RGX-314 génterápia a szuprachoroidális térben a neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban (nAMD) szenvedő résztvevők számára (AAVIATE)
2026. február 25. frissítette: AbbVie
2. fázisú, randomizált, dózis-eszkalált, ranibizumab-kontrollos vizsgálat az RGX-314 génterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére egy vagy két szuprachoroidális térbeli (SCS) injekcióval neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevőknél nAMD) (AAVIATE)
Az RGX-314-et potenciális új, egyszeri génterápiás kezelésként fejlesztik a neovaszkuláris (nedves) korral összefüggő makuladegeneráció (nedves AMD) kezelésére.
A nedves AMD-t látásvesztés jellemzi a retinában kialakuló új, szivárgó véredények miatt.
A nedves AMD a látásvesztés jelentős oka az Egyesült Államokban, Európában és Japánban, csak ezeken a területeken legfeljebb 2 millió ember él nedves AMD-vel.
A jelenlegi VEGF-ellenes terápiák jelentősen megváltoztatták a nedves AMD kezelésének helyzetét, és az ellátás standardjává váltak, mivel a betegek többségénél képesek megakadályozni a látásvesztés előrehaladását.
Ezek a terápiák azonban élethosszig tartó intraokuláris injekciókat igényelnek, amelyeket jellemzően négy-tizenkét hetente ismételnek meg a hatékonyság fenntartása érdekében.
A kezelés terhe miatt a betegek gyakran látásromlást tapasztalnak, és az idő múlásával csökken a kezelés gyakorisága.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Részletes leírás
Ez a 2. fázisú, randomizált, dózis-eszkalációs vizsgálat célja az RGX-314 génterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése nAMD-ben szenvedő betegeknél.
Körülbelül 115 résztvevőt, akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak, beíratják a 6 kohorsz egyikébe.
A résztvevőket az 1. és 2. kohorszba véletlenszerűen besorolják, hogy RGX-314-et vagy ranibizumab kontrollt kapjanak, a 3-5. kohorszba beiratkozott résztvevők pedig RGX-314-et kapnak.
A 6. kohorszba beiratkozott résztvevők RGX-314-et kapnak, és véletlenszerűen besorolják őket a két különböző, műtét utáni szteroid terápia egyikébe.
Az 1. kohorsz az RGX-314 1. dózisát, a 2. és 3. kohorsz az RGX-314 2. dózist, a 4., 5. és 6. kohorsz pedig az RGX-314 3. dózisát értékeli. A résztvevőket az RGX hatékonysága, biztonságossága és tolerálhatósága szempontjából értékelik. -314 a vizsgálat során.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
146
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
-
-
California
-
Bakersfield, California, Egyesült Államok, 93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell, California, Egyesült Államok, 95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View, California, Egyesült Államok, 94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway, California, Egyesült Államok, 92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
46 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor >/= 50 és
- A CNV diagnózisa az életkorral összefüggő makuladegeneráció következtében a vizsgált szemen.
- A résztvevőknek jelentős választ kell mutatniuk az anti-VEGF-terápiára.
- Kész és képes írásos, aláírt, tájékozott hozzájárulást adni ehhez a tanulmányhoz.
Kizárási kritériumok:
- CNV vagy makulaödéma a vizsgált szemben, másodlagos az AMD-n kívüli okok miatt.
- Subfovealis fibrózis vagy atrófia a vizsgált szemen.
- Résztvevők, akiknek korábban vitrectomiája volt.
- Aktív vagy a kórtörténetben szereplő retinaleválás a vizsgált szemen.
- A vizsgált szem intravitreális terápiája, például intravitrealis szteroid injekció vagy vizsgálati készítmény (IP), az anti-VEGF terápia kivételével, a vizsgálatba való belépés előtti 6 hónapban.
- Bármilyen génterápiát kapott.
- Bármilyen állapot, amely megakadályozza a szemfenék vizualizálását vagy a VA javulását a vizsgált szemen, például szürkehályog.
- A vizsgált szem intraokuláris sebészeti előzményei a vizsgálatba lépést követő 12 héten belül.
- Bármilyen IP átvétele a tanulmányba való belépéstől számított 30 napon belül vagy az IP 5 felezési idejében.
- Szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset vagy átmeneti ischaemiás rohamok a vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül.
- Csak az 1-5. kohorsz: Nem kontrollált glaukóma a vizsgált szemen.
CSAK 6. KOHORS:
- Aktív vagy anamnézisben szereplő glaukóma vagy okuláris hipertónia a vizsgált szemen.
- Bizonyos OCT-jellemzők, beleértve: nagy pigment epiteliális leválások (PED), klinikailag jelentős epiretinális membrán (ERM) a vizsgált szemben az 1. látogatáskor.
Megjegyzés: Egyéb felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Ranibizumab kontroll
Kontroll kezelési kar
|
Ranibizumab (VEGF-ellenes szer)
|
|
Kísérleti: ABBV-RGX-314 Kezelési Kar (1. Adag)
ABBV-RGX-314 Adag 1
|
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF FAB-hoz (1. adag)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: ABBV-RGX-314 Kezelési Ág (Adag 2)
ABBV-RGX-314 Adag 2
|
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF FAB-hoz (2. adag)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: ABBV-RGX-314 Kezelési Ág (Adag 3)
ABBV-RGX-314 Adag 3
|
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF FAB-hoz (3. adag)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: ABBV-RGX-314 kezelési ág (3. dózis) és helyi szteroid
ABBV-RGX-314 3. adag és helyi szteroid
|
Helyi szteroid
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF FAB-hoz (3. adag)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: ABBV-RGX-314 kezelési kar (3. dózis) és topikális szteroid
ABBV-RGX-314 3. adag és topikus szteroid
|
Helyi szteroid
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF FAB-hoz (3. adag)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: ABBV-RGX-314 Kezelő Kar (4. Adag) és Topikus Szteroid
ABBV-RGX-314 4-es dózis és helyi szteroid
|
Helyi szteroid
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF FAB-hoz (4. adag)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alapvonalhoz képesti átlagos változás a BCVA-ban a 40. héten a Korai Kezelésű Diabetikus Retinopathia Tanulmány (ETDRS) pontszáma alapján
Időkeret: 40 hét
|
Az alkalmazott skála a korai kezelésű diabéteszes retinopathia tanulmány (ETDRS) betűpontszáma 0-100-ig, ahol a magasabb pontszám jobb látást jelent.
|
40 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összes és szemészeti mellékhatások (AE) és súlyos mellékhatások (SAE) előfordulási gyakorisága
Időkeret: 52 hét
|
Az összes és szemészeti mellékhatások (AE-k) és súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakorisága
|
52 hét
|
|
Vektor leadási elemzés szérumban, vizeletben és könnyben
Időkeret: 52 hét
|
Értékelje az ABBV-RGX-314 biztonságosságát és jól tolerálhatóságát
|
52 hét
|
|
A résztvevők aránya, akik szemgyulladást tapasztalnak az SCS ABBV-RGX-314 beadása után
Időkeret: 52 hét
|
Az ABBV-RGX-314 szubretinális (SCS) beadása utáni szemgyulladás előfordulási arányának értékelése
|
52 hét
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapothoz képest a koroidális újonérképződés (CNV) méretében és szivárgási területében fluoreszcein angiográfia (FA) alapján
Időkeret: Akár a 80. hétig
|
Az ABBV-RGX-314 hatásának értékelése a CNV lézió növekedésére és szivárgására, amint azt az FA méri
|
Akár a 80. hétig
|
|
Az ETDRS-pontszám alapján számított BCVA átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A 80. hétig
|
Értékelje az ABBV-RGX-314 hatását a BCVA-ra
|
A 80. hétig
|
|
A résztvevők aránya, akik (1) ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 vagy ≥ 0 betűt nyertek; (2) ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5 vagy > 0 betűt veszítettek; (3) a látást megőrizték (nem veszítettek ≥ 15 betűt) a kiindulási állapothoz képest a BCVA szerint
Időkeret: A 52. hétig
|
Az ABBV-RGX-314 hatásának értékelése a BCVA-ra
|
A 52. hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a CRT-ben SD-OCT-vel mért érték
Időkeret: Legfeljebb 80. hétig
|
Az ABBV-RGX-314 hatásának értékelése a CRT-re, SD-OCT-vel mérve
|
Legfeljebb 80. hétig
|
|
Az ABBV-RGX-314 kezelési karokban évente átlagosan alkalmazott kiegészítő anti-VEGF injekciók száma
Időkeret: Akár a 80. hétig
|
Az ABBV-RGX-314 kezelésben részesülő résztvevők kiegészítő anti-VEGF terápiára vonatkozó igényének értékelésére
|
Akár a 80. hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a kiegészítő anti-VEGF-injekciók éves arányában ≥50%-os és ≥75%-os csökkenés következik be
Időkeret: 52 hét
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a kiegészítő anti-VEGF-injekciók éves arányában a 40. és 52. héten ≥ 50%-os és ≥ 75%-os csökkenés következik be a szűrési időszak részeként kapott első intravitreális ranibizumab-injekciót megelőző 52 héthez képest (ABBV-RGX-314-t kapott résztvevők)
|
52 hét
|
|
A résztvevők aránya 0, ≤ 1 és ≤ 2 kiegészítő injekcióval
Időkeret: Akár a 80. hétig
|
A kiegészítő anti-VEGF terápia szükségességének felmérése az ABBV-RGX-314 kezelésben részesülő résztvevőknél
|
Akár a 80. hétig
|
|
Átlagos százalékos csökkenés az évesített kiegészítő anti-VEGF injekciós arányban
Időkeret: Legfeljebb 80. hétig
|
A kiegészítő anti-VEGF terápia szükségességének felmérésére az ABBV-RGX-314 kezelésben részesülő résztvevőknél
|
Legfeljebb 80. hétig
|
|
Idő az ABBV-RGX-314 beadásától az első kiegészítő anti-VEGF injekcióig
Időkeret: 80 hét
|
Az ABBV-RGX-314 kezelésben részesülő résztvevők kiegészítő anti-VEGF terápiájának szükségességének felmérésére
|
80 hét
|
|
Az ABBV-RGX-314 TP koncentráció időbeli változása a színhumorban
Időkeret: 52 hét
|
Az ABBV-RGX-314 TP koncentrációjának értékelése az elülső szemben lévő szörnyedékben és a szérumban
|
52 hét
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a szérum ABBV-RGX-314 TP koncentrációjában időbeli lefolyás szerint
Időkeret: 80 hét
|
Az ABBV-RGX-314 TP koncentrációjának értékelése az üvegtesten folyadékban és a szérumban
|
80 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. augusztus 25.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 14.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 25.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szembetegségek
- Uveális betegségek
- Retina betegségek
- Retina degeneráció
- Choroid betegségek
- Szem rendellenességek
- Choroidális effúziók
- Makula degeneráció
- Nedves makuladegeneráció
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Kénvegyületek
- Szerves vegyi anyagok
- Heterociklusos vegyületek
- Heterociklusos vegyületek, 2 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek, olvasztott gyűrű
- Gyógyszerkészítmények
- Policiklusos vegyületek
- Kialakulás
- Antitestek, monoklonális, humanizált
- Antitestek, monoklonális
- Antitestek
- Immunoglobulinok
- Immunoproteinek
- Vérfehérjék
- Szérumglobulinok
- Globulinok
- Olvasztott gyűrűs vegyületek
- Kábítószer -kombinációk
- Penicillin g
- béta-laktámok
- Laptámok
- Szulfonok
- Tazobaktám
- Penicicilsav
- Piperacillin
- Ampicillin
- Penicillinek
- Ranibizumab
- Piperacillin, tazobaktám gyógyszerkombináció
- Szteroidok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (Egyéb azonosító: AbbVie Inc)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .