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Terapia genica RGX-314 somministrata nello spazio sopracoroidale per i partecipanti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD) (AAVIATE)

25 febbraio 2026 aggiornato da: AbbVie

Uno studio di fase 2, randomizzato, dose-escalation, controllato con ranibizumab per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica RGX-314 erogata tramite una o due iniezioni nello spazio sopracoroidale (SCS) in partecipanti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età ( nAMD) (AAVIATE)

RGX-314 è stato sviluppato come un potenziale nuovo trattamento di terapia genica una tantum per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare (umida) correlata all'età (AMD umida). La AMD umida è caratterizzata dalla perdita della vista dovuta alla formazione di nuovi vasi sanguigni nella retina. L'AMD umida è una causa significativa di perdita della vista negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone, con fino a 2 milioni di persone che convivono con l'AMD umida solo in queste aree geografiche. Le attuali terapie anti-VEGF hanno cambiato in modo significativo il panorama del trattamento dell'AMD umida, diventando lo standard di cura grazie alla loro capacità di prevenire la progressione della perdita della vista nella maggior parte dei pazienti. Queste terapie, tuttavia, richiedono iniezioni intraoculari per tutta la vita, tipicamente ripetute ogni quattro-dodici settimane di frequenza, per mantenere l'efficacia. A causa dell'onere del trattamento, i pazienti spesso sperimentano un calo della vista con una frequenza ridotta del trattamento nel tempo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2, randomizzato, dose-escalation è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica RGX-314 in soggetti con nAMD. Circa 115 partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione saranno arruolati in una delle 6 coorti. I partecipanti saranno randomizzati nelle coorti 1 e 2 per ricevere RGX-314 o controllo ranibizumab, e i partecipanti arruolati nelle coorti da 3 a 5 riceveranno RGX-314. I partecipanti arruolati nella coorte 6 riceveranno RGX-314 e saranno randomizzati a uno dei due diversi regimi di steroidi post-procedurali. La coorte 1 valuterà la dose 1 di RGX-314, le coorti 2 e 3 valuteranno la dose 2 di RGX-314 e le coorti 4, 5 e 6 valuteranno la dose 3 di RGX-314. I partecipanti saranno valutati per efficacia, sicurezza e tollerabilità di RGX -314 in tutto lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

146

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
        • Retinal Research Institute /ID# 255925
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti, 93309-1677
        • California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
      • Campbell, California, Stati Uniti, 95008
        • Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
      • Mountain View, California, Stati Uniti, 94040-4101
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
      • Poway, California, Stati Uniti, 92064-2530
        • Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93103
        • California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30909
        • Southeast Retina Center /ID# 255912
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Springfield Clinic - First /ID# 272274
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Sierra Eye Associates /ID# 255908
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center /ID# 267646
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Mid Atlantic Retina /ID# 255906
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Charles Retina Institute /ID# 255922
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203-1513
        • Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
    • Texas
      • The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77384
        • Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 46 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età >/= 50 e
  • Diagnosi di CNV secondaria a degenerazione maculare senile nell'occhio dello studio.
  • I partecipanti devono aver dimostrato una risposta significativa alla terapia anti-VEGF.
  • - Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato per questo studio.

Criteri di esclusione:

  • CNV o edema maculare nell'occhio dello studio secondario a cause diverse dall'AMD.
  • Fibrosi subfoveale o atrofia nell'occhio dello studio.
  • - Partecipanti che hanno subito una precedente vitrectomia.
  • Attivo o storia di distacco di retina nell'occhio dello studio.
  • Storia di terapia intravitreale nell'occhio dello studio, come iniezione intravitreale di steroidi o prodotto sperimentale (IP), diverso dalla terapia anti-VEGF, nei 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio.
  • Ha ricevuto qualsiasi terapia genica.
  • Qualsiasi condizione che impedisca la visualizzazione del fondo o il miglioramento del VA nell'occhio dello studio, ad es. Cataratta.
  • Storia di chirurgia intraoculare nell'occhio dello studio entro 12 settimane dall'ingresso nello studio.
  • Ricezione di qualsiasi IP entro 30 giorni dall'ingresso nello studio o 5 emivite dell'IP.
  • Infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacchi ischemici transitori entro 6 mesi dall'ingresso nello studio.
  • Solo coorti 1 - 5: glaucoma non controllato nell'occhio dello studio.

  • SOLO COORTE 6:

    • Attivo o storia di glaucoma o ipertensione oculare nell'occhio dello studio.
    • Alcune caratteristiche dell'OCT, tra cui: grandi distacchi epiteliali del pigmento (PED), membrana epiretinica clinicamente significativa (ERM) nell'occhio dello studio alla visita 1.

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Controllo con ranibizumab
Braccio di trattamento di controllo
Biologico: Ranibizumab
Ranibizumab (agente anti-VEGF)
Sperimentale: Braccio di Trattamento con ABBV-RGX-314 (Dose 1)
ABBV-RGX-314 Dose 1
Genetico: Dose ABBV-RGX-314 1
Vettore AAV8 contenente un transgene per Anti-VEGF FAB (dose 1)
Altri nomi:
  • Prodotto combinato
Sperimentale: Braccio di trattamento ABBV-RGX-314 (Dose 2)
Dose 2 di ABBV-RGX-314
Genetico: Dose ABBV-RGX-314 2
Vettore AAV8 contenente un transgene per Anti-VEGF FAB (dose 2)
Altri nomi:
  • Prodotto combinato
Sperimentale: Braccio di trattamento ABBV-RGX-314 (Dose 3)
Dose 3 di ABBV-RGX-314
Genetico: Dose ABBV-RGX-314 3
Vettore AAV8 contenente un transgene per Anti-VEGF FAB (dose 3)
Altri nomi:
  • Prodotto combinato
Sperimentale: Braccio di trattamento ABBV-RGX-314 (Dose 3) e steroide locale
ABBV-RGX-314 Dose 3 e Steroide Locale
Droga: Steroide locale
Steroide locale
Genetico: Dose ABBV-RGX-314 3
Vettore AAV8 contenente un transgene per Anti-VEGF FAB (dose 3)
Altri nomi:
  • Prodotto combinato
Sperimentale: Braccio di trattamento ABBV-RGX-314 (Dose 3) e steroide topico
ABBV-RGX-314 Dose 3 e Corticosteroide Topicale
Droga: Steroide topico
Steroide topico
Genetico: Dose ABBV-RGX-314 3
Vettore AAV8 contenente un transgene per Anti-VEGF FAB (dose 3)
Altri nomi:
  • Prodotto combinato
Sperimentale: Brachio di trattamento con ABBV-RGX-314 (Dose 4) e steroide topico
Dose 4 di ABBV-RGX-314 e Corticosteroide Topicale
Droga: Steroide topico
Steroide topico
Genetico: Dose ABBV-RGX-314 4
Vettore AAV8 contenente un transgene per Anti-VEGF FAB (dose 4)
Altri nomi:
  • Prodotto combinato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale dell'acuità visiva miglior corretta (BCVA) alla Settimana 40 basata sul punteggio dello studio Early Treatment Diabetic Retinopathy (ETDRS)
Lasso di tempo: 40 settimane
La scala utilizzata è lo studio sulla retinopatia diabetica precoce (ETDRS) punteggio letterale da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica una migliore visione.
40 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) complessivi e oculari e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 52 settimane
Incidenza di eventi avversi (EA) generali e oculari e di eventi avversi gravi (EAG)
52 settimane
Analisi dell'eliminazione del vettore in siero, urina e lacrime
Lasso di tempo: 52 Settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ABBV-RGX-314
52 Settimane
Proporzione di partecipanti che manifestano infiammazione oculare in seguito alla somministrazione di SCS ABBV-RGX-314
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare le incidenze di infiammazione oculare successivamente alla somministrazione di SCS ABBV-RGX-314
52 settimane
Variazione media rispetto al basale delle dimensioni della lesione da neovascolarizzazione coroideale (CNV) e dell'area di leakage basata sull'angiografia con fluoresceina (FA)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 80
Per valutare l'effetto di ABBV-RGX-314 sulla crescita e la fuoriuscita della lesione CNV misurate mediante FA
Fino alla Settimana 80
Variazione media rispetto al basale della BCVA basata sul punteggio ETDRS
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 80
Valutare l'effetto di ABBV-RGX-314 sulla BCVA
Fino alla Settimana 80
Proporzione di partecipanti (1) che guadagnano ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, o ≥ 0 lettere; (2) che perdono ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, o > 0 lettere (3) che mantengono la vista (non perdendo ≥ 15 lettere) rispetto al basale secondo la BCVA
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 52
Per valutare l'effetto di ABBV-RGX-314 sulla BCVA
Fino alla Settimana 52
Variazione media dal basale della CRT misurata mediante SD-OCT
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 80
Per valutare l'effetto di ABBV-RGX-314 sulla CRT, misurata mediante SD-OCT
Fino alla Settimana 80
Tasso medio annualizzato di iniezioni supplementari di anti-VEGF nei bracci di trattamento con ABBV-RGX-314
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 80
Per valutare la necessità di una terapia anti-VEGF supplementare nei partecipanti che ricevono il trattamento con ABBV-RGX-314
Fino alla Settimana 80
Proporzione di partecipanti che hanno una riduzione di ≥50% e ≥75% nel tasso annualizzato di iniezioni supplementari di anti-VEGF
Lasso di tempo: 52 Settimane
Proporzione di partecipanti che hanno una riduzione di ≥ 50% e ≥ 75% nel tasso annualizzato di iniezioni supplementari anti-VEGF attraverso la Settimana 40 e la Settimana 52 rispetto alle 52 settimane precedenti la prima iniezione intravitreale di ranibizumab ricevuta come parte del Periodo di Screening (partecipanti trattati con ABBV-RGX-314)
52 Settimane
Proporzione di partecipanti con 0, ≤ 1 e ≤ 2 iniezioni supplementari
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 80
Per valutare la necessità di una terapia anti-VEGF supplementare nei partecipanti che ricevono il trattamento con ABBV-RGX-314
Fino alla Settimana 80
Riduzione percentuale media del tasso annualizzato di iniezioni supplementari di anti-VEGF
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 80
Per valutare la necessità di una terapia anti-VEGF supplementare nei partecipanti che ricevono il trattamento con ABBV-RGX-314
Fino alla Settimana 80
Tempo dalla somministrazione di ABBV-RGX-314 alla prima iniezione supplementare di anti-VEGF
Lasso di tempo: 80 Settimane
Per valutare la necessità di una terapia anti-VEGF supplementare nei partecipanti che ricevono il trattamento con ABBV-RGX-314
80 Settimane
Concentrazione di ABBV-RGX-314 TP nell'umore acqueo nel tempo
Lasso di tempo: 52 Settimane
Per valutare la concentrazione di ABBV-RGX-314 TP nell'umor acqueo e nel siero
52 Settimane
Variazione media rispetto al basale della concentrazione sierica di ABBV-RGX-314 TP nel tempo
Lasso di tempo: 80 Settimane
Per valutare la concentrazione di ABBV-RGX-314 TP nell'umore acqueo e nel siero
80 Settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AbbVie

Collaboratori

REGENXBIO Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGX-314-2102 (M23-411)
  • M23-411 (Altro identificatore: AbbVie Inc)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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