Egyéni páciensek kiterjesztett hozzáférése az autológ HBadMSC-khez az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésére

Az alkalmasság megerősítése után, körülbelül 1-2 héttel a szűrővizsgálat után, az alany visszatér az alapvonal/első infúziós vizitre. A további kezelések 18 hétig 2 hét különbséggel történnek, összesen 10 infúzióban. Az ellenőrző látogatásokra a 22., a 26. és a 39. héten kerül sor. A tanulmányút vége az 52. héten lesz.

Kiindulási/infúziós 1. látogatás

1. A páciens beleegyezésének ellenőrzése szóban történik, és belekerül az előrehaladási megjegyzésbe.
2. A kórtörténet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek áttekintése.
3. Fizikai vizsga + ALS funkcionális minősítési skála - felülvizsgált (ALSFRS-R)
4. Életjelek (pulzusszám, vérnyomás, légzés, hőmérséklet, SpO2)
5. Súlymérés

6. Vérmintákat vesznek a biztonságosság és a hatékonyság értékeléséhez:

   • Hematológia
   • Kémia
   • Koagulációs panel
   • Proinflammatorikus citokinek (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktív fehérje (CRP)

7. A HB-adMSC-ket beadják, és a beteget alaposan megfigyelik:

   • HB-adMSC-k (2x108 sejt) egy intravénás infúziója 1 órán keresztül:

   - Sóoldat.

8. Az alanyt ezután az infúzió beadása után legalább 2 órán keresztül monitorozni kell az alábbiak szerint:

   • Mérje meg az életjeleket az infúzió 0. percében.
   • Mérje meg az életjeleket 15 perccel az IV infúzió után.
   • Mérje meg az életjeleket az IV infúzió után 30 perccel.
   • Mérje meg az életjeleket 60 perccel az intravénás infúzió után.
   • Mérje meg az életjeleket 120 perccel az IV infúzió után. (A létfontosságú jeleket gyakrabban rögzítik, ha klinikailag indokolt).
9. Nemkívánatos események megfigyelése
10. 24 óra Telefonos találkozás. Az infúziós látogatást követő napon telefonon felvesszük a kapcsolatot az alanyal, hogy megállapítsák, nem történt-e nemkívánatos esemény.
11. ALS-specifikus életminőség-felmérés, felülvizsgálva (ALSSQOL-R)
12. Videofelvétel készül a páciens általános állapotának rögzítésére (járás, mozgástartomány felmérése stb.).

Az infúzió után egy héttel a PI értékelést végez a beteg állapotának meghatározására, és megvitatja az előző infúzió óta bekövetkezett változásokat.

Infúziós látogatások 2., 6., 10., 14. és 18. héten

1. Tekintse át és frissítse a kórtörténetet
2. Frissítse az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek listáját
3. Súlymérés
4. Életjelek (pulzusszám, vérnyomás, légzés, hőmérséklet, SpO2)
5. Fizikális vizsgálat + ALS funkcionális minősítési skála – felülvizsgált (ALSFRS-R)

6. A HB-adMSC-ket beadják, és a beteget alaposan megfigyelik:

   • HB-adMSC-k (2x108 sejt) egy intravénás infúziója 1 órán keresztül:

   - Sóoldat.

7. Nemkívánatos események megfigyelése
8. 24 óra Telefonos találkozás. Az infúziós látogatást követő napon telefonon felvesszük a kapcsolatot az alanyal, hogy megállapítsák, nem történt-e nemkívánatos esemény.

Infúziós látogatások a 4., 8., 12. és 16. héten

1. Tekintse át és frissítse a kórtörténetet
2. Frissítse az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek listáját
3. Súlymérés
4. Életjelek (pulzusszám, vérnyomás, légzés, hőmérséklet, SpO2)
5. Fizikális vizsgálat és ALS funkcionális minősítési skála – felülvizsgált (ALSFRS-R)

6. Vérmintákat vesznek a biztonságosság és a hatékonyság értékeléséhez:

   • Hematológia
   • Kémia
   • Koagulációs panel
   • Proinflammatorikus citokinek (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktív protein

7. A HB-adMSC-ket beadják, és a beteget alaposan megfigyelik:

   • HB-adMSC-k (2x108 sejt) egy intravénás infúziója 1 órán keresztül:

   - Sóoldat.

8. ALS-specifikus életminőség-felmérés, felülvizsgálva (ALSSQOL-R)
9. Nemkívánatos események megfigyelése
10. 24 óra Telefonos találkozás. Az infúziós látogatást követő napon telefonon felvesszük a kapcsolatot az alanyal, hogy megállapítsák, nem történt-e nemkívánatos esemény.

Nyomon követési látogatás 22. hét

1. Megkérdezik aktuális egészségi állapotáról és kórtörténetéről (ha történt változás az utolsó tanulmányi látogatás vagy telefonhívás óta).
2. A rendszer megkérdezi, hogy történt-e változás az Ön által korábban megadott gyógyszerlistában (Egyidejű gyógyszerek listája).
3. Megmérik vérnyomását, pulzusát, légzési gyakoriságát, hőmérsékletét, oxigéntelítettségét és testsúlyát.
4. Az orvos fizikális vizsgálatot végez az Ön által tapasztalt jelek és/vagy tünetek alapján, ha vannak ilyenek.
5. Az orvos vizsgálatokat fog végezni, beleértve az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skáláját (ALSFRS-R), hogy megmérje az ALS-betegség tüneteit az Ön teljesítőképessége alapján.
6. Felkérik Önt, hogy töltse ki az amiotrófiás laterális szklerózis-specifikus életminőség-felülvizsgált (ALSSQOL-R) kérdőívet, hogy felmérje az amiotróf laterális szklerózis életminőségére gyakorolt ​​hatását.
7. Emlékeztetjük Önt, hogy a vizsgálat teljes ideje alatt tartsa be a stabil kezelési rendet

Utánkövető látogatás 26. hét

1. Megkérdezik aktuális egészségi állapotáról és kórtörténetéről.
2. Meg fogják kérdezni az amiotrófiás laterális szklerózis és egyéb egészségügyi problémák miatt szedett és jelenleg szedett gyógyszerekről.
3. Megmérik vérnyomását, pulzusszámát, légzésszámát, oxigéntelítettségét, hőmérsékletét és súlyát.
4. Az orvos teljes fizikális vizsgálatot végez.
5. Az orvos vizsgálatokat fog végezni, beleértve az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skáláját (ALSFRS-R), hogy megmérje az ALS-betegség tüneteit az Ön teljesítőképessége alapján.
6. Felkérik Önt, hogy töltse ki az amiotrófiás laterális szklerózis-specifikus életminőség-felülvizsgált (ALSSQOL-R) kérdőívet, hogy felmérje az amiotróf laterális szklerózis életminőségére gyakorolt ​​hatását.
7. Laboratóriumi vizsgálatot fognak végezni. Vérét megvizsgálják az általános egészségi állapot és a hatékonysági markerek (TNF-a, IL-6, IL-2 és C – reaktív fehérje) mérése érdekében.
8. Mellkasröntgen (PA egyszeri felvétel) és mágneses rezonancia képalkotás elvégzésére fog rendelni. Ha a tanulmányút végétől számított 7 napon belül valamelyiken vagy mindkettőn átesett, az ilyen jelentések elegendőek ehhez a követelményhez.
9. A szívműködés értékelésére elektrokardiogramot (EKG) végeznek.
10. Elektromiogramot (EMG) végeznek a neuromuszkuláris funkció értékelésére.
11. Egy videót készítenek, amely dokumentálja Önt sétálva és ülve.

Nyomon követési látogatás 39. hét

1. Megkérdezik aktuális egészségi állapotáról és kórtörténetéről (ha történt változás az utolsó tanulmányi látogatás vagy telefonhívás óta).
2. A rendszer megkérdezi, hogy történt-e változás az Ön által korábban megadott gyógyszerlistában (Egyidejű gyógyszerek listája).
3. Megmérik vérnyomását, pulzusát, légzési gyakoriságát, hőmérsékletét, oxigéntelítettségét és testsúlyát.
4. Az orvos fizikális vizsgálatot végez az Ön által tapasztalt jelek és/vagy tünetek alapján, ha vannak ilyenek.
5. Laboratóriumi vizsgálatot fognak végezni. Vérét megvizsgálják az általános egészségi állapot és a hatékonysági markerek (TNF-a, IL-6, IL-2 és C – reaktív fehérje) mérése érdekében.
6. Az orvos vizsgálatokat fog végezni, beleértve az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skáláját (ALSFRS-R), hogy megmérje az ALS-betegség tüneteit az Ön teljesítőképessége alapján.
7. Felkérik Önt, hogy töltse ki az amiotrófiás laterális szklerózis-specifikus életminőség-felülvizsgált (ALSSQOL-R) kérdőívet, hogy felmérje az amiotróf laterális szklerózis életminőségére gyakorolt ​​hatását.
8. Emlékeztetjük Önt, hogy a vizsgálat teljes ideje alatt tartsa be a stabil kezelési rendet

Tanulmányi látogatás vége, 52. hét

1. Tekintse át és frissítse a kórtörténetet
2. Tekintse át és frissítse az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek listáját
3. Súlymérés
4. Életjelek (pulzusszám, vérnyomás, légzés, hőmérséklet, SpO2)
5. Fizikális vizsgálat + ALS funkcionális minősítési skála – felülvizsgált (ALSFRS-R)

6. Vérmintákat vesznek a biztonságosság és a hatékonyság értékeléséhez:

   • Hematológia
   • Koagulációs panel
   • Proinflammatorikus citokinek (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktív protein
7. ALS-specifikus életminőség-felmérés, felülvizsgálva (ALSSQOL-R)
8. Mellkasröntgen (PA egy nézet)
9. Elektromiogram (EMG)
10. Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
11. Nemkívánatos események megfigyelése
12. Videofelvétel készül a páciens általános állapotának rögzítésére (járás, mozgástartomány felmérése stb.).