自体 HBadMSCs 用于治疗肌萎缩侧索硬化症的个体患者扩展获取 IND

一旦确认资格，大约在筛选访问后 1-2 周，受试者将返回进行基线/第一次输液访问。 随后的治疗将间隔 2 周，持续 18 周，总共输注 10 次。 随访将在 22 周、26 周和 39 周时进行。 研究访问结束将在 52 周时进行。

基线/输液 1 次就诊

1. 将口头验证患者同意并包含在进度说明中。
2. 回顾病史和合并用药。
3. 身体检查 + ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)
4. 生命体征（心率、血压、呼吸、体温、SpO2）
5. 重量测量

6. 将收集血液样本用于安全性和有效性评估：

   • 血液学
   • 化学
   • 凝血板
   • 促炎细胞因子（IL-2、IL-6、TNF-a）
   • C- 反应蛋白 (CRP)

7. 将给予 HB-adMSC 并密切观察患者：

   • 一次 HB-adMSC（2x108 个细胞）静脉输注持续 1 小时：

   - 生理盐水。

8. 输注后将对受试者进行至少 2 小时的监测，如下所示：

   • 在输液第 0 分钟测量生命体征。
   • 在 IV 输注后第 15 分钟测量生命体征。
   • IV 输注后 30 分钟测量生命体征。
   • IV 输注后 60 分钟测量生命体征。
   • IV 输注后第 120 分钟测量生命体征。 （如果有临床指征，将更频繁地记录生命体征）。
9. 不良事件监测
10. 24 小时。 电话相遇。 在输液就诊后的第二天将通过电话联系受试者以确定是否发生了任何不良事件。
11. ALS 特定生活质量调查修订版 (ALSSQOL-R)
12. 将制作视频记录以捕捉患者的整体状态（步态、运动评估范围等）。

输注后一周，PI 将进行评估以确定患者状态并讨论自上次输注以来的任何变化。

第 2、6、10、14 和 18 周输液就诊

1. 审查和更新病史
2. 更新合并用药清单
3. 重量测量
4. 生命体征（心率、血压、呼吸、体温、SpO2）
5. 体格检查 + ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)

6. 将给予 HB-adMSC 并密切观察患者：

   • 一次 HB-adMSC（2x108 个细胞）静脉输注持续 1 小时：

   - 生理盐水。

7. 不良事件监测
8. 24 小时。 电话相遇。 在输液就诊后的第二天将通过电话联系受试者以确定是否发生了任何不良事件。

第 4、8、12 和 16 周输液就诊

1. 审查和更新病史
2. 更新合并用药清单
3. 重量测量
4. 生命体征（心率、血压、呼吸、体温、SpO2）
5. 身体检查和 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)

6. 将收集血液样本用于安全性和有效性评估：

   • 血液学
   • 化学
   • 凝血板
   • 促炎细胞因子（IL-2、IL-6、TNF-a）
   • C - 活性蛋白

7. 将给予 HB-adMSC 并密切观察患者：

   • 一次 HB-adMSC（2x108 个细胞）静脉输注持续 1 小时：

   - 生理盐水。

8. ALS 特定生活质量调查修订版 (ALSSQOL-R)
9. 不良事件监测
10. 24 小时。 电话相遇。 在输液就诊后的第二天将通过电话联系受试者以确定是否发生了任何不良事件。

第 22 周随访

1. 您将被问及您目前的健康状况和病史（如果自上次研究访问或电话以来有任何变化）。
2. 系统会询问您之前提供的药物清单（伴随药物清单）是否有任何变化。
3. 将测量您的血压、心率、呼吸率、体温、血氧饱和度和体重。
4. 医生将根据您遇到的体征和/或症状（如果有）进行身体检查。
5. 医生将进行包括肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 在内的测试，以衡量 ALS 疾病的症状以及您的工作能力。
6. 您将需要完成肌萎缩侧索硬化症特定生活质量修订版 (ALSSQOL-R) 调查问卷，以评估肌萎缩侧索硬化症对您生活质量的影响。
7. 在整个研究过程中，您将被提醒保持稳定的治疗方案

第 26 周随访

1. 您将被问及您目前的健康状况和病史。
2. 您将被问及您已经服用和目前正在服用的治疗肌萎缩侧索硬化症和其他健康问题的药物。
3. 将测量您的血压、心率、呼吸率、氧饱和度、体温和体重。
4. 医生将进行全面的身体检查。
5. 医生将进行包括肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 在内的测试，以衡量 ALS 疾病的症状以及您的工作能力。
6. 您将需要完成肌萎缩侧索硬化症特定生活质量修订版 (ALSSQOL-R) 调查问卷，以评估肌萎缩侧索硬化症对您生活质量的影响。
7. 将进行实验室测试。 将对您的血液进行检测，以测量您的整体健康状况和功效标记物（TNF-a、IL-6、IL-2 和 C - 反应蛋白）。
8. 您将被要求进行胸部 X 光检查（PA 单视图）和磁共振成像。 如果在研究访问结束后的 7 天内您经历了其中任何一种或两种情况，则此类报告将满足此要求。
9. 将进行心电图 (ECG) 以评估心脏功能。
10. 将进行肌电图 (EMG) 以评估神经肌肉功能。
11. 将执行记录您自己行走和坐着的视频。

第 39 周随访

1. 您将被问及您目前的健康状况和病史（如果自上次研究访问或电话以来有任何变化）。
2. 系统会询问您之前提供的药物清单（伴随药物清单）是否有任何变化。
3. 将测量您的血压、心率、呼吸率、体温、血氧饱和度和体重。
4. 医生将根据您遇到的体征和/或症状（如果有）进行身体检查。
5. 将进行实验室测试。 将对您的血液进行检测，以测量您的整体健康状况和功效标记物（TNF-a、IL-6、IL-2 和 C - 反应蛋白）。
6. 医生将进行包括肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 在内的测试，以衡量 ALS 疾病的症状以及您的工作能力。
7. 您将需要完成肌萎缩侧索硬化症特定生活质量修订版 (ALSSQOL-R) 调查问卷，以评估肌萎缩侧索硬化症对您生活质量的影响。
8. 在整个研究过程中，您将被提醒保持稳定的治疗方案

第 52 周研究访问结束

1. 审查和更新病史
2. 审查和更新伴随药物清单
3. 重量测量
4. 生命体征（心率、血压、呼吸、体温、SpO2）
5. 体格检查 + ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)

6. 将收集血液样本用于安全性和有效性评估：

   • 血液学
   • 凝血板
   • 促炎细胞因子（IL-2、IL-6、TNF-a）
   • C - 活性蛋白
7. ALS 特定生活质量调查修订版 (ALSSQOL-R)
8. 胸部 X 光（PA 单视图）
9. 肌电图 (EMG)
10. 磁共振成像 (MRI)
11. 不良事件监测
12. 将制作视频记录以捕捉患者的整体状态（步态、运动评估范围等）。