Расширенный доступ отдельных пациентов к аутологичным HBadMSC для лечения бокового амиотрофического склероза

После того, как соответствие требованиям будет подтверждено, примерно через 1–2 недели после визита для скрининга, субъект вернется для исходного/первого инфузионного визита. Последующие процедуры будут проводиться с интервалом в 2 недели в течение 18 недель, всего 10 инфузий. Последующие визиты будут проходить через 22 недели, 26 недель и 39 недель. Окончание учебного визита произойдет через 52 недели.

Исходный уровень/инфузия 1 визит

1. Подтверждение согласия пациента будет выполнено в устной форме и включено в отчет о проделанной работе.
2. Обзор истории болезни и сопутствующих лекарств.
3. Физикальный осмотр + пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)
4. Показатели жизнедеятельности (частота сердечных сокращений, артериальное давление, дыхание, температура, SpO2)
5. Измерение веса

6. Образцы крови будут взяты для оценки безопасности и эффективности:

   • Гематология
   • Химия
   • Панель коагуляции
   • Провоспалительные цитокины (ИЛ-2, ИЛ-6, ФНО-а)
   • С-реактивный белок (СРБ)

7. Будут введены HB-adMSC, и за пациентом будет внимательно наблюдаться:

   • Одна внутривенная инфузия HB-adMSC (2x108 клеток) в течение 1 часа:

   - Солевой раствор.

8. Затем субъект будет находиться под наблюдением в течение как минимум 2 часов после инфузии следующим образом:

   • Измерьте основные показатели жизнедеятельности на 0-й минуте инфузии.
   • Измерьте показатели жизнедеятельности на 15-й минуте после внутривенного вливания.
   • Измерьте показатели жизнедеятельности на 30-й минуте после внутривенного вливания.
   • Измерьте основные показатели жизнедеятельности на 60-й минуте после внутривенного вливания.
   • Измерьте основные показатели жизнедеятельности на 120-й минуте после внутривенного вливания. (При наличии клинических показаний признаки жизнедеятельности будут регистрироваться чаще).
9. Мониторинг нежелательных явлений
10. 24 часа. Телефонная встреча. С субъектом свяжутся по телефону на следующий день после инфузионного визита, чтобы определить, произошли ли какие-либо неблагоприятные события.
11. Пересмотренное исследование качества жизни, специфичное для БАС (ALSSQOL-R)
12. Будет сделана видеозапись, чтобы зафиксировать общее состояние пациента (походка, оценка диапазона движений и т. д.).

Через неделю после инфузии PI проведет оценку состояния пациента и обсудит любые изменения с момента предыдущей инфузии.

Инфузионные визиты на 2, 6, 10, 14 и 18 неделе

1. Просмотрите и обновите историю болезни
2. Обновить список сопутствующих лекарств
3. Измерение веса
4. Показатели жизнедеятельности (частота сердечных сокращений, артериальное давление, дыхание, температура, SpO2)
5. Физикальное обследование + пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)

6. Будут введены HB-adMSC, и за пациентом будет внимательно наблюдаться:

   • Одна внутривенная инфузия HB-adMSC (2x108 клеток) в течение 1 часа:

   - Солевой раствор.

7. Мониторинг нежелательных явлений
8. 24 часа. Телефонная встреча. С субъектом свяжутся по телефону на следующий день после инфузионного визита, чтобы определить, произошли ли какие-либо неблагоприятные события.

Инфузионные визиты на 4, 8, 12 и 16 неделе

1. Просмотрите и обновите историю болезни
2. Обновить список сопутствующих лекарств
3. Измерение веса
4. Показатели жизнедеятельности (частота сердечных сокращений, артериальное давление, дыхание, температура, SpO2)
5. Физикальное обследование и пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)

6. Образцы крови будут взяты для оценки безопасности и эффективности:

   • Гематология
   • Химия
   • Панель коагуляции
   • Провоспалительные цитокины (ИЛ-2, ИЛ-6, ФНО-а)
   • С-реактивный белок

7. Будут введены HB-adMSC, и за пациентом будет внимательно наблюдаться:

   • Одна внутривенная инфузия HB-adMSC (2x108 клеток) в течение 1 часа:

   - Солевой раствор.

8. Пересмотренное исследование качества жизни, специфичное для БАС (ALSSQOL-R)
9. Мониторинг нежелательных явлений
10. 24 часа. Телефонная встреча. С субъектом свяжутся по телефону на следующий день после инфузионного визита, чтобы определить, произошли ли какие-либо неблагоприятные события.

Последующий визит на 22-й неделе

1. Вас спросят о вашем текущем состоянии здоровья и истории болезни (если есть какие-либо изменения с момента последнего визита в исследование или телефонного звонка).
2. Вас спросят, были ли какие-либо изменения в списке лекарств, который вы предоставили ранее (список сопутствующих лекарств).
3. Будут измеряться ваше кровяное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания, температура, насыщение кислородом и вес.
4. Врач проведет физикальное обследование на основе признаков и/или симптомов, которые вы испытываете, если таковые имеются.
5. Врач проведет тесты, в том числе пересмотренную шкалу функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), чтобы измерить симптомы болезни БАС и определить, как вы можете работать.
6. Вам будет предложено заполнить пересмотренный вопросник качества жизни, специфичный для бокового амиотрофического склероза (ALSSQOL-R), чтобы оценить влияние бокового амиотрофического склероза на качество вашей жизни.
7. Вам напомнят о необходимости придерживаться стабильного режима лечения на протяжении всего исследования.

Последующий визит на 26-й неделе

1. Вас спросят о вашем текущем состоянии здоровья и истории болезни.
2. Вас спросят о лекарствах, которые вы принимали и принимаете в настоящее время для лечения бокового амиотрофического склероза и других проблем со здоровьем.
3. Будут измеряться артериальное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания, насыщение кислородом, температура и вес.
4. Врач проведет полное медицинское обследование.
5. Врач проведет тесты, в том числе пересмотренную шкалу функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), чтобы измерить симптомы болезни БАС и определить, как вы можете работать.
6. Вам будет предложено заполнить пересмотренный вопросник качества жизни, специфичный для бокового амиотрофического склероза (ALSSQOL-R), чтобы оценить влияние бокового амиотрофического склероза на качество вашей жизни.
7. Будет проведено лабораторное исследование. Ваша кровь будет проверена для измерения общего состояния здоровья и маркеров эффективности (TNF-a, IL-6, IL-2 и C - реактивный белок).
8. Вам будет дан заказ на рентгенографию грудной клетки (однократный вид PA) и магнитно-резонансную томографию. Если в течение 7 дней после визита в конце учебного визита вы прошли один из них или оба, таких отчетов будет достаточно для выполнения этого требования.
9. Электрокардиограмма (ЭКГ) будет выполнена для оценки сердечной функции.
10. Электромиограмма (ЭМГ) будет выполнена для оценки нервно-мышечной функции.
11. Будет выполнена видеозапись того, как вы ходите и сидите.

Последующий визит на 39-й неделе

1. Вас спросят о вашем текущем состоянии здоровья и истории болезни (если есть какие-либо изменения с момента последнего визита в исследование или телефонного звонка).
2. Вас спросят, были ли какие-либо изменения в списке лекарств, который вы предоставили ранее (список сопутствующих лекарств).
3. Будут измеряться ваше кровяное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания, температура, насыщение кислородом и вес.
4. Врач проведет физикальное обследование на основе признаков и/или симптомов, которые вы испытываете, если таковые имеются.
5. Будет проведено лабораторное исследование. Ваша кровь будет проверена для измерения общего состояния здоровья и маркеров эффективности (TNF-a, IL-6, IL-2 и C - реактивный белок).
6. Врач проведет тесты, в том числе пересмотренную шкалу функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), чтобы измерить симптомы болезни БАС и определить, как вы можете работать.
7. Вам будет предложено заполнить пересмотренный вопросник качества жизни, специфичный для бокового амиотрофического склероза (ALSSQOL-R), чтобы оценить влияние бокового амиотрофического склероза на качество вашей жизни.
8. Вам напомнят о необходимости придерживаться стабильного режима лечения на протяжении всего исследования.

Конец учебного визита, неделя 52

1. Просмотрите и обновите историю болезни
2. Пересмотрите и обновите список сопутствующих лекарств.
3. Измерение веса
4. Показатели жизнедеятельности (частота сердечных сокращений, артериальное давление, дыхание, температура, SpO2)
5. Физикальное обследование + пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)

6. Образцы крови будут взяты для оценки безопасности и эффективности:

   • Гематология
   • Панель коагуляции
   • Провоспалительные цитокины (ИЛ-2, ИЛ-6, ФНО-а)
   • С-реактивный белок
7. Пересмотренное исследование качества жизни, специфичное для БАС (ALSSQOL-R)
8. Рентгенограмма грудной клетки (одиночная проекция PA)
9. Электромиограмма (ЭМГ)
10. Магнитно-резонансная томография (МРТ)
11. Мониторинг нежелательных явлений
12. Будет сделана видеозапись, чтобы зафиксировать общее состояние пациента (походка, оценка диапазона движений и т. д.).