nethindeløsning i undersøgelsesøjet.
  • Anamnese med intravitreal terapi i undersøgelsesøjet, såsom intravitreal steroidinjektion eller forsøgsprodukt (IP), bortset fra anti-VEGF-terapi, i de 6 måneder forud for undersøgelsens start.
  • Modtog enhver genterapi.
  • Enhver tilstand, der forhindrer visualisering af fundus eller VA-forbedring i undersøgelsesøjet, f.eks. katarakt.
  • Anamnese med intraokulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for 12 uger efter undersøgelsens start.
  • Modtagelse af enhver IP inden for 30 dage efter studiestart eller 5 halveringstider af IP.
  • Myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmiske anfald inden for 6 måneder efter påbegyndelse af studiet.
  • Kun kohorter 1 - 5: Ukontrolleret glaukom i undersøgelsesøjet.

  • KUN COHORT 6:

    • Aktiv eller historie med glaukom eller okulær hypertension i undersøgelsesøjet.
    • Visse OCT-karakteristika, herunder: Large Pigment Epithelial Detachments (PED), klinisk signifikant Epiretinal Membrane (ERM) i undersøgelsesøjet ved besøg 1.

Bemærk: Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Ranibizumab kontrol
Kontrol behandlingsarm
Biologisk: Ranibizumab
Ranibizumab (anti-VEGF-middel)
Eksperimentel: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dosis 1)
ABBV-RGX-314 Dosis 1
Genetisk: ABBV-RGX-314 Dosis 1
AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 1)
Andre navne:
  • Kombinationsprodukt
Eksperimentel: ABBV-RGX-314 Behandlingsgruppe (Dosis 2)
ABBV-RGX-314 Dosis 2
Genetisk: ABBV-RGX-314 Dosis 2
AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 2)
Andre navne:
  • Kombinationsprodukt
Eksperimentel: ABBV-RGX-314 Behandlingsgruppe (Dosis 3)
ABBV-RGX-314 Dosis 3
Genetisk: ABBV-RGX-314 Dosis 3
AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 3)
Andre navne:
  • Kombinationsprodukt
Eksperimentel: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dosis 3) og Lokalt Steroid
ABBV-RGX-314 Dosis 3 og Lokalt Steroid
Medicin: Lokal steroid
Lokalt steroid
Genetisk: ABBV-RGX-314 Dosis 3
AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 3)
Andre navne:
  • Kombinationsprodukt
Eksperimentel: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dosis 3) og Topisk Steroid
ABBV-RGX-314 Dosis 3 og Topisk Steroid
Medicin: Aktuel steroid
Topisk steroid
Genetisk: ABBV-RGX-314 Dosis 3
AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 3)
Andre navne:
  • Kombinationsprodukt
Eksperimentel: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dosis 4) og Topisk Steroid
ABBV-RGX-314 Dosis 4 og Topisk Steroid
Medicin: Aktuel steroid
Topisk steroid
Genetisk: ABBV-RGX-314 Dosis 4
AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 4)
Andre navne:
  • Kombinationsprodukt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i BCVA til uge 40 baseret på Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-scoren
Tidsramme: 40 uger
Skalaen, der anvendes, er Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bogstavscore fra 0-100, hvor en højere score indikerer bedre syn.
40 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af samlede og okulære bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 52 uger
Forekomst af samlede og okulære bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
52 uger
Analyse af vektorudskillelse i serum, urin og tårer
Tidsramme: 52 Uger
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ABBV-RGX-314
52 Uger
Andelen af deltagere, der oplever øjenbetændelse efter SCS ABBV-RGX-314 administration
Tidsramme: 52 uger
Til evaluering af forekomsten af øjenbetændelse efter SCS ABBV-RGX-314-administrering
52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i størrelsen af koroideal neovaskularisation (CNV) læsioner og lækageområde baseret på fluoresceinangiografi (FA)
Tidsramme: Op til uge 80
At evaluere effekten af ABBV-RGX-314 på CNV-læsionstilvækst og lækage målt ved FA
Op til uge 80
Gennemsnitlig ændring fra baseline i BCVA baseret på ETDRS-score
Tidsramme: Op til uge 80
Evaluér effekten af ABBV-RGX-314 på BCVA
Op til uge 80
Andel af deltagere (1) der opnår ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 eller ≥ 0 bogstaver; (2) der mister ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 eller > 0 bogstaver (3) der bevarer synet (mister ikke ≥ 15 bogstaver) sammenlignet med udgangspunktet ifølge BCVA
Tidsramme: Op til uge 52
For at evaluere effekten af ABBV-RGX-314 på BCVA
Op til uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CRT målt ved SD-OCT
Tidsramme: Op til uge 80
Til at evaluere effekten af ABBV-RGX-314 på CRT, målt ved SD-OCT
Op til uge 80
Gennemsnitligt årligt antal supplerende anti-VEGF-injektioner i ABBV-RGX-314-behandlingsarmene
Tidsramme: Op til uge 80
At vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltagere, der modtager ABBV-RGX-314-behandling
Op til uge 80
Andel af deltagere, der har en reduktion på ≥ 50% og ≥ 75% i den årlige frekvens af supplementære anti-VEGF-injektioner
Tidsramme: 52 uger
Andel af deltagere, der har en reduktion på ≥ 50 % og ≥ 75 % i den årlige supplerende anti-VEGF-injektionsrate gennem uge 40 og uge 52 sammenlignet med de foregående 52 uger før den første intravitreale ranibizumab-injektion modtaget som en del af screeningsperioden (ABBV-RGX-314 administrerede deltagere)
52 uger
Andel af deltagere med 0, ≤ 1 og ≤ 2 supplerende injektioner
Tidsramme: Op til uge 80
For at vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-behandling hos deltagere, der modtager ABBV-RGX-314-behandling
Op til uge 80
Gennemsnitlig procentvis reduktion i den årlige frekvens af supplerende anti-VEGF-injektioner
Tidsramme: Op til uge 80
For at vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltagere, der modtager ABBV-RGX-314-behandling
Op til uge 80
Tid fra ABBV-RGX-314-administrering til første supplementære anti-VEGF-injektion
Tidsramme: 80 uger
For at vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltagere, der modtager ABBV-RGX-314-behandling
80 uger
Koncentration af ABBV-RGX-314 TP i kamvand over tid
Tidsramme: 52 uger
At evaluere koncentrationen af ABBV-RGX-314 TP i kamvand og serum
52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i serum ABBV-RGX-314 TP-koncentration over tid
Tidsramme: 80 uger
Til evaluering af koncentrationen af ABBV-RGX-314 TP i kamervæske og serum
80 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AbbVie

Samarbejdspartnere

REGENXBIO Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2020

Først opslået (Faktiske)

17. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGX-314-2102 (M23-411)
  • M23-411 (Anden identifikator: AbbVie Inc)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ranibizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner