근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 자가 HBadMSC의 개별 환자 확장 액세스 IND

적격성이 확인되면 스크리닝 방문 후 약 1-2주 후에 피험자는 기준선/첫 번째 주입 방문을 위해 돌아올 것입니다. 후속 치료는 총 10회 주입에 대해 18주 동안 2주 간격으로 진행됩니다. 후속 방문은 22주, 26주 및 39주에 발생합니다. 연구 종료 방문은 52주에 발생합니다.

기준선/주입 1회 방문

1. 환자 동의 확인은 구두로 수행되며 진행 기록에 포함됩니다.
2. 병력 및 병용 약물 검토.
3. 신체 검사 + ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)
4. 활력 징후(심박수, 혈압, 호흡, 체온, SpO2)
5. 체중 측정

6. 안전성 및 효능 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.

   • 혈액학
   • 화학
   • 응고 패널
   • 전염증성 사이토카인(IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-반응성 단백질(CRP)

7. HB-adMSC를 투여하고 환자를 면밀히 관찰합니다.

   • HB-adMSCs(2x108 세포)를 1시간 동안 1회 정맥 주입:

   - 생리 식염수.

8. 피험자는 주입 후 최소 2시간 동안 다음과 같이 모니터링됩니다.

   • 주입 0분에 활력 징후를 측정합니다.
   • IV 주입 후 15분에 활력 징후를 측정합니다.
   • IV 주입 후 30분에 활력 징후를 측정합니다.
   • IV 주입 후 60분에 활력 징후를 측정합니다.
   • IV 주입 후 120분에 활력 징후를 측정합니다. (활력 징후는 임상적으로 필요한 경우 더 자주 기록됩니다).
9. 부작용 모니터링
10. 24시간 전화 만남. 어떤 부작용이 발생했는지 확인하기 위해 피험자는 주입 방문 후 다음 날 전화로 연락을 받을 것입니다.
11. ALS 관련 삶의 질 조사 개정(ALSSQOL-R)
12. 환자의 전반적인 상태(보행, 동작 평가 범위 등)를 캡처하기 위한 목적으로 비디오 녹화가 이루어집니다.

주입 1주일 후 PI는 환자 상태를 결정하기 위한 평가를 수행하고 이전 주입 이후의 변경 사항을 논의합니다.

주입 방문 주 2,6,10,14 및 18

1. 병력 검토 및 업데이트
2. 병용 약물 목록 업데이트
3. 체중 측정
4. 활력 징후(심박수, 혈압, 호흡, 체온, SpO2)
5. 신체 검사 + ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)

6. HB-adMSC를 투여하고 환자를 면밀히 관찰합니다.

   • HB-adMSCs(2x108 세포)를 1시간 동안 1회 정맥 주입:

   - 생리 식염수.

7. 부작용 모니터링
8. 24시간 전화 만남. 어떤 부작용이 발생했는지 확인하기 위해 피험자는 주입 방문 후 다음 날 전화로 연락을 받을 것입니다.

주입 방문 4주, 8주, 12주 및 16주

1. 병력 검토 및 업데이트
2. 병용 약물 목록 업데이트
3. 체중 측정
4. 활력 징후(심박수, 혈압, 호흡, 체온, SpO2)
5. 신체 검사 및 ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)

6. 안전성 및 효능 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.

   • 혈액학
   • 화학
   • 응고 패널
   • 전염증성 사이토카인(IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - 반응성 단백질

7. HB-adMSC를 투여하고 환자를 면밀히 관찰합니다.

   • HB-adMSCs(2x108 세포)를 1시간 동안 1회 정맥 주입:

   - 생리 식염수.

8. ALS 관련 삶의 질 조사 개정(ALSSQOL-R)
9. 부작용 모니터링
10. 24시간 전화 만남. 어떤 부작용이 발생했는지 확인하기 위해 피험자는 주입 방문 후 다음 날 전화로 연락을 받을 것입니다.

22주 차 후속 방문

1. 현재 건강 및 병력에 대해 질문을 받게 됩니다(마지막 연구 방문 또는 전화 통화 이후 변경 사항이 있는 경우).
2. 이전에 제공한 약물 목록(병용 약물 목록)에 변경 사항이 있는지 묻는 메시지가 표시됩니다.
3. 혈압, 심박수, 호흡수, 체온, 산소 포화도 및 체중이 측정됩니다.
4. 의사는 귀하가 경험하는 징후 및/또는 증상에 따라 신체 검사를 실시할 것입니다.
5. 의사는 수행할 수 있는 방법에 대한 ALS 질병의 증상을 측정하기 위해 개정된 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도(ALSFRS-R)를 포함한 테스트를 수행합니다.
6. 근위축성 측삭 경화증이 삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 근위축성 측삭 경화증 관련 삶의 질 개정(ALSSQOL-R) 설문지를 작성해야 합니다.
7. 연구 기간 동안 안정적인 치료 요법을 유지하도록 상기시켜 드립니다.

