Accesso ampliato per singolo paziente IND di HBadMSC autologhe per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

Una volta confermata l'idoneità, circa 1-2 settimane dopo la visita di screening, il soggetto tornerà per la visita di riferimento/prima infusione. I trattamenti successivi avverranno a distanza di 2 settimane per 18 settimane, per un totale di 10 infusioni. Le visite di follow-up avverranno a 22 settimane, 26 settimane e 39 settimane. La visita di fine studio avverrà a 52 settimane.

Basale/infusione 1 visita

1. Una verifica del consenso del paziente sarà eseguita verbalmente e inclusa nella nota sullo stato di avanzamento.
2. Revisione della storia medica e farmaci concomitanti.
3. Esame fisico + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
4. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
5. Misura del peso

6. Saranno raccolti campioni di sangue per le valutazioni di sicurezza ed efficacia:

   • Ematologia
   • Chimica
   • Pannello di coagulazione
   • Citochine proinfiammatorie (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteina C-reattiva (CRP)

7. Verranno somministrate le HB-adMSC e il paziente sarà attentamente osservato:

   • Un'infusione endovenosa di HB-adMSC (2x108 cellule) della durata di 1 ora:

   - Soluzione salina.

8. Il soggetto verrà quindi monitorato per un minimo di 2 ore dopo l'infusione come segue:

   • Misurare i segni vitali al minuto 0 di infusione.
   • Misurare i segni vitali al minuto 15 dopo l'infusione endovenosa.
   • Misurare i segni vitali al minuto 30 dopo l'infusione endovenosa.
   • Misurare i segni vitali al minuto 60 dopo l'infusione endovenosa.
   • Misurare i segni vitali al minuto 120 dopo l'infusione endovenosa. (I segni vitali saranno registrati più frequentemente se clinicamente indicato).
9. Monitoraggio degli eventi avversi
10. 24 ore. Incontro telefonico. Il soggetto verrà contattato telefonicamente il giorno successivo alla visita di infusione per determinare se si sono verificati eventi avversi.
11. Revisione dell'indagine sulla qualità della vita specifica per la SLA (ALSSQOL-R)
12. Verrà effettuata una registrazione video con lo scopo di acquisire lo stato generale del paziente (andatura, valutazione del range di movimento, ecc.).

Una settimana dopo l'infusione, il PI eseguirà una valutazione per determinare lo stato del paziente e discutere eventuali modifiche dall'infusione precedente.

Visite di infusione Settimana 2, 6, 10, 14 e 18

1. Rivedere e aggiornare la storia medica
2. Aggiorna l'elenco dei farmaci concomitanti
3. Misura del peso
4. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
5. Esame fisico + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Verranno somministrate le HB-adMSC e il paziente sarà attentamente osservato:

   • Un'infusione endovenosa di HB-adMSC (2x108 cellule) della durata di 1 ora:

   - Soluzione salina.

7. Monitoraggio degli eventi avversi
8. 24 ore. Incontro telefonico. Il soggetto verrà contattato telefonicamente il giorno successivo alla visita di infusione per determinare se si sono verificati eventi avversi.

Visite per infusione Settimana 4, 8, 12 e 16

1. Rivedere e aggiornare la storia medica
2. Aggiorna l'elenco dei farmaci concomitanti
3. Misura del peso
4. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
5. Esame fisico e ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Saranno raccolti campioni di sangue per le valutazioni di sicurezza ed efficacia:

   • Ematologia
   • Chimica
   • Pannello di coagulazione
   • Citochine proinfiammatorie (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteina C-reattiva

7. Verranno somministrate le HB-adMSC e il paziente sarà attentamente osservato:

   • Un'infusione endovenosa di HB-adMSC (2x108 cellule) della durata di 1 ora:

   - Soluzione salina.

8. Revisione dell'indagine sulla qualità della vita specifica per la SLA (ALSSQOL-R)
9. Monitoraggio degli eventi avversi
10. 24 ore. Incontro telefonico. Il soggetto verrà contattato telefonicamente il giorno successivo alla visita di infusione per determinare se si sono verificati eventi avversi.

Visita di follow-up Settimana 22

1. Ti verrà chiesto della tua attuale salute e storia medica (se ci sono stati cambiamenti dall'ultima visita di studio o telefonata).
2. Ti verrà chiesto se ci sono stati cambiamenti nell'elenco dei farmaci che hai fornito in precedenza (elenco dei farmaci concomitanti).
3. Verranno misurati la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca, la frequenza respiratoria, la temperatura, la saturazione di ossigeno e il peso.
4. Il medico eseguirà un esame fisico guidato dai segni e/o dai sintomi che si verificano, se presenti.
5. Il medico eseguirà test tra cui la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R) per misurare i sintomi della malattia della SLA su come sei in grado di esibirti.
6. Ti verrà chiesto di completare il questionario ALSSQOL-R (Amiotrophic Lateral Sclerosis-Specific Quality of Life-Revised) per valutare l'impatto della sclerosi laterale amiotrofica sulla qualità della tua vita.
7. Le verrà ricordato di mantenere il suo regime di trattamento stabile per tutta la durata dello studio

Visita di follow-up settimana 26

1. Ti verrà chiesto della tua salute attuale e della tua storia medica.
2. Ti verranno chieste informazioni sui medicinali che hai assunto e che stai attualmente assumendo per la sclerosi laterale amiotrofica e per altri problemi di salute.
3. Verranno misurati la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca, la frequenza respiratoria, la saturazione di ossigeno, la temperatura e il peso.
4. Il medico eseguirà un esame fisico completo.
5. Il medico eseguirà test tra cui la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R) per misurare i sintomi della malattia della SLA su come sei in grado di esibirti.
6. Ti verrà chiesto di completare il questionario ALSSQOL-R (Amiotrophic Lateral Sclerosis-Specific Quality of Life-Revised) per valutare l'impatto della sclerosi laterale amiotrofica sulla qualità della tua vita.
7. Verranno effettuate prove di laboratorio. Il tuo sangue sarà testato per misurare i tuoi marcatori generali di salute ed efficacia (TNF-a, IL-6, IL-2 e C - Proteina reattiva).
8. Ti verrà dato un ordine per una radiografia del torace (vista singola PA) e risonanza magnetica da eseguire. Se entro 7 giorni dalla visita di fine studio sei stato sottoposto a uno o entrambi, tali rapporti sarebbero sufficienti per soddisfare questo requisito.
9. Verrà eseguito un elettrocardiogramma (ECG) per valutare la funzione cardiaca.
10. Verrà eseguito un elettromiogramma (EMG) per valutare la funzione neuromuscolare.
11. Verrà eseguito un video che documenta te stesso mentre cammini e sei seduto.

Visita di follow-up settimana 39

1. Ti verrà chiesto della tua attuale salute e storia medica (se ci sono stati cambiamenti dall'ultima visita di studio o telefonata).
2. Ti verrà chiesto se ci sono stati cambiamenti nell'elenco dei farmaci che hai fornito in precedenza (elenco dei farmaci concomitanti).
3. Verranno misurati la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca, la frequenza respiratoria, la temperatura, la saturazione di ossigeno e il peso.
4. Il medico eseguirà un esame fisico guidato dai segni e/o dai sintomi che si verificano, se presenti.
5. Verranno effettuate prove di laboratorio. Il tuo sangue sarà testato per misurare i tuoi marcatori generali di salute ed efficacia (TNF-a, IL-6, IL-2 e C - Proteina reattiva).
6. Il medico eseguirà test tra cui la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R) per misurare i sintomi della malattia della SLA su come sei in grado di esibirti.
7. Ti verrà chiesto di completare il questionario ALSSQOL-R (Amiotrophic Lateral Sclerosis-Specific Quality of Life-Revised) per valutare l'impatto della sclerosi laterale amiotrofica sulla qualità della tua vita.
8. Le verrà ricordato di mantenere il suo regime di trattamento stabile per tutta la durata dello studio

Fine Visita di Studio Settimana 52

1. Rivedere e aggiornare la storia medica
2. Rivedere e aggiornare l'elenco dei farmaci concomitanti
3. Misura del peso
4. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
5. Esame fisico + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Saranno raccolti campioni di sangue per le valutazioni di sicurezza ed efficacia:

   • Ematologia
   • Pannello di coagulazione
   • Citochine proinfiammatorie (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteina C-reattiva
7. Revisione dell'indagine sulla qualità della vita specifica per la SLA (ALSSQOL-R)
8. Radiografia del torace (vista singola PA)
9. Elettromiogramma (EMG)
10. Imaging a risonanza magnetica (MRI)
11. Monitoraggio degli eventi avversi
12. Verrà effettuata una registrazione video con lo scopo di acquisire lo stato generale del paziente (andatura, valutazione del range di movimento, ecc.).