Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yksittäisen potilaan laajennettu pääsy autologisiin HBadMSC-soluihin amyotrofisen lateraaliskleroosin hoitoon

keskiviikko 24. syyskuuta 2025 päivittänyt: Hope Biosciences Research Foundation
Tämän hakemuksen lääke on Hope Biosciencesin autologiset, rasvaperäiset viljelmällä laajennetut mesenkymaaliset kantasolut (HB-adMSC:t) yksittäisen amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavan potilaan hoitoon. Kantasoluista on tullut lupaava väline tulehduksellisten ja neurodegeneratiivisten tilojen, mukaan lukien autoimmuunisairauksien, traumaattisten aivovaurioiden, Parkinsonin taudin ja Alzheimerin taudin, hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kun kelpoisuus on varmistettu, noin 1-2 viikkoa seulontakäynnin jälkeen koehenkilö palaa lähtötilanteeseen/ensimmäiseen infuusiokäyntiin. Seuraavat hoidot suoritetaan 2 viikon välein 18 viikon ajan, yhteensä 10 infuusiota. Seurantakäynnit tehdään viikolla 22, 26 ja 39 viikkoa. Opintokäynti päättyy viikolla 52.

Lähtötilanne/infuusio 1 käynti

  1. Potilaan suostumus varmistetaan suullisesti ja sisällytetään edistymisilmoitukseen.
  2. Lääkehistorian ja samanaikaisten lääkkeiden tarkastelu.
  3. Fyysinen koe + ALS-toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R)
  4. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitykset, lämpötila, SpO2)
  5. Painon mittaus

  6. Verinäytteitä kerätään turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi:

    • Hematologia
    • Kemia
    • Koagulaatiopaneeli
    • Proinflammatoriset sytokiinit (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C-reaktiivinen proteiini (CRP)

  7. HB-adMSC:t annetaan ja potilasta tarkkaillaan tarkasti:

    • Yksi suonensisäinen HB-adMSC-infuusio (2 x 108 solua), joka kestää 1 tunnin:

    - Suolaliuos.

  8. Potilasta seurataan sitten vähintään 2 tunnin ajan infuusion jälkeen seuraavasti:

    • Mittaa elintoiminnot infuusion 0 minuutin kohdalla.
    • Mittaa elintoiminnot 15 minuutin kohdalla IV-infuusion jälkeen.
    • Mittaa elintoiminnot 30 minuutin kohdalla IV-infuusion jälkeen.
    • Mittaa elintoiminnot minuutilla 60 IV-infuusion jälkeen.
    • Mittaa elintoiminnot minuutilla 120 IV-infuusion jälkeen. (Elintoiminnot kirjataan useammin, jos ne ovat kliinisesti aiheellisia).
  9. Haitallisten tapahtumien seuranta
  10. 24 tuntia Puhelintapaaminen. Tutkittavaan otetaan yhteyttä puhelimitse seuraavana päivänä infuusiokäynnin jälkeen selvittääkseen, onko haittatapahtumia tapahtunut.
  11. ALS-spesifinen elämänlaatututkimus, tarkistettu (ALSSQOL-R)
  12. Videotallenne tehdään, jotta voidaan tallentaa potilaan yleinen tila (kävely, liikeratojen arvioinnit jne.).

Viikko infuusion jälkeen PI suorittaa arvioinnin määrittääkseen potilaan tilan ja keskustellakseen mahdollisista muutoksista edellisen infuusion jälkeen.

Infuusiokäynnit viikot 2, 6, 10, 14 ja 18

  1. Tarkista ja päivitä sairaushistoria
  2. Päivitä samanaikaisten lääkkeiden luettelo
  3. Painon mittaus
  4. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitykset, lämpötila, SpO2)
  5. Fyysinen tarkastus + ALS-toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R)

  6. HB-adMSC:t annetaan ja potilasta tarkkaillaan tarkasti:

    • Yksi suonensisäinen HB-adMSC-infuusio (2 x 108 solua), joka kestää 1 tunnin:

    - Suolaliuos.

  7. Haitallisten tapahtumien seuranta
  8. 24 tuntia Puhelintapaaminen. Tutkittavaan otetaan yhteyttä puhelimitse seuraavana päivänä infuusiokäynnin jälkeen selvittääkseen, onko haittatapahtumia tapahtunut.

Infuusiokäynnit viikot 4, 8, 12 ja 16

  1. Tarkista ja päivitä sairaushistoria
  2. Päivitä samanaikaisten lääkkeiden luettelo
  3. Painon mittaus
  4. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitykset, lämpötila, SpO2)
  5. Fyysinen tutkimus ja ALS-toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R)

  6. Verinäytteitä kerätään turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi:

    • Hematologia
    • Kemia
    • Koagulaatiopaneeli
    • Proinflammatoriset sytokiinit (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Reaktiivinen proteiini

  7. HB-adMSC:t annetaan ja potilasta tarkkaillaan tarkasti:

    • Yksi suonensisäinen HB-adMSC-infuusio (2 x 108 solua), joka kestää 1 tunnin:

    - Suolaliuos.

  8. ALS-spesifinen elämänlaatututkimus, tarkistettu (ALSSQOL-R)
  9. Haitallisten tapahtumien seuranta
  10. 24 tuntia Puhelintapaaminen. Tutkittavaan otetaan yhteyttä puhelimitse seuraavana päivänä infuusiokäynnin jälkeen selvittääkseen, onko haittatapahtumia tapahtunut.

Seurantakäynti viikko 22

  1. Sinulta kysytään tämänhetkistä terveydentilaasi ja sairaushistoriaasi (jos muutoksia viimeisimmän opintokäynnin tai puhelinsoiton jälkeen).
  2. Sinulta kysytään, onko aiemmin toimittamassasi lääkeluettelossa (Concomitant medicine list) tapahtunut muutoksia.
  3. Verenpaineesi, sykesi, hengitystiheytesi, lämpötilasi, happisaturaatiosi ja painosi mitataan.
  4. Lääkäri suorittaa fyysisen tutkimuksen mahdollisten kokemiesi merkkien ja/tai oireiden perusteella.
  5. Lääkäri suorittaa testejä, mukaan lukien amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R), joka mittaa ALS-taudin oireita sen perusteella, kuinka voit suoriutua.
  6. Sinua pyydetään täyttämään amyotrofiselle lateraaliskleroosille ominaisen elämänlaadun tarkistettu (ALSSQOL-R) kyselylomake arvioidaksesi amyotrofisen lateraaliskleroosin vaikutusta elämänlaatuasi.
  7. Sinua muistutetaan pysymään vakaalla hoito-ohjelmallasi koko tutkimuksen ajan

Seurantakäynti viikko 26

  1. Sinulta kysytään nykyisestä terveydentilastasi ja sairaushistoriastasi.
  2. Sinulta kysytään lääkkeistä, joita olet käyttänyt ja käytät tällä hetkellä amyotrofiseen lateraaliskleroosiin ja muihin terveysongelmiin.
  3. Verenpaineesi, sykkeesi, hengitystiheytesi, happisaturaatiosi, lämpötilasi ja painosi mitataan.
  4. Lääkäri suorittaa täydellisen fyysisen tutkimuksen.
  5. Lääkäri suorittaa testejä, mukaan lukien amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R), joka mittaa ALS-taudin oireita sen perusteella, kuinka voit suoriutua.
  6. Sinua pyydetään täyttämään amyotrofiselle lateraaliskleroosille ominaisen elämänlaadun tarkistettu (ALSSQOL-R) kyselylomake arvioidaksesi amyotrofisen lateraaliskleroosin vaikutusta elämänlaatuasi.
  7. Laboratoriotesti tehdään. Veresi testataan yleisterveytesi ja tehosi merkkiaineiden (TNF-a, IL-6, IL-2 ja C - reaktiivinen proteiini) mittaamiseksi.
  8. Sinulle annetaan tilaus rintakehän röntgenkuvauksesta (PA-kertakuva) ja magneettikuvauksesta. Jos sinulle on suoritettu jompikumpi tai molemmat 7 päivän kuluessa opintovierailun päättymisestä, tällaiset raportit riittäisivät tähän vaatimukseen.
  9. Elektrokardiogrammi (EKG) suoritetaan sydämen toiminnan arvioimiseksi.
  10. Electromyogram (EMG) suoritetaan neuromuskulaarisen toiminnan arvioimiseksi.
  11. Esitetään video, joka dokumentoi itsesi kävelystä ja istumisesta.

Seurantakäynti viikko 39

  1. Sinulta kysytään tämänhetkistä terveydentilaasi ja sairaushistoriaasi (jos muutoksia viimeisimmän opintokäynnin tai puhelinsoiton jälkeen).
  2. Sinulta kysytään, onko aiemmin toimittamassasi lääkeluettelossa (Concomitant medicine list) tapahtunut muutoksia.
  3. Verenpaineesi, sykesi, hengitystiheytesi, lämpötilasi, happisaturaatiosi ja painosi mitataan.
  4. Lääkäri suorittaa fyysisen tutkimuksen mahdollisten kokemiesi merkkien ja/tai oireiden perusteella.
  5. Laboratoriotesti tehdään. Veresi testataan yleisterveytesi ja tehosi merkkiaineiden (TNF-a, IL-6, IL-2 ja C - reaktiivinen proteiini) mittaamiseksi.
  6. Lääkäri suorittaa testejä, mukaan lukien amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R), joka mittaa ALS-taudin oireita sen perusteella, kuinka voit suoriutua.
  7. Sinua pyydetään täyttämään amyotrofiselle lateraaliskleroosille ominaisen elämänlaadun tarkistettu (ALSSQOL-R) kyselylomake arvioidaksesi amyotrofisen lateraaliskleroosin vaikutusta elämänlaatuasi.
  8. Sinua muistutetaan pysymään vakaalla hoito-ohjelmallasi koko tutkimuksen ajan

Opintovierailun loppu viikko 52

  1. Tarkista ja päivitä sairaushistoria
  2. Tarkista ja päivitä samanaikaisten lääkkeiden luettelo
  3. Painon mittaus
  4. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitykset, lämpötila, SpO2)
  5. Fyysinen tarkastus + ALS-toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R)

  6. Verinäytteitä kerätään turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi:

    • Hematologia
    • Koagulaatiopaneeli
    • Proinflammatoriset sytokiinit (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Reaktiivinen proteiini
  7. ALS-spesifinen elämänlaatututkimus, tarkistettu (ALSSQOL-R)
  8. Rintakehän röntgenkuva (PA yksi näkymä)
  9. Elektromyogrammi (EMG)
  10. Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  11. Haitallisten tapahtumien seuranta
  12. Videotallenne tehdään, jotta voidaan tallentaa potilaan yleinen tila (kävely, liikeratojen arvioinnit jne.).

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Yksittäiset potilaat

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77027
        • River Oaks Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Dokumentoitu amyotrofisen lateraaliskleroosin diagnoosi.
  2. Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus (allekirjoitettu, suullinen tai suostumus soveltuvin osin ja pöytäkirjan mukaisesti)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut akuutit tai krooniset sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai HB-adMSC:iden antamiseen liittyviä riskejä.
  2. Kaikki epänormaalit, selittämättömät laboratoriotulokset, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai HB-adMSC:iden antamiseen liittyviä riskejä.
  3. Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin viimeisen 30 päivän aikana.
  4. Haluttomuus palata seurantakäynneille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hope Biosciences Research Foundation

Yhteistyökumppanit

Hope Biosciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Rajiv Thakur, MD, River Oaks Hospital and Clinics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 29. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HBALS01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset HB-adMSC:t

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa