Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie RGX-314 podávaná v suprachoroidálním prostoru pro účastníky s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací (nAMD) (AAVIATE)

25. února 2026 aktualizováno: AbbVie

Randomizovaná studie fáze 2 s eskalací dávky a kontrolovaná ranibizumabem k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie RGX-314 podané prostřednictvím jedné nebo dvou injekcí suprachoroidálního prostoru (SCS) u účastníků s neovaskulární věkem související makulární degenerací ( nAMD) (AAVIATE)

RGX-314 je vyvíjen jako potenciální nová jednorázová léčba genovou terapií pro léčbu neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (vlhká AMD). Vlhká AMD je charakterizována ztrátou zraku v důsledku tvorby nových, netěsných krevních cév v sítnici. Vlhká AMD je významnou příčinou ztráty zraku ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, přičemž jen v těchto zeměpisných oblastech žijí s vlhkou AMD až 2 miliony lidí. Současné anti-VEGF terapie významně změnily prostředí pro léčbu vlhké formy AMD a staly se standardem péče díky své schopnosti zabránit progresi ztráty zraku u většiny pacientů. Tyto terapie však vyžadují celoživotní nitrooční injekce, které se obvykle opakují každé čtyři až dvanáct týdnů, aby byla zachována účinnost. Kvůli zátěži léčby u pacientů často dochází k poklesu zraku se sníženou frekvencí léčby v průběhu času.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato randomizovaná studie fáze 2 s eskalací dávky je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost genové terapie RGX-314 u subjektů s nAMD. Přibližně 115 účastníků, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zapsáno do jedné ze 6 kohort. Účastníci budou randomizováni do kohort 1 a 2, aby dostali RGX-314 nebo kontrolu ranibizumabu, a účastníci zařazení do kohort 3 až 5 dostanou RGX-314. Účastníci zařazení do kohorty 6 dostanou RGX-314 a budou randomizováni do jednoho ze dvou různých postprocedurálních steroidních režimů. Kohorta 1 vyhodnotí dávku 1 RGX-314, kohorty 2 a 3 vyhodnotí dávku 2 RGX-314 a kohorty 4, 5 a 6 vyhodnotí dávku 3 RGX-314. Účastníci budou hodnoceni z hlediska účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RGX -314 po celou dobu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

146

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85053
        • Retinal Research Institute /ID# 255925
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy, 93309-1677
        • California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
      • Campbell, California, Spojené státy, 95008
        • Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
      • Mountain View, California, Spojené státy, 94040-4101
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
      • Poway, California, Spojené státy, 92064-2530
        • Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 93103
        • California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30909
        • Southeast Retina Center /ID# 255912
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Springfield Clinic - First /ID# 272274
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Sierra Eye Associates /ID# 255908
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
        • Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center /ID# 267646
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Mid Atlantic Retina /ID# 255906
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Charles Retina Institute /ID# 255922
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203-1513
        • Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
    • Texas
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
        • Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

46 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >/= 50 a
  • Diagnóza CNV sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci ve studovaném oku.
  • Účastníci museli prokázat smysluplnou odpověď na léčbu anti-VEGF.
  • Ochotný a schopný poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas s touto studií.

Kritéria vyloučení:

  • CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD.
  • Subfoveální fibróza nebo atrofie ve studovaném oku.
  • Účastníci, kteří podstoupili předchozí vitrektomii.
  • Aktivní nebo anamnéza odchlípení sítnice ve studovaném oku.
  • Anamnéza intravitreální terapie ve studovaném oku, jako je intravitreální injekce steroidů nebo hodnocený produkt (IP), jiná než anti-VEGF terapie, během 6 měsíců před vstupem do studie.
  • Podstoupil jakoukoli genovou terapii.
  • Jakýkoli stav bránící vizualizaci očního pozadí nebo zlepšení VA ve studovaném oku, např. katarakta.
  • Anamnéza nitrooční operace ve studovaném oku do 12 týdnů od vstupu do studie.
  • Příjem jakéhokoli IP do 30 dnů od vstupu do studie nebo 5 poločasů IP.
  • Infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo přechodné ischemické ataky do 6 měsíců od vstupu do studie.
  • Pouze kohorty 1 - 5: Nekontrolovaný glaukom ve studovaném oku.

  • POUZE KOHORA 6:

    • Aktivní nebo anamnéza glaukomu nebo oční hypertenze ve studovaném oku.
    • Určité charakteristiky OCT včetně: Velké pigmentové epiteliální oddělení (PED), klinicky významná epiretinální membrána (ERM) ve studovaném oku při návštěvě 1.

Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Kontrola ranibizumabu
Kontrolní léčebné rameno
Biologický: Ranibizumab
Ranibizumab (látka proti VEGF)
Experimentální: Léčebná skupina ABBV-RGX-314 (Dávka 1)
ABBV-RGX-314 Dávka 1
Genetický: Dávka ABBV-RGX-314 1
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 1)
Ostatní jména:
  • Kombinovaný produkt
Experimentální: Léčebná skupina ABBV-RGX-314 (Dávka 2)
Dávka ABBV-RGX-314 2
Genetický: Dávka ABBV-RGX-314 2
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 2)
Ostatní jména:
  • Kombinovaný produkt
Experimentální: ABBV-RGX-314 Léčebná skupina (Dávka 3)
Dávka 3 přípravku ABBV-RGX-314
Genetický: Dávka ABBV-RGX-314
Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 3)
Ostatní jména:
  • Kombinovaný produkt
Experimentální: Léčebná skupina ABBV-RGX-314 (Dávka 3) a místní steroid
ABBV-RGX-314 Dávka 3 a lokální steroid
Lék: Místní steroid
Místní steroid
Genetický: Dávka ABBV-RGX-314
Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 3)
Ostatní jména:
  • Kombinovaný produkt
Experimentální: ABBV-RGX-314 Léčebná skupina (Dávka 3) a Lokální steroid
Dávka 3 přípravku ABBV-RGX-314 a topický steroid
Lék: Topický steroid
Lokální steroid
Genetický: Dávka ABBV-RGX-314
Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 3)
Ostatní jména:
  • Kombinovaný produkt
Experimentální: ABBV-RGX-314 Léčebná skupina (Dávka 4) a lokální steroid
Dávka ABBV-RGX-314 č. 4 a topický steroid
Lék: Topický steroid
Lokální steroid
Genetický: Dávka ABBV-RGX-314 4
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 4)
Ostatní jména:
  • Kombinovaný produkt

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě ve zrakové ostrosti nejlépe korigovaného oka do 40. týdne na základě skóre studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Časové okno: 40 týdnů
Použitá škála je early treatment diabetic retinopathy study (ETDRS) skóre písmen od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší vidění.
40 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt celkových a očních nežádoucích účinků (AEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs)
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt celkových a očních nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
52 týdnů
Analýza vylučování vektoru v séru, moči a slzách
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku ABBV-RGX-314
52 týdnů
Podíl účastníků, u kterých se po podání SCS ABBV-RGX-314 vyskytne oční zánět
Časové okno: 52 týdnů
K vyhodnocení výskytu očního zánětu po podání přípravku SCS ABBV-RGX-314
52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve velikosti léze choroidální neovaskularizace (CNV) a oblasti úniku na základě fluorescenční angiografie (FA)
Časové okno: Až do 80. týdne
Pro vyhodnocení účinku přípravku ABBV-RGX-314 na růst a prosakování léze CNV měřené pomocí FA
Až do 80. týdne
Průměrná změna od výchozí hodnoty v BCVA na základě skóre ETDRS
Časové okno: Až do 80. týdne
Vyhodnotit účinek ABBV-RGX-314 na BCVA
Až do 80. týdne
Podíl účastníků (1) získávajících ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 nebo ≥ 0 písmen; (2) ztrácejících ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 nebo > 0 písmen (3) udržujících zrak (neztrácejících ≥ 15 písmen) ve srovnání se výchozím stavem podle BCVA
Časové okno: Až do 52. týdne
Pro vyhodnocení účinku přípravku ABBV-RGX-314 na BCVA
Až do 52. týdne
Průměrná změna od výchozí hodnoty CRT měřená pomocí SD-OCT
Časové okno: Až do 80. týdne
K vyhodnocení účinku přípravku ABBV-RGX-314 na CRT, měřeného pomocí SD-OCT
Až do 80. týdne
Průměrná roční míra doplňkových injekcí anti-VEGF v léčebných ramenech ABBV-RGX-314
Časové okno: Až do 80. týdne
Posoudit potřebu doplňkové anti-VEGF terapie u účastníků, kteří podstoupí léčbu přípravkem ABBV-RGX-314
Až do 80. týdne
Podíl účastníků, kteří mají snížení ≥ 50 % a ≥ 75 % v roční míře doplňkových anti-VEGF injekcí
Časové okno: 52 týdnů
Podíl účastníků, kteří mají snížení ≥ 50 % a ≥ 75 % v annualizované míře doplňkových anti-VEGF injekcí do 40. týdne a 52. týdne ve srovnání s předchozími 52 týdny před první intravitreální injekcí ranibizumabu podanou v rámci screeningového období (účastníci léčení přípravkem ABBV-RGX-314)
52 týdnů
Podíl účastníků s 0, ≤ 1 a ≤ 2 doplňkovými injekcemi
Časové okno: Až do 80. týdne
K posouzení potřeby doplňkové anti-VEGF terapie u účastníků, kteří podstoupí léčbu přípravkem ABBV-RGX-314
Až do 80. týdne
Průměrné procentuální snížení roční míry doplňkových injekcí anti-VEGF
Časové okno: Až do 80. týdne
Pro vyhodnocení potřeby doplňkové anti-VEGF terapie u účastníků, kteří obdrželi léčbu ABBV-RGX-314
Až do 80. týdne
Čas od podání přípravku ABBV-RGX-314 do první doplňkové injekce anti-VEGF
Časové okno: 80 týdnů
Pro posouzení potřeby doplňkové anti-VEGF terapie u účastníků, kteří podstoupí léčbu ABBV-RGX-314
80 týdnů
Koncentrace ABBV-RGX-314 TP v komorové vodě v průběhu času
Časové okno: 52 týdnů
K vyhodnocení koncentrace ABBV-RGX-314 TP v komorové vodě a séru
52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v koncentraci ABBV-RGX-314 TP v séru v čase
Časové okno: 80 týdnů
K vyhodnocení koncentrace ABBV-RGX-314 TP v komorové vodě a séru
80 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AbbVie

Spolupracovníci

REGENXBIO Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: ABBVIE INC., AbbVie

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-314-2102 (M23-411)
  • M23-411 (Jiný identifikátor: AbbVie Inc)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ranibizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit