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Terapia gênica RGX-314 administrada no espaço supracoroidal para participantes com degeneração macular relacionada à idade neovascular (nAMD) (AAVIATE)

25 de fevereiro de 2026 atualizado por: AbbVie

Um estudo de fase 2, randomizado, escalonado de dose, controlado por ranibizumabe para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da terapia gênica RGX-314 administrada por meio de uma ou duas injeções no espaço supracoroidal (SCS) em participantes com degeneração macular relacionada à idade neovascular ( nAMD) (AAVIATE)

O RGX-314 está sendo desenvolvido como um potencial novo tratamento de terapia genética única para o tratamento da degeneração macular neovascular (úmida) relacionada à idade (DMRI úmida). A DMRI úmida é caracterizada pela perda de visão devido à formação de novos vasos sanguíneos com vazamento na retina. A DMRI úmida é uma causa significativa de perda de visão nos Estados Unidos, Europa e Japão, com até 2 milhões de pessoas vivendo com DMRI úmida somente nessas regiões. As terapias anti-VEGF atuais mudaram significativamente o panorama do tratamento da DMRI úmida, tornando-se o padrão de tratamento devido à sua capacidade de prevenir a progressão da perda de visão na maioria dos pacientes. Essas terapias, no entanto, requerem injeções intraoculares ao longo da vida, normalmente repetidas a cada quatro a doze semanas de frequência, para manter a eficácia. Devido à carga do tratamento, os pacientes geralmente apresentam um declínio na visão com frequência reduzida do tratamento ao longo do tempo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo randomizado de escalonamento de dose de fase 2 foi projetado para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da terapia gênica RGX-314 em indivíduos com nAMD. Aproximadamente 115 participantes que atendem aos critérios de inclusão/exclusão serão inscritos em uma das 6 coortes. Os participantes serão randomizados nas Coortes 1 e 2 para receber RGX-314 ou controle de ranibizumabe, e os participantes inscritos nas Coortes 3 a 5 receberão RGX-314. Os participantes inscritos na Coorte 6 receberão RGX-314 e serão randomizados para um dos dois diferentes regimes de esteroides pós-procedimento. A Coorte 1 avaliará o RGX-314 Dose 1, as Coortes 2 e 3 avaliarão o RGX-314 Dose 2 e as Coortes 4, 5 e 6 avaliarão o RGX-314 Dose 3. Os participantes serão avaliados quanto à eficácia, segurança e tolerabilidade do RGX -314 ao longo do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

146

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Retinal Research Institute /ID# 255925
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos, 93309-1677
        • California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
      • Campbell, California, Estados Unidos, 95008
        • Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
      • Mountain View, California, Estados Unidos, 94040-4101
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
      • Poway, California, Estados Unidos, 92064-2530
        • Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
        • California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
        • Southeast Retina Center /ID# 255912
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Springfield Clinic - First /ID# 272274
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Sierra Eye Associates /ID# 255908
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center /ID# 267646
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Mid Atlantic Retina /ID# 255906
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Charles Retina Institute /ID# 255922
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203-1513
        • Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
    • Texas
      • The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
        • Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

46 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade >/= 50 e
  • Diagnóstico de CNV secundária à degeneração macular relacionada à idade no olho do estudo.
  • Os participantes devem ter demonstrado uma resposta significativa à terapia anti-VEGF.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado para este estudo.

Critério de exclusão:

  • CNV ou edema macular no olho do estudo secundário a qualquer outra causa além da DMRI.
  • Fibrose ou atrofia subfoveal no olho do estudo.
  • Participantes que tiveram uma vitrectomia anterior.
  • Ativo ou histórico de descolamento de retina no olho do estudo.
  • Histórico de terapia intravítrea no olho do estudo, como injeção intravítrea de esteroides ou produto experimental (IP), exceto terapia anti-VEGF, nos 6 meses anteriores à entrada no estudo.
  • Recebeu qualquer terapia genética.
  • Qualquer condição que impeça a visualização do fundo ou a melhora da VA no olho do estudo, por exemplo, catarata.
  • Histórico de cirurgia intraocular no olho do estudo dentro de 12 semanas após a entrada no estudo.
  • Recebimento de qualquer IP dentro de 30 dias após a entrada no estudo ou 5 meias-vidas do IP.
  • Infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou ataques isquêmicos transitórios dentro de 6 meses após a entrada no estudo.
  • Coortes 1 - 5 apenas: Glaucoma não controlado no olho do estudo.

  • COORTE 6 APENAS:

    • Ativo ou histórico de glaucoma ou hipertensão ocular no olho do estudo.
    • Certas características de OCT, incluindo: Grandes Descolamentos Epiteliais Pigmentares (PED), Membrana Epirretiniana clinicamente significativa (ERM) no olho do estudo na Visita 1.

Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Controle de ranibizumabe
Braço de tratamento de controle
Biológico: Ranibizumabe
Ranibizumabe (agente anti-VEGF)
Experimental: Braço de Tratamento ABBV-RGX-314 (Dose 1)
Dose 1 de ABBV-RGX-314
Genético: DOSE 1 ABBV-RGX-314 1
Vetor AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF Fab (dose 1)
Outros nomes:
  • Produto Combinado
Experimental: Braço de Tratamento ABBV-RGX-314 (Dose 2)
Dose 2 de ABBV-RGX-314
Genético: DOSE 2 ABBV-RGX-314 2
Vetor AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF FAB (dose 2)
Outros nomes:
  • Produto Combinado
Experimental: Braço de Tratamento ABBV-RGX-314 (Dose 3)
Dose 3 de ABBV-RGX-314
Genético: Dose ABBV-RGX-314 3
Vetor AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF FAB (dose 3)
Outros nomes:
  • Produto Combinado
Experimental: Braço de Tratamento ABBV-RGX-314 (Dose 3) e Esteróide Local
ABBV-RGX-314 Dose 3 e Esteróide Local
Medicamento: Esteróide local
Esteróide local
Genético: Dose ABBV-RGX-314 3
Vetor AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF FAB (dose 3)
Outros nomes:
  • Produto Combinado
Experimental: Braço de Tratamento ABBV-RGX-314 (Dose 3) e Corticosteroide Tópico
Dose 3 de ABBV-RGX-314 e Esteróide Tópico
Medicamento: Esteróide tópico
Esteroide tópico
Genético: Dose ABBV-RGX-314 3
Vetor AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF FAB (dose 3)
Outros nomes:
  • Produto Combinado
Experimental: Braço de Tratamento ABBV-RGX-314 (Dose 4) e Esteróide Tópico
ABBV-RGX-314 Dose 4 e Corticosteroide Tópico
Medicamento: Esteróide tópico
Esteroide tópico
Genético: Dose ABBV-RGX-314 4
Vetor AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF Fab (dose 4)
Outros nomes:
  • Produto Combinado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração média em relação ao valor basal na AVCC até à Semana 40 com base na pontuação do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS)
Prazo: 40 semanas
A escala utilizada é a pontuação de letras do estudo de tratamento precoce da retinopatia diabética (ETDRS) de 0 a 100, sendo que uma pontuação mais alta indica uma melhor visão.
40 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EA) gerais e oculares e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: 52 semanas
Incidência de eventos adversos (EA) gerais e oculares e eventos adversos graves (EAG)
52 semanas
Análise de eliminação de vetor no soro, urina e lágrimas
Prazo: 52 Semanas
Avaliar a segurança e a tolerabilidade do ABBV-RGX-314
52 Semanas
Proporção de participantes que apresentam inflamação ocular após a administração de SCS ABBV-RGX-314
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as incidências de inflamação ocular após a administração de SCS ABBV-RGX-314
52 semanas
Alteração média em relação à linha de base no tamanho da lesão de neovascularização coroideia (CNV) e na área de extravasamento com base na angiografia com fluoresceína (FA)
Prazo: Até à Semana 80
Para avaliar o efeito do ABBV-RGX-314 no crescimento e na fuga da lesão da MNV, conforme medido pela AF
Até à Semana 80
Alteração média em relação à linha de base na BCVA baseada na pontuação ETDRS
Prazo: Até à Semana 80
Avaliar o efeito do ABBV-RGX-314 na BCVA
Até à Semana 80
Proporção de participantes (1) a ganhar ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, ou ≥ 0 letras; (2) a perder ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, ou > 0 letras (3) a manter a visão (não perdendo ≥ 15 letras) em comparação com a linha de base conforme BCVA
Prazo: Até à Semana 52
Para avaliar o efeito do ABBV-RGX-314 na BCVA
Até à Semana 52
Alteração média em relação ao basal na CRT medida por SD-OCT
Prazo: Até à Semana 80
Para avaliar o efeito do ABBV-RGX-314 na CRT, conforme medido por SD-OCT
Até à Semana 80
Taxa anualizada média de injeções suplementares anti-VEGF nos braços de tratamento com ABBV-RGX-314
Prazo: Até à Semana 80
Para avaliar a necessidade de terapia anti-VEGF suplementar em participantes que recebem tratamento com ABBV-RGX-314
Até à Semana 80
Proporção de participantes com uma redução de ≥ 50% e ≥ 75% na taxa anualizada de injeções suplementares de anti-VEGF
Prazo: 52 Semanas
Proporção de participantes que apresentam uma redução de ≥ 50% e ≥ 75% na taxa anualizada de injeções suplementares de anti-VEGF até à Semana 40 e Semana 52 em comparação com as 52 semanas anteriores à primeira injeção intravítrea de ranibizumab recebida como parte do Período de Rastreio (participantes tratados com ABBV-RGX-314)
52 Semanas
Proporção de participantes com 0, ≤ 1 e ≤ 2 injeções suplementares
Prazo: Até à Semana 80
Para avaliar a necessidade de terapia anti-VEGF suplementar em participantes que recebem o tratamento com ABBV-RGX-314
Até à Semana 80
Redução percentual média na taxa anualizada de injeções suplementares de anti-VEGF
Prazo: Até à Semana 80
Para avaliar a necessidade de terapêutica anti-VEGF suplementar em participantes que recebem o tratamento com ABBV-RGX-314
Até à Semana 80
Tempo desde a administração de ABBV-RGX-314 até à primeira injeção suplementar anti-VEGF
Prazo: 80 Semanas
Para avaliar a necessidade de terapia anti-VEGF suplementar em participantes que recebem o tratamento com ABBV-RGX-314
80 Semanas
Concentração de ABBV-RGX-314 TP no humor aquoso ao longo do tempo
Prazo: 52 Semanas
Para avaliar a concentração de TP de ABBV-RGX-314 no humor aquoso e no soro
52 Semanas
Alteração média em relação à linha de base na concentração sérica de ABBV-RGX-314 TP ao longo do tempo
Prazo: 80 Semanas
Para avaliar a concentração de ABBV-RGX-314 TP no humor aquoso e soro
80 Semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AbbVie

Colaboradores

REGENXBIO Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: ABBVIE INC., AbbVie

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

17 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGX-314-2102 (M23-411)
  • M23-411 (Outro identificador: AbbVie Inc)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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