IND à accès élargi pour les patients individuels des HBadMSC autologues pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Une fois l'éligibilité confirmée, environ 1 à 2 semaines après la visite de dépistage, le sujet reviendra pour la visite de référence/première perfusion. Les traitements suivants auront lieu à 2 semaines d'intervalle pendant 18 semaines, pour un total de 10 perfusions. Des visites de suivi auront lieu à 22 semaines, 26 semaines et 39 semaines. La visite de fin d'étude aura lieu à 52 semaines.

Ligne de base/perfusion 1 visite

1. Une vérification du consentement du patient sera effectuée verbalement et incluse dans la note d'évolution.
2. Examen des antécédents médicaux et des médicaments concomitants.
3. Examen physique + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
4. Signes vitaux (fréquence cardiaque, tension artérielle, respirations, température, SpO2)
5. Mesure du poids

6. Des échantillons de sang seront prélevés pour des évaluations d'innocuité et d'efficacité :

   • Hématologie
   • Chimie
   • Panneau de coagulation
   • Cytokines pro-inflammatoires (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Protéine C réactive (CRP)

7. Les HB-adMSC seront administrés et le patient étroitement surveillé :

   • Une perfusion intraveineuse de HB-adMSC (2 x 108 cellules) pendant 1 heure :

   - Solution saline.

8. Le sujet sera ensuite surveillé pendant au moins 2 heures après la perfusion comme suit :

   • Mesurer les signes vitaux à la minute 0 de la perfusion.
   • Mesurez les signes vitaux à la minute 15 après la perfusion IV.
   • Mesurez les signes vitaux à la minute 30 après la perfusion IV.
   • Mesurer les signes vitaux à la minute 60 après la perfusion IV.
   • Mesurez les signes vitaux à la minute 120 après la perfusion IV. (Les signes vitaux seront enregistrés plus fréquemment si cliniquement indiqué).
9. Surveillance des événements indésirables
10. 24 heures. Rencontre téléphonique. Le sujet sera contacté par téléphone le lendemain de la visite de perfusion pour déterminer si des événements indésirables se sont produits.
11. Enquête sur la qualité de vie spécifique à la SLA révisée (ALSSQOL-R)
12. Un enregistrement vidéo sera réalisé dans le but de capturer l'état général du patient (démarche, amplitude des évaluations de mouvement, etc.).

Une semaine après la perfusion, PI effectuera une évaluation pour déterminer l'état du patient et discuter de tout changement depuis la perfusion précédente.

Visites de perfusion Semaines 2, 6, 10, 14 et 18

1. Examiner et mettre à jour les antécédents médicaux
2. Mettre à jour la liste des médicaments concomitants
3. Mesure du poids
4. Signes vitaux (fréquence cardiaque, tension artérielle, respirations, température, SpO2)
5. Examen physique + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Les HB-adMSC seront administrés et le patient étroitement surveillé :

   • Une perfusion intraveineuse de HB-adMSC (2 x 108 cellules) pendant 1 heure :

   - Solution saline.

7. Surveillance des événements indésirables
8. 24 heures. Rencontre téléphonique. Le sujet sera contacté par téléphone le lendemain de la visite de perfusion pour déterminer si des événements indésirables se sont produits.

Visites de perfusion Semaines 4, 8, 12 et 16

1. Examiner et mettre à jour les antécédents médicaux
2. Mettre à jour la liste des médicaments concomitants
3. Mesure du poids
4. Signes vitaux (fréquence cardiaque, tension artérielle, respirations, température, SpO2)
5. Examen physique et échelle d'évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R)

6. Des échantillons de sang seront prélevés pour des évaluations d'innocuité et d'efficacité :

   • Hématologie
   • Chimie
   • Panneau de coagulation
   • Cytokines pro-inflammatoires (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Protéine C-réactive

7. Les HB-adMSC seront administrés et le patient étroitement surveillé :

   • Une perfusion intraveineuse de HB-adMSC (2 x 108 cellules) pendant 1 heure :

   - Solution saline.

8. Enquête sur la qualité de vie spécifique à la SLA révisée (ALSSQOL-R)
9. Surveillance des événements indésirables
10. 24 heures. Rencontre téléphonique. Le sujet sera contacté par téléphone le lendemain de la visite de perfusion pour déterminer si des événements indésirables se sont produits.

Visite de suivi Semaine 22

1. On vous posera des questions sur votre état de santé actuel et vos antécédents médicaux (en cas de changement depuis la dernière visite d'étude ou appel téléphonique).
2. On vous demandera s'il y a eu des changements dans la liste de médicaments que vous avez fournie précédemment (liste de médicaments concomitants).
3. Votre tension artérielle, votre fréquence cardiaque, votre fréquence respiratoire, votre température, votre saturation en oxygène et votre poids seront mesurés.
4. Le médecin procédera à un examen physique en fonction des signes et/ou symptômes que vous ressentez, le cas échéant.
5. Le médecin effectuera des tests, y compris l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) pour mesurer les symptômes de la maladie de la SLA sur la façon dont vous êtes capable de performer.
6. Il vous sera demandé de remplir le questionnaire révisé sur la qualité de vie spécifique à la sclérose latérale amyotrophique (ALSSQOL-R) pour évaluer l'impact de la sclérose latérale amyotrophique sur votre qualité de vie.
7. Il vous sera rappelé de rester sur votre régime de traitement stable tout au long de l'étude

Visite de suivi Semaine 26

1. On vous posera des questions sur votre état de santé actuel et vos antécédents médicaux.
2. On vous posera des questions sur les médicaments que vous avez pris et que vous prenez actuellement pour la sclérose latérale amyotrophique et pour d'autres problèmes de santé.
3. Votre tension artérielle, votre fréquence cardiaque, votre fréquence respiratoire, votre saturation en oxygène, votre température et votre poids seront mesurés.
4. Le médecin procédera à un examen physique complet.
5. Le médecin effectuera des tests, y compris l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) pour mesurer les symptômes de la maladie de la SLA sur la façon dont vous êtes capable de performer.
6. Il vous sera demandé de remplir le questionnaire révisé sur la qualité de vie spécifique à la sclérose latérale amyotrophique (ALSSQOL-R) pour évaluer l'impact de la sclérose latérale amyotrophique sur votre qualité de vie.
7. Des tests de laboratoire seront effectués. Votre sang sera testé pour mesurer votre état de santé général et les marqueurs d'efficacité (TNF-a, IL-6, IL-2 et C - Reactive Protein).
8. Vous recevrez une commande pour une radiographie pulmonaire (vue unique PA) et une imagerie par résonance magnétique à effectuer. Si dans les 7 jours suivant la visite de fin d'étude, vous avez subi l'une ou l'autre ou les deux, ces rapports suffiraient à cette exigence.
9. Un électrocardiogramme (ECG) sera effectué pour évaluer la fonction cardiaque.
10. Un électromyogramme (EMG) sera effectué pour évaluer la fonction neuromusculaire.
11. Une vidéo vous montrant marchant et assis sera réalisée.

Visite de suivi Semaine 39

1. On vous posera des questions sur votre état de santé actuel et vos antécédents médicaux (en cas de changement depuis la dernière visite d'étude ou appel téléphonique).
2. On vous demandera s'il y a eu des changements dans la liste de médicaments que vous avez fournie précédemment (liste de médicaments concomitants).
3. Votre tension artérielle, votre fréquence cardiaque, votre fréquence respiratoire, votre température, votre saturation en oxygène et votre poids seront mesurés.
4. Le médecin procédera à un examen physique en fonction des signes et/ou symptômes que vous ressentez, le cas échéant.
5. Des tests de laboratoire seront effectués. Votre sang sera testé pour mesurer votre état de santé général et les marqueurs d'efficacité (TNF-a, IL-6, IL-2 et C - Reactive Protein).
6. Le médecin effectuera des tests, y compris l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) pour mesurer les symptômes de la maladie de la SLA sur la façon dont vous êtes capable de performer.
7. Il vous sera demandé de remplir le questionnaire révisé sur la qualité de vie spécifique à la sclérose latérale amyotrophique (ALSSQOL-R) pour évaluer l'impact de la sclérose latérale amyotrophique sur votre qualité de vie.
8. Il vous sera rappelé de rester sur votre régime de traitement stable tout au long de l'étude

Visite de fin d'étude Semaine 52

1. Examiner et mettre à jour les antécédents médicaux
2. Examiner et mettre à jour la liste des médicaments concomitants
3. Mesure du poids
4. Signes vitaux (fréquence cardiaque, tension artérielle, respirations, température, SpO2)
5. Examen physique + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Des échantillons de sang seront prélevés pour des évaluations d'innocuité et d'efficacité :

   • Hématologie
   • Panneau de coagulation
   • Cytokines pro-inflammatoires (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Protéine C-réactive
7. Enquête sur la qualité de vie spécifique à la SLA révisée (ALSSQOL-R)
8. Radiographie pulmonaire (vue unique PA)
9. Électromyogramme (EMG)
10. Imagerie par résonance magnétique (IRM)
11. Surveillance des événements indésirables
12. Un enregistrement vidéo sera réalisé dans le but de capturer l'état général du patient (démarche, amplitude des évaluations de mouvement, etc.).