Rozšířený přístup jednotlivých pacientů k IND autologních HBadMSC pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy

Jakmile je potvrzena způsobilost, přibližně 1-2 týdny po screeningové návštěvě, subjekt se vrátí na základní/první infuzní návštěvu. Následná léčba bude probíhat s odstupem 2 týdnů po dobu 18 týdnů, celkem tedy 10 infuzí. Následné návštěvy proběhnou ve 22. týdnu, 26. týdnu a 39. týdnu. Konec studijní návštěvy proběhne v 52. týdnu.

Základní stav/infuze 1 návštěva

1. Ověření souhlasu pacienta bude provedeno ústně a bude zahrnuto do poznámky o průběhu.
2. Přehled anamnézy a souběžně užívané léky.
3. Fyzikální vyšetření + revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
4. Vitální funkce (srdeční frekvence, krevní tlak, dýchání, teplota, SpO2)
5. Měření hmotnosti

6. Pro posouzení bezpečnosti a účinnosti budou odebrány vzorky krve:

   • Hematologie
   • Chemie
   • Koagulační panel
   • Prozánětlivé cytokiny (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktivní protein (CRP)

7. HB-adMSC budou podávány a pacient bude pečlivě sledován:

   • Jedna intravenózní infuze HB-adMSC (2x108 buněk) po dobu 1 hodiny:

   - Fyziologický roztok.

8. Subjekt bude poté sledován minimálně 2 hodiny po infuzi následovně:

   • Změřte vitální funkce v minutě 0 infuze.
   • Změřte vitální funkce 15. minutu po IV infuzi.
   • Změřte vitální funkce 30. minutu po IV infuzi.
   • Změřte vitální funkce v 60. minutě po IV infuzi.
   • Změřte vitální funkce v minutě 120 po IV infuzi. (Vitální funkce budou zaznamenávány častěji, pokud je to klinicky indikováno).
9. Monitorování nežádoucích příhod
10. 24 hodin Telefonické setkání. Subjekt bude kontaktován telefonicky následující den po infuzní návštěvě, aby se zjistilo, zda se vyskytly nějaké nežádoucí účinky.
11. ALS-specifický průzkum kvality života revidovaný (ALSSQOL-R)
12. Bude pořízen videozáznam za účelem zachycení celkového stavu pacienta (hodnocení chůze, rozsahu pohybu atd.).

Jeden týden po infuzi provede PI hodnocení, aby určil stav pacienta a prodiskutoval veškeré změny od předchozí infuze.

Návštěvy infuze 2., 6., 10., 14. a 18. týden

1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu
2. Aktualizujte seznam současně užívaných léků
3. Měření hmotnosti
4. Vitální funkce (srdeční frekvence, krevní tlak, dýchání, teplota, SpO2)
5. Fyzikální vyšetření + revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)

6. HB-adMSC budou podávány a pacient bude pečlivě sledován:

   • Jedna intravenózní infuze HB-adMSC (2x108 buněk) po dobu 1 hodiny:

   - Fyziologický roztok.

7. Monitorování nežádoucích příhod
8. 24 hodin Telefonické setkání. Subjekt bude kontaktován telefonicky následující den po infuzní návštěvě, aby se zjistilo, zda se vyskytly nějaké nežádoucí účinky.

Návštěvy infuze 4., 8., 12. a 16. týden

1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu
2. Aktualizujte seznam současně užívaných léků
3. Měření hmotnosti
4. Vitální funkce (srdeční frekvence, krevní tlak, dýchání, teplota, SpO2)
5. Fyzikální vyšetření a revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)

6. Pro posouzení bezpečnosti a účinnosti budou odebrány vzorky krve:

   • Hematologie
   • Chemie
   • Koagulační panel
   • Prozánětlivé cytokiny (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reaktivní protein

7. HB-adMSC budou podávány a pacient bude pečlivě sledován:

   • Jedna intravenózní infuze HB-adMSC (2x108 buněk) po dobu 1 hodiny:

   - Fyziologický roztok.

8. ALS-specifický průzkum kvality života revidovaný (ALSSQOL-R)
9. Monitorování nežádoucích příhod
10. 24 hodin Telefonické setkání. Subjekt bude kontaktován telefonicky následující den po infuzní návštěvě, aby se zjistilo, zda se vyskytly nějaké nežádoucí účinky.

Následná návštěva týden 22

1. Budete dotázáni na váš současný zdravotní stav a anamnézu (pokud se od poslední studijní návštěvy nebo telefonátu nějaké změny).
2. Budete dotázáni, zda došlo k nějaké změně v seznamu léků, který jste dříve poskytli (Seznam souběžných léků).
3. Změří se vám krevní tlak, srdeční frekvence, frekvence dýchání, teplota, saturace kyslíkem a hmotnost.
4. Lékař provede fyzikální vyšetření podle příznaků a/nebo příznaků, které pociťujete, pokud nějaké máte.
5. Lékař provede testy včetně revidované škály funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R), aby změřil příznaky onemocnění ALS podle toho, jak jste schopni podávat výkon.
6. Budete požádáni o vyplnění dotazníku ALSSQOL-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis-Specific Quality of Life-Revised), abyste posoudili dopad amyotrofické laterální sklerózy na kvalitu vašeho života.
7. Budete upozorněni, abyste během studie zůstali na svém stabilním léčebném režimu

Následná návštěva týden 26

1. Budete dotázáni na váš současný zdravotní stav a anamnézu.
2. Budete dotázáni na léky, které jste užíval a v současné době užíváte na amyotrofickou laterální sklerózu a na jiné zdravotní problémy.
3. Bude změřen váš krevní tlak, srdeční frekvence, frekvence dýchání, saturace kyslíkem, teplota a hmotnost.
4. Lékař provede kompletní fyzikální vyšetření.
5. Lékař provede testy včetně revidované škály funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R), aby změřil příznaky onemocnění ALS podle toho, jak jste schopni podávat výkon.
6. Budete požádáni o vyplnění dotazníku ALSSQOL-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis-Specific Quality of Life-Revised), abyste posoudili dopad amyotrofické laterální sklerózy na kvalitu vašeho života.
7. Bude provedeno laboratorní vyšetření. Vaše krev bude testována za účelem měření celkového zdraví a markerů účinnosti (TNF-a, IL-6, IL-2 a C – reaktivní protein).
8. Dostanete příkaz k provedení rentgenového snímku hrudníku (jednotlivé zobrazení PA) a zobrazení magnetickou rezonancí. Pokud jste do 7 dnů od ukončení studijní návštěvy podstoupili některou nebo obě, takové zprávy by tomuto požadavku postačovaly.
9. K vyhodnocení srdeční funkce bude proveden elektrokardiogram (EKG).
10. K vyhodnocení neuromuskulární funkce bude proveden elektromyogram (EMG).
11. Bude provedeno video dokumentující vaši chůzi a sezení.

Následná návštěva, týden 39

1. Budete dotázáni na váš současný zdravotní stav a anamnézu (pokud se od poslední studijní návštěvy nebo telefonátu nějaké změny).
2. Budete dotázáni, zda došlo k nějaké změně v seznamu léků, který jste dříve poskytli (Seznam souběžných léků).
3. Změří se vám krevní tlak, srdeční frekvence, frekvence dýchání, teplota, saturace kyslíkem a hmotnost.
4. Lékař provede fyzikální vyšetření podle příznaků a/nebo příznaků, které pociťujete, pokud nějaké máte.
5. Bude provedeno laboratorní vyšetření. Vaše krev bude testována za účelem měření celkového zdraví a markerů účinnosti (TNF-a, IL-6, IL-2 a C – reaktivní protein).
6. Lékař provede testy včetně revidované škály funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R), aby změřil příznaky onemocnění ALS podle toho, jak jste schopni podávat výkon.
7. Budete požádáni o vyplnění dotazníku ALSSQOL-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis-Specific Quality of Life-Revised), abyste posoudili dopad amyotrofické laterální sklerózy na kvalitu vašeho života.
8. Budete upozorněni, abyste během studie zůstali na svém stabilním léčebném režimu

Konec 52. týdne studijní návštěvy

1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu
2. Zkontrolujte a aktualizujte seznam současně podávaných léků
3. Měření hmotnosti
4. Vitální funkce (srdeční frekvence, krevní tlak, dýchání, teplota, SpO2)
5. Fyzikální vyšetření + revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)

6. Pro posouzení bezpečnosti a účinnosti budou odebrány vzorky krve:

   • Hematologie
   • Koagulační panel
   • Prozánětlivé cytokiny (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reaktivní protein
7. ALS-specifický průzkum kvality života revidovaný (ALSSQOL-R)
8. Rentgen hrudníku (PA jeden pohled)
9. Elektromyogram (EMG)
10. Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
11. Monitorování nežádoucích příhod
12. Bude pořízen videozáznam za účelem zachycení celkového stavu pacienta (hodnocení chůze, rozsahu pohybu atd.).