26주 차 후속 방문

1. 현재 건강 및 병력에 대한 질문을 받게 됩니다.
2. 근위축성 측색 경화증 및 기타 건강 문제에 대해 현재 복용 중이거나 현재 복용하고 있는 약에 대해 질문을 받게 됩니다.
3. 혈압, 심박수, 호흡수, 산소포화도, 체온, 체중이 측정됩니다.
4. 의사는 완전한 신체 검사를 수행합니다.
5. 의사는 수행할 수 있는 방법에 대한 ALS 질병의 증상을 측정하기 위해 개정된 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도(ALSFRS-R)를 포함한 테스트를 수행합니다.
6. 근위축성 측삭 경화증이 삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 근위축성 측삭 경화증 관련 삶의 질 개정(ALSSQOL-R) 설문지를 작성해야 합니다.
7. 실험실 테스트가 수행됩니다. 전반적인 건강 및 효능 지표(TNF-a, IL-6, IL-2 및 C - 반응성 단백질)를 측정하기 위해 혈액을 검사합니다.
8. 흉부 X선(PA 단일 보기) 및 자기 공명 영상을 수행하라는 지시를 받게 됩니다. 연구 종료 방문 후 7일 이내에 귀하가 하나 또는 두 가지 모두를 받은 경우 그러한 보고서로 이 요구 사항을 충족할 수 있습니다.
9. 심전도(ECG)는 심장 기능을 평가하기 위해 수행됩니다.
10. 근전도(EMG)는 신경근 기능을 평가하기 위해 수행됩니다.
11. 걷고 앉아 있는 자신의 모습을 기록한 비디오가 수행됩니다.

39주 차 후속 방문

1. 현재 건강 및 병력에 대해 질문을 받게 됩니다(마지막 연구 방문 또는 전화 통화 이후 변경 사항이 있는 경우).
2. 이전에 제공한 약물 목록(병용 약물 목록)에 변경 사항이 있는지 묻는 메시지가 표시됩니다.
3. 혈압, 심박수, 호흡수, 체온, 산소 포화도 및 체중이 측정됩니다.
4. 의사는 귀하가 경험하는 징후 및/또는 증상에 따라 신체 검사를 실시할 것입니다.
5. 실험실 테스트가 수행됩니다. 전반적인 건강 및 효능 지표(TNF-a, IL-6, IL-2 및 C - 반응성 단백질)를 측정하기 위해 혈액을 검사합니다.
6. 의사는 수행할 수 있는 방법에 대한 ALS 질병의 증상을 측정하기 위해 개정된 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도(ALSFRS-R)를 포함한 테스트를 수행합니다.
7. 근위축성 측삭 경화증이 삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 근위축성 측삭 경화증 관련 삶의 질 개정(ALSSQOL-R) 설문지를 작성해야 합니다.
8. 연구 기간 동안 안정적인 치료 요법을 유지하도록 상기시켜 드립니다.

연구 종료 52주차 방문

1. 병력 검토 및 업데이트
2. 병용 약물 목록 검토 및 업데이트
3. 체중 측정
4. 활력 징후(심박수, 혈압, 호흡, 체온, SpO2)
5. 신체 검사 + ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)

6. 안전성 및 효능 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.

   • 혈액학
   • 응고 패널
   • 전염증성 사이토카인(IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - 반응성 단백질
7. ALS 관련 삶의 질 조사 개정(ALSSQOL-R)
8. 흉부 엑스레이(PA 단일 보기)
9. 근전도(EMG)
10. 자기공명영상(MRI)
11. 부작용 모니터링
12. 환자의 전반적인 상태(보행, 동작 평가 범위 등)를 캡처하기 위한 목적으로 비디오 녹화가 이루어집니다.