IND de acceso ampliado para pacientes individuales de HBadMSC autólogas para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

Una vez que se confirme la elegibilidad, aproximadamente 1 a 2 semanas después de la visita de selección, el sujeto regresará para la visita inicial/primera infusión. Los tratamientos subsiguientes ocurrirán con 2 semanas de diferencia durante 18 semanas, para un total de 10 infusiones. Las visitas de seguimiento se realizarán a las 22, 26 y 39 semanas. La visita de finalización del estudio tendrá lugar a las 52 semanas.

Línea base/Infusión 1 Visita

1. Se realizará verbalmente una verificación del consentimiento del paciente y se incluirá en la nota de progreso.
2. Revisión de la historia clínica y medicamentos concomitantes.
3. Examen físico + Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
4. Signos vitales (frecuencia cardíaca, presión arterial, respiraciones, temperatura, SpO2)
5. Medición de peso

6. Se recolectarán muestras de sangre para evaluaciones de seguridad y eficacia:

   • Hematología
   • Química
   • Panel de coagulación
   • Citocinas proinflamatorias (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteína C reactiva (PCR)

7. Se administrarán los HB-adMSC y se observará de cerca al paciente:

   • Una infusión intravenosa de HB-adMSC (2x108 células) durante 1 hora:

   - Solución salina.

8. Luego, se controlará al sujeto durante un mínimo de 2 horas después de la infusión de la siguiente manera:

   • Medir signos vitales en el minuto 0 de infusión.
   • Mida los signos vitales en el minuto 15 después de la infusión IV.
   • Mida los signos vitales en el minuto 30 después de la infusión IV.
   • Mida los signos vitales en el minuto 60 después de la infusión IV.
   • Mida los signos vitales en el minuto 120 después de la infusión IV. (Los signos vitales se registrarán con más frecuencia si está clínicamente indicado).
9. Monitoreo de eventos adversos
10. 24 horas. Encuentro telefónico. El sujeto será contactado por teléfono al día siguiente de la visita de infusión para determinar si se han producido eventos adversos.
11. Encuesta de calidad de vida específica de ALS revisada (ALSSQOL-R)
12. Se realizará una grabación de video con el propósito de capturar el estado general del paciente (marcha, evaluaciones de rango de movimiento, etc.).

Una semana después de la infusión, PI realizará una evaluación para determinar el estado del paciente y discutir cualquier cambio desde la infusión anterior.

Visitas de infusión Semana 2,6,10,14 y 18

1. Revisar y actualizar la historia clínica
2. Actualizar lista de medicamentos concomitantes
3. Medición de peso
4. Signos vitales (frecuencia cardíaca, presión arterial, respiraciones, temperatura, SpO2)
5. Examen físico + Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)

6. Se administrarán los HB-adMSC y se observará de cerca al paciente:

   • Una infusión intravenosa de HB-adMSC (2x108 células) durante 1 hora:

   - Solución salina.

7. Monitoreo de eventos adversos
8. 24 horas. Encuentro telefónico. El sujeto será contactado por teléfono al día siguiente de la visita de infusión para determinar si se han producido eventos adversos.

Visitas de infusión Semana 4, 8, 12 y 16

1. Revisar y actualizar la historia clínica
2. Actualizar lista de medicamentos concomitantes
3. Medición de peso
4. Signos vitales (frecuencia cardíaca, presión arterial, respiraciones, temperatura, SpO2)
5. Examen físico y escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)

6. Se recolectarán muestras de sangre para evaluaciones de seguridad y eficacia:

   • Hematología
   • Química
   • Panel de coagulación
   • Citocinas proinflamatorias (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteína C-reactiva

7. Se administrarán los HB-adMSC y se observará de cerca al paciente:

   • Una infusión intravenosa de HB-adMSC (2x108 células) durante 1 hora:

   - Solución salina.

8. Encuesta de calidad de vida específica de ALS revisada (ALSSQOL-R)
9. Monitoreo de eventos adversos
10. 24 horas. Encuentro telefónico. El sujeto será contactado por teléfono al día siguiente de la visita de infusión para determinar si se han producido eventos adversos.

Visita de seguimiento Semana 22

1. Se le preguntará sobre su historial médico y de salud actual (si ha habido cambios desde la última visita del estudio o llamada telefónica).
2. Se le preguntará si hubo algún cambio en la lista de medicamentos que ha proporcionado anteriormente (Lista de medicamentos concomitantes).
3. Se medirá su presión arterial, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria, temperatura, saturación de oxígeno y peso.
4. El médico realizará un examen físico basado en los signos y/o síntomas que experimente, si los hubiere.
5. El médico realizará pruebas, incluida la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) para medir los síntomas de la enfermedad de ELA sobre cómo puede desempeñarse.
6. Se le pedirá que complete el cuestionario de calidad de vida revisado específico para la esclerosis lateral amiotrófica (ALSSQOL-R) para evaluar el impacto de la esclerosis lateral amiotrófica en su calidad de vida.
7. Se le recordará que permanezca en su régimen estable de tratamiento durante todo el estudio.

Visita de seguimiento Semana 26

1. Se le preguntará sobre su salud actual y su historial médico.
2. Se le preguntará sobre los medicamentos que ha tomado y está tomando actualmente para la esclerosis lateral amiotrófica y para otros problemas de salud.
3. Se medirán su presión arterial, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria, saturación de oxígeno, temperatura y peso.
4. El médico realizará un examen físico completo.
5. El médico realizará pruebas, incluida la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) para medir los síntomas de la enfermedad de ELA sobre cómo puede desempeñarse.
6. Se le pedirá que complete el cuestionario de calidad de vida revisado específico para la esclerosis lateral amiotrófica (ALSSQOL-R) para evaluar el impacto de la esclerosis lateral amiotrófica en su calidad de vida.
7. Se realizarán pruebas de laboratorio. Se analizará su sangre para medir su salud general y los marcadores de eficacia (TNF-a, IL-6, IL-2 y C - proteína reactiva).
8. Se le ordenará que le realicen una radiografía de tórax (vista única PA) y una resonancia magnética. Si dentro de los 7 días posteriores a la visita de finalización del estudio se ha sometido a alguno o ambos, dichos informes serían suficientes para este requisito.
9. Se realizará un electrocardiograma (ECG) para evaluar la función cardíaca.
10. Se realizará un electromiograma (EMG) para evaluar la función neuromuscular.
11. Se realizará un video que lo documente caminando y sentado.

Visita de seguimiento Semana 39

1. Se le preguntará sobre su historial médico y de salud actual (si ha habido cambios desde la última visita del estudio o llamada telefónica).
2. Se le preguntará si hubo algún cambio en la lista de medicamentos que ha proporcionado anteriormente (Lista de medicamentos concomitantes).
3. Se medirá su presión arterial, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria, temperatura, saturación de oxígeno y peso.
4. El médico realizará un examen físico basado en los signos y/o síntomas que experimente, si los hubiere.
5. Se realizarán pruebas de laboratorio. Se analizará su sangre para medir su salud general y los marcadores de eficacia (TNF-a, IL-6, IL-2 y C - proteína reactiva).
6. El médico realizará pruebas, incluida la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) para medir los síntomas de la enfermedad de ELA sobre cómo puede desempeñarse.
7. Se le pedirá que complete el cuestionario de calidad de vida revisado específico para la esclerosis lateral amiotrófica (ALSSQOL-R) para evaluar el impacto de la esclerosis lateral amiotrófica en su calidad de vida.
8. Se le recordará que permanezca en su régimen estable de tratamiento durante todo el estudio.

Visita de Fin de Estudio Semana 52

1. Revisar y actualizar la historia clínica
2. Revisar y actualizar la lista de medicamentos concomitantes
3. Medición de peso
4. Signos vitales (frecuencia cardíaca, presión arterial, respiraciones, temperatura, SpO2)
5. Examen físico + Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)

6. Se recolectarán muestras de sangre para evaluaciones de seguridad y eficacia:

   • Hematología
   • Panel de coagulación
   • Citocinas proinflamatorias (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteína C-reactiva
7. Encuesta de calidad de vida específica de ALS revisada (ALSSQOL-R)
8. Radiografía de tórax (vista única PA)
9. Electromiograma (EMG)
10. Imágenes por resonancia magnética (IRM)
11. Monitoreo de eventos adversos
12. Se realizará una grabación de video con el propósito de capturar el estado general del paciente (marcha, evaluaciones de rango de movimiento, etc.).