RGX-314 genterapi administrerad i det suprakoroidala utrymmet för deltagare med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (nAMD) (AAVIATE)
25 februari 2026 uppdaterad av: AbbVie
En fas 2, randomiserad, dosupptrappad, Ranibizumab-kontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av RGX-314 genterapi som levereras via en eller två injektioner av suprakoroidalt utrymme (SCS) hos deltagare med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration ( nAMD) (AAVIATE)
RGX-314 utvecklas som en potentiell ny engångsbehandling för genterapi för behandling av neovaskulär (våt) åldersrelaterad makuladegeneration (våt AMD).
Våt AMD kännetecknas av förlust av synen på grund av ny, läckande blodkärlbildning i näthinnan.
Våt AMD är en betydande orsak till synförlust i USA, Europa och Japan, med upp till 2 miljoner människor som lever med våt AMD bara i dessa geografier.
Nuvarande anti-VEGF-terapier har avsevärt förändrat landskapet för behandling av våt AMD, och blivit standardvården på grund av deras förmåga att förhindra progression av synförlust hos majoriteten av patienterna.
Dessa terapier kräver emellertid livslånga intraokulära injektioner, vanligtvis upprepade var fjärde till tolfte vecka i frekvens, för att bibehålla effektiviteten.
På grund av behandlingsbördan upplever patienter ofta en försämrad syn med minskad behandlingsfrekvens över tid.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Detaljerad beskrivning
Denna fas 2, randomiserade, dosökningsstudie är utformad för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av RGX-314-genterapi hos patienter med nAMD.
Cirka 115 deltagare som uppfyller kriterierna för inkludering/uteslutning kommer att registreras i en av 6 kohorter.
Deltagare kommer att randomiseras i kohorter 1 och 2 för att få RGX-314 eller ranibizumab-kontroll, och deltagare som är inskrivna i kohorter 3 till 5 kommer att få RGX-314.
Deltagare som är inskrivna i Cohort 6 kommer att få RGX-314 och kommer att randomiseras till en av två olika post-procedurala steroidregimer.
Kohort 1 kommer att utvärdera RGX-314 dos 1, kohorter 2 och 3 kommer att utvärdera RGX-314 dos 2, och kohorter 4, 5 och 6 kommer att utvärdera RGX-314 dos 3. Deltagarna kommer att utvärderas med avseende på effektivitet, säkerhet och tolerans för RGX. -314 under hela studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
146
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
-
-
California
-
Bakersfield, California, Förenta staterna, 93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell, California, Förenta staterna, 95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View, California, Förenta staterna, 94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway, California, Förenta staterna, 92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara, California, Förenta staterna, 93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Förenta staterna, 89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Förenta staterna, 38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands, Texas, Förenta staterna, 77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
46 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder >/= 50 och
- Diagnos av CNV sekundärt till åldersrelaterad makuladegeneration i studieögat.
- Deltagarna måste ha visat ett meningsfullt svar på anti-VEGF-terapi.
- Vill och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke för denna studie.
Exklusions kriterier:
- CNV eller makulaödem i studieögat sekundärt till någon annan orsak än AMD.
- Subfoveal fibros eller atrofi i studieögat.
- Deltagare som har genomgått en tidigare vitrektomi.
- Aktiv eller historia av näthinneavlossning i studieögat.
- Historik av intravitreal terapi i studieögat, såsom intravitreal steroidinjektion eller undersökningsprodukt (IP), annan än anti-VEGF-terapi, under de 6 månaderna före studiestart.
- Fick någon genterapi.
- Alla tillstånd som förhindrar visualisering av ögonbotten eller VA-förbättring i studieögat, t.ex. grå starr.
- Historik av intraokulär kirurgi i studieögat inom 12 veckor från studiestart.
- Mottagande av eventuell IP-adress inom 30 dagar efter studiestart eller 5 halveringstider av IP.
- Hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemiska attacker inom 6 månader efter studiestart.
- Endast kohorter 1 - 5: Okontrollerat glaukom i studieögat.
ENDAST KOHORT 6:
- Aktivt eller tidigare glaukom eller okulär hypertoni i studieögat.
- Vissa OCT-egenskaper inklusive: stora pigmentepitelavlossningar (PED), kliniskt signifikant epiretinalt membran (ERM) i studieögat vid besök 1.
Obs: Andra inkluderings-/exkluderingskriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ranibizumab kontroll
Kontrollbehandlingsarm
|
Ranibizumab (anti-VEGF-medel)
|
|
Experimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dos 1)
ABBV-RGX-314 Dos 1
|
AAV8-vektor som innehåller en transgen för anti-VEGF Fab (dos 1)
Andra namn:
|
|
Experimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dos 2)
ABBV-RGX-314 Dos 2
|
AAV8-vektor som innehåller en transgen för anti-VEGF Fab (dos 2)
Andra namn:
|
|
Experimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dos 3)
ABBV-RGX-314 Dos 3
|
AAV8-vektor som innehåller en transgen för anti-VEGF Fab (dos 3)
Andra namn:
|
|
Experimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dos 3) och Lokalt Steroid
ABBV-RGX-314 Dos 3 och Lokalt Steroid
|
Lokal steroid
AAV8-vektor som innehåller en transgen för anti-VEGF Fab (dos 3)
Andra namn:
|
|
Experimentell: ABBV-RGX-314-behandlingsarm (Dos 3) och topikal steroid
ABBV-RGX-314 Dos 3 och Topikal Steroid
|
Aktuell steroid
AAV8-vektor som innehåller en transgen för anti-VEGF Fab (dos 3)
Andra namn:
|
|
Experimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dos 4) och Topikal Steroid
ABBV-RGX-314 Dos 4 och Topikalt Steroid
|
Aktuell steroid
AAV8-vektor som innehåller en transgen för anti-VEGF Fab (dos 4)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i BCVA till vecka 40 baserat på Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-poäng
Tidsram: 40 veckor
|
Den använda skalan är Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bokstavspoäng från 0-100, där ett högre poäng innebär bättre syn.
|
40 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av totala och okulära biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av totala och okulära biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
|
52 veckor
|
|
Vektorspridningsanalys i serum, urin och tårar
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för ABBV-RGX-314
|
52 veckor
|
|
Andel deltagare som upplever ögoninflammation efter SCS ABBV-RGX-314-administrering
Tidsram: 52 veckor
|
För att utvärdera förekomsten av ögoninflammation efter SCS ABBV-RGX-314 administrering
|
52 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i storleken på koroideal neovaskularisation (CNV) och läckageområde baserat på fluoresceinangiografi (FA)
Tidsram: Upp till vecka 80
|
För att utvärdera effekten av ABBV-RGX-314 på CNV-lesionstillväxt och läckage som mäts med FA
|
Upp till vecka 80
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i BCVA baserat på ETDRS-poäng
Tidsram: Upp till vecka 80
|
Utvärdera effekten av ABBV-RGX-314 på BCVA
|
Upp till vecka 80
|
|
Andel deltagare som (1) förbättrat synskärpa med ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 eller ≥ 0 bokstäver; (2) försämrat synskärpa med ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 eller > 0 bokstäver; (3) bibehållit synen (ej förlorat ≥ 15 bokstäver) jämfört med utgångsvärdet enligt BCVA
Tidsram: Upp till vecka 52
|
För att utvärdera effekten av ABBV-RGX-314 på BCVA
|
Upp till vecka 52
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i CRT mätt med SD-OCT
Tidsram: Upp till vecka 80
|
För att utvärdera effekten av ABBV-RGX-314 på CRT, mätt med SD-OCT
|
Upp till vecka 80
|
|
Genomsnittlig årlig frekvens av kompletterande anti-VEGF-injektioner i ABBV-RGX-314-behandlingsarmarna
Tidsram: Upp till vecka 80
|
För att bedöma behovet av kompletterande anti-VEGF-terapi hos deltagare som får ABBV-RGX-314-behandling
|
Upp till vecka 80
|
|
Andel deltagare som har en minskning av ≥50 % och ≥75 % i den årliga frekvensen av kompletterande anti-VEGF-injektioner
Tidsram: 52 Veckor
|
Andel deltagare som har en minskning av ≥ 50 % och ≥ 75 % i den årliga frekvensen av kompletterande anti-VEGF-injektioner genom vecka 40 och vecka 52 jämfört med de föregående 52 veckorna före den första intravitreala ranibizumab-injektionen som deltagarna fick under screeningperioden (ABBV-RGX-314-behandlade deltagare)
|
52 Veckor
|
|
Andel deltagare med 0, ≤ 1 och ≤ 2 kompletterande injektioner
Tidsram: Upp till vecka 80
|
För att bedöma behovet av kompletterande anti-VEGF-terapi hos deltagare som får ABBV-RGX-314-behandling
|
Upp till vecka 80
|
|
Genomsnittlig procentuell minskning av den årliga frekvensen för tilläggsbehandling med anti-VEGF-injektioner
Tidsram: Upp till vecka 80
|
För att bedöma behovet av kompletterande anti-VEGF-terapi hos deltagare som får ABBV-RGX-314-behandling
|
Upp till vecka 80
|
|
Tid från ABBV-RGX-314-administrering till första kompletterande anti-VEGF-injektion
Tidsram: 80 veckor
|
För att bedöma behovet av kompletterande anti-VEGF-terapi hos deltagare som får ABBV-RGX-314-behandling
|
80 veckor
|
|
Vattniga kroppsvätskan ABBV-RGX-314 TP-koncentration över tid
Tidsram: 52 veckor
|
För att utvärdera koncentrationen av ABBV-RGX-314 TP i kammarvätska och serum
|
52 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i serum ABBV-RGX-314 TP-koncentration över tid
Tidsram: 80 veckor
|
För att utvärdera koncentrationen av ABBV-RGX-314 TP i kammarvätska och serum
|
80 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 augusti 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
17 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Ögonsjukdomar
- Uveal sjukdomar
- Näthinnesjukdomar
- Retinal degeneration
- Choroidsjukdomar
- Ögonavvikelser
- Choroidala effusioner
- Makuladegeneration
- Våt makuladegeneration
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Svavelföreningar
- Organiska kemikalier
- Heterocykliska föreningar
- Heterocykliska föreningar, 2-ring
- Heterocykliska föreningar, smältring
- Farmaceutiska förberedelser
- Polycykliska föreningar
- Amider
- Antikroppar, monoklonal, humaniserad
- Antikroppar, monoklonal
- Antikroppar
- Immunglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Fusion-ringföreningar
- Narkotikakombinationer
- Penicillin g
- beta-laktamer
- Laktam
- Sulfoner
- Tazobaktam
- Penicillansyra
- Pipracillin
- Ampicillin
- Penicilliner
- Ranibizumab
- Piperacillin, Tazobactam Läkemedelskombination
- Steroider
Andra studie-ID-nummer
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (Annan identifierare: AbbVie Inc)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .