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Thérapie génique RGX-314 administrée dans l'espace suprachoroïdien pour les participants atteints de dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge (nDMA) (AAVIATE)

25 février 2026 mis à jour par: AbbVie

Une étude de phase 2, randomisée, à dose croissante, contrôlée par le ranibizumab pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie génique RGX-314 administrée via une ou deux injections dans l'espace suprachoroïdien (SCS) chez des participants atteints de dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge ( nAMD) (AAVIATE)

RGX-314 est en cours de développement en tant que nouveau traitement potentiel de thérapie génique unique pour le traitement de la dégénérescence maculaire néovasculaire (humide) liée à l'âge (DMLA humide). La DMLA humide se caractérise par une perte de vision due à la formation de nouveaux vaisseaux sanguins qui fuient dans la rétine. La DMLA humide est une cause importante de perte de vision aux États-Unis, en Europe et au Japon, avec jusqu'à 2 millions de personnes vivant avec la DMLA humide dans ces seules zones géographiques. Les thérapies anti-VEGF actuelles ont considérablement modifié le paysage du traitement de la DMLA humide, devenant la norme de soins en raison de leur capacité à prévenir la progression de la perte de vision chez la majorité des patients. Cependant, ces thérapies nécessitent des injections intraoculaires à vie, généralement répétées toutes les quatre à douze semaines, pour maintenir leur efficacité. En raison de la charge du traitement, les patients connaissent souvent une baisse de la vision avec une fréquence de traitement réduite au fil du temps.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 2, randomisée, à dose croissante est conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie génique RGX-314 chez les sujets atteints de nAMD. Environ 115 participants qui répondent aux critères d'inclusion/exclusion seront inscrits dans l'une des 6 cohortes. Les participants seront randomisés dans les cohortes 1 et 2 pour recevoir le contrôle RGX-314 ou ranibizumab, et les participants inscrits dans les cohortes 3 à 5 recevront le RGX-314. Les participants inscrits dans la cohorte 6 recevront du RGX-314 et seront randomisés pour recevoir l'un des deux régimes de stéroïdes post-procéduraux différents. La cohorte 1 évaluera la dose 1 de RGX-314, les cohortes 2 et 3 évalueront la dose 2 de RGX-314 et les cohortes 4, 5 et 6 évalueront la dose 3 de RGX-314. Les participants seront évalués pour l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de RGX -314 tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

146

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85053
        • Retinal Research Institute /ID# 255925
    • California
      • Bakersfield, California, États-Unis, 93309-1677
        • California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
      • Campbell, California, États-Unis, 95008
        • Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
      • Mountain View, California, États-Unis, 94040-4101
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
      • Poway, California, États-Unis, 92064-2530
        • Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
      • Santa Barbara, California, États-Unis, 93103
        • California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30909
        • Southeast Retina Center /ID# 255912
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
        • Springfield Clinic - First /ID# 272274
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
    • Nevada
      • Reno, Nevada, États-Unis, 89502
        • Sierra Eye Associates /ID# 255908
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87109
        • Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center /ID# 267646
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Mid Atlantic Retina /ID# 255906
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, États-Unis, 38138
        • Charles Retina Institute /ID# 255922
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203-1513
        • Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
    • Texas
      • The Woodlands, Texas, États-Unis, 77384
        • Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

46 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge >/= 50 et
  • Diagnostic de CNV secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge dans l'œil étudié.
  • Les participants doivent avoir démontré une réponse significative au traitement anti-VEGF.
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé pour cette étude.

Critère d'exclusion:

  • NVC ou œdème maculaire dans l'œil de l'étude secondaire à toute cause autre que la DMLA.
  • Fibrose ou atrophie sous-fovéale dans l'œil de l'étude.
  • Participants ayant déjà subi une vitrectomie.
  • Actif ou antécédents de décollement de la rétine dans l'œil de l'étude.
  • Antécédents de thérapie intravitréenne dans l'œil à l'étude, telle qu'une injection intravitréenne de stéroïdes ou un produit expérimental (IP), autre qu'un traitement anti-VEGF, dans les 6 mois précédant l'entrée à l'étude.
  • A reçu une thérapie génique.
  • Toute condition empêchant la visualisation du fond d'œil ou l'amélioration de l'AV dans l'œil de l'étude, par exemple, la cataracte.
  • Antécédents de chirurgie intraoculaire dans l'œil à l'étude dans les 12 semaines suivant l'entrée à l'étude.
  • Réception de toute IP dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude ou 5 demi-vies de l'IP.
  • Infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou accidents ischémiques transitoires dans les 6 mois suivant l'entrée à l'étude.
  • Cohortes 1 à 5 uniquement : glaucome non contrôlé dans l'œil de l'étude.

  • COHORTE 6 UNIQUEMENT :

    • Actif ou antécédent de glaucome ou d'hypertension oculaire dans l'œil à l'étude.
    • Certaines caractéristiques de l'OCT, notamment : les grands décollements épithéliaux pigmentaires (PED), la membrane épirétinienne (ERM) cliniquement significative dans l'œil de l'étude lors de la visite 1.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Contrôle du ranibizumab
Bras de traitement témoin
Biologique: Ranibizumab
Ranibizumab (agent anti-VEGF)
Expérimental: Bras de traitement ABBV-RGX-314 (Dose 1)
ABBV-RGX-314 Dose 1
Génétique: ABBV-RGX-314 Dose 1
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 1)
Autres noms:
  • Produit combiné
Expérimental: Bras de traitement ABBV-RGX-314 (Dose 2)
Dose 2 d'ABBV-RGX-314
Génétique: ABBV-RGX-314 Dose 2
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 2)
Autres noms:
  • Produit combiné
Expérimental: Bras de traitement ABBV-RGX-314 (Dose 3)
Dose 3 d'ABBV-RGX-314
Génétique: ABBV-RGX-314 Dose 3
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 3)
Autres noms:
  • Produit combiné
Expérimental: Bras de traitement ABBV-RGX-314 (Dose 3) et stéroïde local
Dose 3 d'ABBV-RGX-314 et stéroïde local
Médicament: Stéroïde local
Stéroïde local
Génétique: ABBV-RGX-314 Dose 3
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 3)
Autres noms:
  • Produit combiné
Expérimental: Bras de traitement ABBV-RGX-314 (Dose 3) et corticostéroïde topique
Dose 3 d'ABBV-RGX-314 et Stéroïde Topique
Médicament: Stéroïde topique
Stéroïde topique
Génétique: ABBV-RGX-314 Dose 3
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 3)
Autres noms:
  • Produit combiné
Expérimental: Bras de traitement ABBV-RGX-314 (Dose 4) et corticostéroïde topique
Dose 4 d'ABBV-RGX-314 et corticostéroïde topique
Médicament: Stéroïde topique
Stéroïde topique
Génétique: ABBV-RGX-314 Dose 4
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 4)
Autres noms:
  • Produit combiné

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) jusqu'à la semaine 40 selon le score de l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Délai: 40 semaines
L'échelle utilisée est le score de lettres de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) allant de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure vision.
40 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI) globaux et oculaires et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 52 semaines
Incidence des événements indésirables (EI) globaux et oculaires et des événements indésirables graves (EIG)
52 semaines
Analyse de l'excrétion du vecteur dans le sérum, l'urine et les larmes
Délai: 52 semaines
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ABBV-RGX-314
52 semaines
Proportion de participants présentant une inflammation oculaire suite à l'administration de SCS ABBV-RGX-314
Délai: 52 semaines
Pour évaluer les incidences d'inflammation oculaire suite à l'administration de SCS ABBV-RGX-314
52 semaines
Variation moyenne par rapport au niveau de base de la taille de la lésion de néovascularisation choroïdienne (NVC) et de la zone de fuite basée sur l'angiographie à la fluorescéine (AF)
Délai: Jusqu'à la semaine 80
Évaluer l'effet de l'ABBV-RGX-314 sur la croissance et la fuite de lésions de néovascularisation choroïdienne (NVC) mesurées par angiographie à la fluorescéine (AF)
Jusqu'à la semaine 80
Changement moyen par rapport à la valeur initiale de la BCVA basé sur le score ETDRS
Délai: Jusqu'à la semaine 80
Évaluer l'effet de ABBV-RGX-314 sur la BCVA
Jusqu'à la semaine 80
Proportion de participants (1) gagnant ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 ou ≥ 0 lettres ; (2) perdant ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 ou > 0 lettres ; (3) maintenant la vision (ne perdant pas ≥ 15 lettres) par rapport au niveau de base selon la BCVA
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Pour évaluer l'effet de l'ABBV-RGX-314 sur la BCVA
Jusqu'à la semaine 52
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de l'épaisseur rétinienne centrale mesurée par tomographie par cohérence optique en domaine spectral
Délai: Jusqu'à la semaine 80
Pour évaluer l'effet de l'ABBV-RGX-314 sur la CRT, mesuré par SD-OCT
Jusqu'à la semaine 80
Taux annualisé moyen d'injections supplémentaires d'anti-VEGF dans les groupes de traitement ABBV-RGX-314
Délai: Jusqu'à la semaine 80
Pour évaluer la nécessité d'une thérapie anti-VEGF supplémentaire chez les participants recevant le traitement ABBV-RGX-314
Jusqu'à la semaine 80
Proportion de participants présentant une réduction de ≥ 50 % et ≥ 75 % du taux annualisé d'injections supplémentaires d'anti-VEGF
Délai: 52 Semaines
Proportion de participants présentant une réduction ≥ 50 % et ≥ 75 % du taux annualisé d'injections supplémentaires d'anti-VEGF jusqu'à la semaine 40 et la semaine 52 par rapport aux 52 semaines précédant la première injection intravitréenne de ranibizumab reçue dans le cadre de la période de dépistage (participants ayant reçu ABBV-RGX-314)
52 Semaines
Proportion de participants avec 0, ≤ 1 et ≤ 2 injections supplémentaires
Délai: Jusqu'à la semaine 80
Pour évaluer la nécessité d'une thérapie anti-VEGF complémentaire chez les participants recevant le traitement ABBV-RGX-314
Jusqu'à la semaine 80
Réduction moyenne en pourcentage du taux annualisé des injections supplémentaires d'anti-VEGF
Délai: Jusqu'à la semaine 80
Pour évaluer la nécessité d'une thérapie anti-VEGF supplémentaire chez les participants recevant le traitement ABBV-RGX-314
Jusqu'à la semaine 80
Temps entre l'administration d'ABBV-RGX-314 et la première injection anti-VEGF supplémentaire
Délai: 80 semaines
Pour évaluer la nécessité d'une thérapie anti-VEGF supplémentaire chez les participants recevant le traitement ABBV-RGX-314
80 semaines
Concentration de l'humeur aqueuse ABBV-RGX-314 TP au fil du temps
Délai: 52 semaines
Pour évaluer la concentration de l'ABBV-RGX-314 TP dans l'humeur aqueuse et le sérum
52 semaines
Variation moyenne par rapport au niveau de base de la concentration sérique d'ABBV-RGX-314 TP au fil du temps
Délai: 80 semaines
Pour évaluer la concentration du TP d'ABBV-RGX-314 dans l'humeur aqueuse et le sérum
80 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AbbVie

Collaborateurs

REGENXBIO Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: ABBVIE INC., AbbVie

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2020

Première publication (Réel)

17 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGX-314-2102 (M23-411)
  • M23-411 (Autre identifiant: AbbVie Inc)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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