RGX-314 genterapi administrert i det suprakoroidale rommet for deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD) (AAVIATE)
25. februar 2026 oppdatert av: AbbVie
En fase 2, randomisert, doseeskalerende, Ranibizumab-kontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RGX-314 genterapi levert via en eller to injeksjoner med suprakoroidal rom (SCS) hos deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon ( nAMD) (AAVIATE)
RGX-314 utvikles som en potensiell ny engangs genterapibehandling for behandling av neovaskulær (våt) aldersrelatert makuladegenerasjon (våt AMD).
Våt AMD er karakterisert ved tap av syn på grunn av ny, lekker blodåredannelse i netthinnen.
Våt AMD er en betydelig årsak til synstap i USA, Europa og Japan, med opptil 2 millioner mennesker som lever med våt AMD i disse geografiene alene.
Nåværende anti-VEGF-terapier har betydelig endret landskapet for behandling av våt AMD, og blitt standardbehandlingen på grunn av deres evne til å forhindre progresjon av synstap hos de fleste pasienter.
Disse terapiene krever imidlertid livslange intraokulære injeksjoner, vanligvis gjentatt hver fjerde til tolvte uke i frekvens, for å opprettholde effektiviteten.
På grunn av behandlingsbyrden opplever pasientene ofte synsforstyrrelser med redusert behandlingsfrekvens over tid.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2, randomiserte, dose-eskaleringsstudien er designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RGX-314 genterapi hos personer med nAMD.
Omtrent 115 deltakere som oppfyller kriteriene for inkludering/ekskludering vil bli registrert i ett av 6 årskull.
Deltakerne vil bli randomisert i kohorter 1 og 2 for å motta RGX-314 eller ranibizumab-kontroll, og deltakere som er registrert i kohorter 3 til 5 vil motta RGX-314.
Deltakere som er registrert i Cohort 6 vil motta RGX-314 og vil bli randomisert til ett av to forskjellige post-prosedyre steroidregimer.
Kohort 1 vil evaluere RGX-314 Dose 1, Kohort 2 og 3 vil evaluere RGX-314 Dose 2, og Kohort 4, 5 og 6 vil evaluere RGX-314 Dose 3. Deltakerne vil bli evaluert for effekt, sikkerhet og toleranse -314 gjennom hele studiet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
146
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
-
-
California
-
Bakersfield, California, Forente stater, 93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell, California, Forente stater, 95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View, California, Forente stater, 94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway, California, Forente stater, 92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forente stater, 89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
46 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder >/= 50 og
- Diagnose av CNV sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon i studieøyet.
- Deltakerne må ha vist en meningsfull respons på anti-VEGF-terapi.
- Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke til denne studien.
Ekskluderingskriterier:
- CNV eller makulaødem i studieøyet sekundært til andre årsaker enn AMD.
- Subfoveal fibrose eller atrofi i studieøye.
- Deltakere som har hatt en tidligere vitrektomi.
- Aktiv eller historie med netthinneløsning i studieøyet.
- Anamnese med intravitreal terapi i studieøyet, slik som intravitreal steroidinjeksjon eller undersøkelsesprodukt (IP), annet enn anti-VEGF-terapi, i de 6 månedene før studiestart.
- Fikk hvilken som helst genterapi.
- Enhver tilstand som hindrer visualisering av fundus eller VA-forbedring i studieøyet, f.eks. katarakt.
- Anamnese med intraokulær kirurgi i studieøyet innen 12 uker etter studiestart.
- Mottak av enhver IP innen 30 dager etter studiestart eller 5 halveringstider av IP.
- Hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemiske anfall innen 6 måneder etter studiestart.
- Kun kohorter 1 - 5: Ukontrollert glaukom i studieøyet.
KUN KOHORT 6:
- Aktiv eller historie med glaukom eller okulær hypertensjon i studieøyet.
- Visse OCT-karakteristikker inkludert: Large Pigment Epithelial Detachments (PED), klinisk signifikant epiretinal membran (ERM) i studieøyet ved besøk 1.
Merk: Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ranibizumab kontroll
Kontrollbehandlingsarm
|
Ranibizumab (anti-VEGF-middel)
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsgruppe (Dose 1)
ABBV-RGX-314 Dose 1
|
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 1)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dose 2)
ABBV-RGX-314 Dose 2
|
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 2)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dose 3)
ABBV-RGX-314 Dose 3
|
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 3)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsgruppe (Dose 3) og Lokalt Steroid
ABBV-RGX-314 Dose 3 og Lokalt Steroid
|
Lokalt steroid
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 3)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314-behandlingsarm (Dose 3) og topisk steroid
ABBV-RGX-314 Dose 3 og Topisk Steroid
|
Aktuelt steroid
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 3)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dose 4) og Topisk Steroid
ABBV-RGX-314 Dose 4 og Topisk Steroid
|
Aktuelt steroid
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 4)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet i BCVA til uke 40 basert på Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) poengsum
Tidsramme: 40 uker
|
Skalaen som brukes er Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bokstavscore fra 0-100, der høyere score indikerer bedre syn.
|
40 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av totale og okulære bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 52 uker
|
Forekomst av generelle og okulære bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
|
52 uker
|
|
Vektorutslippsanalyse i serum, urin og tårer
Tidsramme: 52 uker
|
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til ABBV-RGX-314
|
52 uker
|
|
Andel av deltakere som opplever øyenbetennelse etter SCS ABBV-RGX-314 administrering
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere forekomsten av øyeinflammasjon etter SCS ABBV-RGX-314 administrering
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i størrelse på lesjon av koroidal neovaskularisering (CNV) og lekkasjeområde basert på fluoresceinangiografi (FA)
Tidsramme: Opp til uke 80
|
For å evaluere effekten av ABBV-RGX-314 på CNV-lesjonsvekst og lekkasje målt ved FA
|
Opp til uke 80
|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i BCVA basert på ETDRS-score
Tidsramme: Opptil uke 80
|
Evaluer effekten av ABBV-RGX-314 på BCVA
|
Opptil uke 80
|
|
Andel deltakere (1) som oppnår ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, eller ≥ 0 bokstaver; (2) som mister ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, eller > 0 bokstaver (3) som opprettholder syn (ikke mister ≥ 15 bokstaver) sammenlignet med utgangspunktet ifølge BCVA
Tidsramme: Opptil uke 52
|
For å evaluere effekten av ABBV-RGX-314 på BCVA
|
Opptil uke 52
|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i CRT målt ved SD-OCT
Tidsramme: Opptil uke 80
|
For å evaluere effekten av ABBV-RGX-314 på CRT, målt ved SD-OCT
|
Opptil uke 80
|
|
Gjennomsnittlig årlig rate for supplerende anti-VEGF-injeksjoner i ABBV-RGX-314-behandlingsarmene
Tidsramme: Opptil uke 80
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som mottar ABBV-RGX-314-behandling
|
Opptil uke 80
|
|
Andel av deltakere som har en reduksjon på ≥ 50 % og ≥ 75 % i årlig rate for supplerende anti-VEGF-injeksjoner
Tidsramme: 52 uker
|
Andel deltakere som har en reduksjon på ≥ 50 % og ≥ 75 % i årlig rate for tilleggsbehandling med anti-VEGF-injeksjoner gjennom uke 40 og uke 52 sammenlignet med de foregående 52 ukene før den første intravitreale ranibizumab-injeksjonen som ble mottatt som en del av screeningsperioden (ABBV-RGX-314-behandlede deltakere)
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med 0, ≤ 1 og ≤ 2 supplerende injeksjoner
Tidsramme: Opptil uke 80
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som mottar ABBV-RGX-314-behandling
|
Opptil uke 80
|
|
Gjennomsnittlig prosentvis reduksjon i årlig rate for tilleggsinjeksjoner med anti-VEGF
Tidsramme: Opp til uke 80
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som får ABBV-RGX-314-behandling
|
Opp til uke 80
|
|
Tid fra ABBV-RGX-314 administrering til første supplerende anti-VEGF injeksjon
Tidsramme: 80 uker
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som mottar ABBV-RGX-314-behandling
|
80 uker
|
|
Aqueous humor ABBV-RGX-314 TP-konsentrasjon over tid
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere konsentrasjonen av ABBV-RGX-314 TP i kammervann og serum
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet i serum ABBV-RGX-314 TP-konsentrasjon over tid
Tidsramme: 80 uker
|
For å evaluere konsentrasjonen av ABBV-RGX-314 TP i kammervæske og serum
|
80 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
17. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Øyesykdommer
- Uveal sykdommer
- Retinale sykdommer
- Netthinnedegenerasjon
- Choroid sykdommer
- Øyeabnormiteter
- Koroidale effusjoner
- Makuladegenerasjon
- Våt makuladegenerasjon
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Svovelforbindelser
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser
- Heterocykliske forbindelser, 2-ring
- Heterocykliske forbindelser, smeltet ringen
- Farmasøytiske preparater
- Polysykliske forbindelser
- Amides
- Antistoffer, monoklonalt, humanisert
- Antistoffer, monoklonalt
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Smeltede ringforbindelser
- Medikamentkombinasjoner
- Penicillin g
- Beta-laktams
- Laktams
- Sulfoner
- Tazobactam
- Penikillansyre
- Piperacillin
- Ampicillin
- Penicillins
- Ranibizumab
- Piperacillin, Tazobactam medikamentkombinasjon
- Steroider
Andre studie-ID-numre
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (Annen identifikator: AbbVie Inc)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .