Individuel patientudvidet adgang IND af autologe HBadMSC'er til behandling af amyotrofisk lateral sklerose

Når berettigelsen er bekræftet, cirka 1-2 uger efter screeningsbesøget, vil forsøgspersonen vende tilbage til baseline/første infusionsbesøg. Efterfølgende behandlinger vil finde sted med 2 ugers mellemrum i 18 uger, i alt 10 infusioner. Opfølgningsbesøg vil finde sted efter 22 uger, 26 uger og 39 uger. Studiebesøget afsluttes ved 52 uger.

Baseline/infusion 1 besøg

1. En verifikation af patientens samtykke vil blive udført mundtligt og inkluderet i statusnotatet.
2. Gennemgang af sygehistorie og samtidig medicin.
3. Fysisk eksamen + ALS funktionel vurdering skala-revideret (ALSFRS-R)
4. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temp., SpO2)
5. Vægt måling

6. Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerheds- og effektivitetsvurderinger:

   • Hæmatologi
   • Kemi
   • Koagulationspanel
   • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktivt protein (CRP)

7. HB-adMSC'erne vil blive administreret, og patienten observeres nøje:

   • Én intravenøs infusion af HB-adMSC'er (2x108 celler) til at vare 1 time:

   - Saltopløsning.

8. Individet vil derefter blive overvåget i mindst 2 timer efter infusion som følger:

   • Mål vitale tegn ved minut 0 af infusionen.
   • Mål vitale tegn på minut 15 efter IV infusion.
   • Mål vitale tegn på minut 30 efter IV infusion.
   • Mål vitale tegn ved minut 60 efter IV-infusion.
   • Mål vitale tegn ved minut 120 efter IV-infusion. (Vitale tegn vil blive registreret hyppigere, hvis det er klinisk indiceret).
9. Overvågning af uønskede hændelser
10. 24 timer. Telefonmøde. Forsøgspersonen vil blive kontaktet telefonisk den følgende dag efter infusionsbesøget for at afgøre, om der er opstået bivirkninger.
11. ALS-specifik livskvalitetsundersøgelse revideret (ALSSQOL-R)
12. En videooptagelse vil blive lavet med det formål at fange patientens overordnede status (gangart, bevægelsesudslag osv.).

En uge efter infusion vil PI udføre en vurdering for at bestemme patientstatus og diskutere eventuelle ændringer siden tidligere infusion.

Infusionsbesøg uge 2,6,10,14 og 18

1. Gennemgå og opdater sygehistorie
2. Opdater listen over samtidig medicin
3. Vægt måling
4. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temp., SpO2)
5. Fysisk undersøgelse + ALS Functional Rating Skala-revideret (ALSFRS-R)

6. HB-adMSC'erne vil blive administreret, og patienten observeres nøje:

   • Én intravenøs infusion af HB-adMSC'er (2x108 celler) til at vare 1 time:

   - Saltopløsning.

7. Overvågning af uønskede hændelser
8. 24 timer. Telefonmøde. Forsøgspersonen vil blive kontaktet telefonisk den følgende dag efter infusionsbesøget for at afgøre, om der er opstået bivirkninger.

Infusionsbesøg uge 4, 8, 12 og 16

1. Gennemgå og opdater sygehistorie
2. Opdater listen over samtidig medicin
3. Vægt måling
4. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temp., SpO2)
5. Fysisk undersøgelse og ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerheds- og effektivitetsvurderinger:

   • Hæmatologi
   • Kemi
   • Koagulationspanel
   • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reaktivt protein

7. HB-adMSC'erne vil blive administreret, og patienten observeres nøje:

   • Én intravenøs infusion af HB-adMSC'er (2x108 celler) til at vare 1 time:

   - Saltopløsning.

8. ALS-specifik livskvalitetsundersøgelse revideret (ALSSQOL-R)
9. Overvågning af uønskede hændelser
10. 24 timer. Telefonmøde. Forsøgspersonen vil blive kontaktet telefonisk den følgende dag efter infusionsbesøget for at afgøre, om der er opstået bivirkninger.

Opfølgningsbesøg uge 22

1. Du vil blive spurgt om dit nuværende helbred og sygehistorie (hvis der er ændringer siden sidste studiebesøg eller telefonopkald).
2. Du vil blive spurgt, om der er sket ændringer i den medicinliste, du tidligere har oplyst (Samtidig medicinliste).
3. Dit blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens, temperatur, iltmætning og vægt vil blive målt.
4. Lægen vil foretage en fysisk undersøgelse drevet af de tegn og/eller symptomer, du oplever, hvis nogen.
5. Lægen vil udføre tests, herunder Amyotrofisk Lateral Sklerose Funktionel Bedømmelse Skala-Revideret (ALSFRS-R) for at måle symptomerne på ALS sygdom om, hvordan du er i stand til at præstere.
6. Du vil blive bedt om at udfylde det amyotrofiske laterale sklerose-specifikke livskvalitetsreviderede (ALSSQOL-R) spørgeskema for at vurdere virkningen af ​​amyotrofisk lateral sklerose på din livskvalitet.
7. Du vil blive mindet om at forblive på dit stabile behandlingsregime under hele undersøgelsen

Opfølgningsbesøg uge 26

1. Du vil blive spurgt om dit nuværende helbred og sygehistorie.
2. Du vil blive spurgt om den medicin, du har taget og i øjeblikket tager mod amyotrofisk lateral sklerose og andre helbredsproblemer.
3. Dit blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens, iltmætning, temperatur og vægt vil blive målt.
4. Lægen vil udføre en fuldstændig fysisk undersøgelse.
5. Lægen vil udføre tests, herunder Amyotrofisk Lateral Sklerose Funktionel Bedømmelse Skala-Revideret (ALSFRS-R) for at måle symptomerne på ALS sygdom om, hvordan du er i stand til at præstere.
6. Du vil blive bedt om at udfylde det amyotrofiske laterale sklerose-specifikke livskvalitetsreviderede (ALSSQOL-R) spørgeskema for at vurdere virkningen af ​​amyotrofisk lateral sklerose på din livskvalitet.
7. Laboratorietest vil blive udført. Dit blod vil blive testet for at måle dine generelle sundheds- og effektivitetsmarkører (TNF-a, IL-6, IL-2 og C - Reactive Protein).
8. Du vil blive givet en ordre til at udføre en thorax røntgen (PA-enkeltvisning) og magnetisk resonansbilleddannelse. Hvis du inden for 7 dage efter afslutningen af ​​studiebesøget har gennemgået en eller begge, vil sådanne rapporter være tilstrækkelige med dette krav.
9. Et elektrokardiogram (EKG) vil blive udført for at evaluere hjertefunktionen.
10. Et elektromyogram (EMG) vil blive udført for at evaluere neuromuskulær funktion.
11. Der vil blive opført en video, der dokumenterer dig selv gående og siddende.

Opfølgningsbesøg uge 39

1. Du vil blive spurgt om dit nuværende helbred og sygehistorie (hvis der er ændringer siden sidste studiebesøg eller telefonopkald).
2. Du vil blive spurgt, om der er sket ændringer i den medicinliste, du tidligere har oplyst (Samtidig medicinliste).
3. Dit blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens, temperatur, iltmætning og vægt vil blive målt.
4. Lægen vil foretage en fysisk undersøgelse drevet af de tegn og/eller symptomer, du oplever, hvis nogen.
5. Laboratorietest vil blive udført. Dit blod vil blive testet for at måle dine generelle sundheds- og effektivitetsmarkører (TNF-a, IL-6, IL-2 og C - Reactive Protein).
6. Lægen vil udføre tests, herunder Amyotrofisk Lateral Sklerose Funktionel Bedømmelse Skala-Revideret (ALSFRS-R) for at måle symptomerne på ALS sygdom om, hvordan du er i stand til at præstere.
7. Du vil blive bedt om at udfylde det amyotrofiske laterale sklerose-specifikke livskvalitetsreviderede (ALSSQOL-R) spørgeskema for at vurdere virkningen af ​​amyotrofisk lateral sklerose på din livskvalitet.
8. Du vil blive mindet om at forblive på dit stabile behandlingsregime under hele undersøgelsen

Slut på studiebesøg uge 52

1. Gennemgå og opdater sygehistorie
2. Gennemgå og opdater listen over samtidig medicin
3. Vægt måling
4. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temp., SpO2)
5. Fysisk undersøgelse + ALS Functional Rating Skala-revideret (ALSFRS-R)

6. Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerheds- og effektivitetsvurderinger:

   • Hæmatologi
   • Koagulationspanel
   • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reaktivt protein
7. ALS-specifik livskvalitetsundersøgelse revideret (ALSSQOL-R)
8. Røntgen af ​​thorax (PA enkeltvisning)
9. Elektromyogram (EMG)
10. Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
11. Overvågning af uønskede hændelser
12. En videooptagelse vil blive lavet med det formål at fange patientens overordnede status (gangart, bevægelsesudslag osv.).