血管新生加齢黄斑変性症（nAMD）の参加者のために脈絡膜上腔に投与されたRGX-314遺伝子治療 (AAVIATE)
2026年2月25日 更新者：AbbVie
血管新生加齢黄斑変性症の参加者に 1 回または 2 回の脈絡膜上腔 (SCS) 注射を介して送達された RGX-314 遺伝子治療の有効性、安全性、忍容性を評価するための第 2 相、無作為化、用量漸増、ラニビズマブ管理試験 ( nAMD) (AAVIATE)
RGX-314 は、血管新生 (湿性) 加齢黄斑変性症 (湿性 AMD) の治療のための潜在的な新規の 1 回限りの遺伝子治療として開発されています。
滲出型 AMD は、網膜に新しい漏出性の血管が形成されることによる視力喪失を特徴としています。
滲出性 AMD は、米国、ヨーロッパ、および日本における失明の重大な原因であり、これらの地域だけでも最大 200 万人が滲出性 AMD を患っています。
現在の抗 VEGF 療法は、wet AMD の治療の状況を大きく変え、大多数の患者の失明の進行を防ぐ能力があるため、標準治療になりました。
しかし、これらの治療法では、有効性を維持するために、通常は 4 ～ 12 週間ごとに繰り返される生涯にわたる眼内注射が必要です。
治療の負担により、患者はしばしば視力の低下を経験し、時間の経過とともに治療の頻度が低下します。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
この第 2 相無作為化用量漸増試験は、nAMD 患者における RGX-314 遺伝子治療の有効性、安全性、忍容性を評価するように設計されています。
包含/除外基準を満たす約115人の参加者は、6つのコホートの1つに登録されます。
参加者は、コホート 1 および 2 で無作為化され、RGX-314 またはラニビズマブ コントロールを受け取り、コホート 3 から 5 に登録された参加者は RGX-314 を受け取ります。
コホート 6 に登録された参加者は、RGX-314 を受け取り、2 つの異なる処置後のステロイドレジメンのいずれかに無作為に割り付けられます。
コホート1はRGX-314用量1を評価し、コホート2および3はRGX-314用量2を評価し、コホート4、5、および6はRGX-314用量3を評価します。参加者はRGXの有効性、安全性、忍容性について評価されます研究を通して-314。
研究の種類
介入
入学 (実際)
146
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
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California
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Bakersfield、California、アメリカ、93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell、California、アメリカ、95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View、California、アメリカ、94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway、California、アメリカ、92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara、California、アメリカ、93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield、Illinois、アメリカ、62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
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New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands、Texas、アメリカ、77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
46年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 >/= 50 および
- 研究眼における加齢性黄斑変性症に続発するCNVの診断。
- 参加者は、抗 VEGF 療法に対して有意な反応を示している必要があります。
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、この研究のため。
除外基準:
- -AMD以外の原因に続発する研究眼のCNVまたは黄斑浮腫。
- -研究眼の中心窩下線維症または萎縮。
- -以前に硝子体切除を受けたことがある参加者。
- -研究眼における網膜剥離の活動性または病歴。
- -硝子体内ステロイド注射または治験薬（IP）などの研究眼における硝子体内療法の履歴 抗VEGF療法以外の、研究登録の6か月前。
- 何らかの遺伝子治療を受けた。
- -研究眼の眼底またはVAの改善の可視化を妨げる状態、例えば、白内障。
- -研究登録から12週間以内の研究眼の眼内手術の履歴。
- 試験への参加から 30 日以内、または IP の 5 半減期以内に IP を受領する。
- -研究登録から6か月以内の心筋梗塞、脳血管障害、または一過性脳虚血発作。
- コホート 1 ～ 5 のみ: 研究眼の制御されていない緑内障。
コホート 6 のみ:
- -研究眼における緑内障または高眼圧症の活動性または病歴。
- 特定の OCT 特性を含む: 大きな色素上皮剥離 (PED)、臨床的に重要な網膜上膜 (ERM) を訪問 1 で研究します。
注: 他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ラニビズマブ対照
コントロール治療アーム
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ラニビズマブ（抗VEGF剤）
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実験的：ABBV-RGX-314 治療群（用量1）
ABBV-RGX-314 用量1
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抗VEGFファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量1）
他の名前：
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実験的：ABBV-RGX-314 治療群（用量2）
ABBV-RGX-314 用量2
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抗Vegfファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量2）
他の名前：
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実験的：ABBV-RGX-314 治療群（用量3）
ABBV-RGX-314 用量3
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抗Vegfファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量3）
他の名前：
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実験的：ABBV-RGX-314治療群（用量3）および局所ステロイド
ABBV-RGX-314 用量3と局所ステロイド
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局所ステロイド
抗Vegfファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量3）
他の名前：
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実験的：ABBV-RGX-314 治療群（用量3）および局所ステロイド
ABBV-RGX-314 用量3および局所ステロイド
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ステロイド外用剤
抗Vegfファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量3）
他の名前：
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実験的：ABBV-RGX-314治療群（用量4）および局所ステロイド
ABBV-RGX-314 用量4及びトピカルステロイド
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ステロイド外用剤
抗Vegf Fabの導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量4）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）スコアに基づくベースラインから40週までのBCVAの平均変化
時間枠：40週間
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使用されたスケールは、早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）レタースコア（0～100）であり、スコアが高いほど視力が良好であることを示します。
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40週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全般的および眼関連の有害事象（AEs）ならびに重篤な有害事象（SAEs）の発生率
時間枠：52週
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全般的および眼局所の有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発現率
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52週
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血清、尿、涙におけるベクター排出解析
時間枠：52週間
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ABBV-RGX-314の安全性と忍容性を評価する
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52週間
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SCS ABBV-RGX-314投与後に眼内炎症を経験した参加者の割合
時間枠：52週
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SCS ABBV-RGX-314投与後の眼内炎症の発症率を評価する
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52週
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蛍光眼底造影（FA）に基づく脈絡膜新生血管（CNV）病変サイズおよび漏出領域のベースラインからの平均変化
時間枠：最大80週間
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FAで測定されるCNV病変の成長と漏出に対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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最大80週間
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ETDRSスコアに基づくBCVAのベースラインからの平均変化
時間枠：80週まで
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ABBV-RGX-314のBCVAへの効果を評価する
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80週まで
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参加者の割合（1）ベースライン時と比較してBCVAにより、≥15文字以上、≥10文字以上、≥5文字以上、または≥0文字以上の獲得；（2）≥15文字以上、≥10文字以上、≥5文字以上、または>0文字以上の喪失；（3）視力の維持（≥15文字以上の喪失なし）
時間枠：最大52週間
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ABBV-RGX-314のBCVAへの効果を評価する
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最大52週間
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SD-OCTにより測定されたCRTのベースラインからの平均変化
時間枠：最大80週間
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ABBV-RGX-314のCRTに対する効果を、SD-OCTで測定した結果に基づいて評価する
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最大80週間
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ABBV-RGX-314治療群における平均補助的抗VEGF注射年間投与率
時間枠：80週まで
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ABBV-RGX-314治療を受ける参加者における補充的抗VEGF療法の必要性を評価する
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80週まで
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補助的抗VEGF注射年間投与率が50％以上および75％以上減少した参加者の割合
時間枠：52週間
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週40および週52において、スクリーニング期間の一部として投与された最初のラニビズマブ硝子体内投与前の52週間と比較して、補助的抗VEGF注射年間投与回数が50％以上および75％以上減少した参加者の割合（ABBV-RGX-314投与参加者）
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52週間
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補助注射回数が0回、1回以下、2回以下の参加者の割合
時間枠：最大80週間
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ABBV-RGX-314治療を受けた参加者における補充的抗VEGF療法の必要性を評価するため
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最大80週間
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補助的抗VEGF注射年間実施率における平均減少率
時間枠：80週まで
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ABBV-RGX-314治療を受けた参加者における補充的抗VEGF療法の必要性を評価するため
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80週まで
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ABBV-RGX-314投与から初回補助的抗VEGF注射までの時間
時間枠：80週間
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ABBV-RGX-314治療を受けた参加者における追加的抗VEGF療法の必要性を評価するため
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80週間
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房水ABBV-RGX-314 TP濃度の時間経過
時間枠：52週間
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ABBV-RGX-314 TPの眼房水および血清中の濃度を評価すること
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52週間
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ベースラインからの血清ABBV-RGX-314 TP濃度の平均変化推移
時間枠：80週間
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眼房水および血清中のABBV-RGX-314 TP濃度を評価するため
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80週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月25日
一次修了 (推定)
2026年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2020年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月14日
最初の投稿 (実際)
2020年8月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月25日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 目の病気
- ブドウ膜疾患
- 網膜疾患
- 網膜変性
- 脈絡膜疾患
- 目の異常
- 脈絡膜浸出液
- 黄斑変性症
- 湿性黄斑変性症
- アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質
- タンパク質
- 硫黄化合物
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- 複素環化化合物、2リング
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- ペニシラン酸
- ピペラシリン
- アンピシリン
- ペニシリン
- ラニビズマブ
- ピペラシリン、タゾバクタム配合剤
- ステロイド
その他の研究ID番号
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (その他の識別子：AbbVie Inc)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
はい
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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