Individuell patient utökad åtkomst IND av autologa HBadMSCs för behandling av amyotrofisk lateralskleros

När kvalifikationen har bekräftats, cirka 1-2 veckor efter screeningbesöket, kommer försökspersonen att återvända för baslinjen/första infusionsbesöket. Efterföljande behandlingar kommer att ske med 2 veckors mellanrum under 18 veckor, för totalt 10 infusioner. Uppföljningsbesök kommer att ske vid 22 veckor, 26 veckor och 39 veckor. Studiebesöket avslutas vid 52 veckor.

Baslinje/infusion 1 besök

1. En verifiering av patientens samtycke kommer att utföras muntligt och inkluderas i förloppsnotisen.
2. Genomgång av sjukdomshistoria, och samtidig medicinering.
3. Fysisk tentamen + ALS Funktionell Betyg Skala-reviderad (ALSFRS-R)
4. Vitala tecken (Hjärtfrekvens, Blodtryck, Andning, Temp., SpO2)
5. Viktmätning

6. Blodprover kommer att samlas in för säkerhets- och effektbedömningar:

   • Hematologi
   • Kemi
   • Koaguleringspanel
   • Proinflammatoriska cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktivt protein (CRP)

7. HB-adMSCs kommer att administreras och patienten observeras noggrant:

   • En intravenös infusion av HB-adMSCs (2x108 celler) som pågår i 1 timme:

   - Saltlösning.

8. Patienten kommer sedan att övervakas i minst 2 timmar efter infusion enligt följande:

   • Mät vitala tecken vid minut 0 av infusionen.
   • Mät vitala tecken vid minut 15 efter IV-infusion.
   • Mät vitala tecken vid minut 30 efter IV-infusion.
   • Mät vitala tecken vid minut 60 efter IV-infusion.
   • Mät vitala tecken vid minut 120 efter IV-infusion. (Vitala tecken kommer att registreras oftare om det är kliniskt indicerat).
9. Övervakning av biverkningar
10. 24 timmar. Telefonmöte. Försökspersonen kommer att kontaktas per telefon följande dag efter infusionsbesöket för att fastställa om några biverkningar har inträffat.
11. ALS-specifik livskvalitetsundersökning reviderad (ALSSQOL-R)
12. En videoinspelning kommer att göras i syfte att fånga patientens övergripande status (gång, bedömning av rörelseomfång, etc.).

En vecka efter infusion kommer PI att utföra en bedömning för att fastställa patientstatus och diskutera eventuella förändringar sedan tidigare infusion.

Infusionsbesök vecka 2,6,10,14 och 18

1. Granska och uppdatera medicinsk historia
2. Uppdatera listan över samtidiga läkemedel
3. Viktmätning
4. Vitala tecken (Hjärtfrekvens, Blodtryck, Andning, Temp., SpO2)
5. Fysisk undersökning + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. HB-adMSCs kommer att administreras och patienten observeras noggrant:

   • En intravenös infusion av HB-adMSCs (2x108 celler) som pågår i 1 timme:

   - Saltlösning.

7. Övervakning av biverkningar
8. 24 timmar. Telefonmöte. Försökspersonen kommer att kontaktas per telefon följande dag efter infusionsbesöket för att fastställa om några biverkningar har inträffat.

Infusionsbesök vecka 4, 8, 12 och 16

1. Granska och uppdatera medicinsk historia
2. Uppdatera listan över samtidiga läkemedel
3. Viktmätning
4. Vitala tecken (Hjärtfrekvens, Blodtryck, Andning, Temp., SpO2)
5. Fysisk undersökning och ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Blodprover kommer att samlas in för säkerhets- och effektbedömningar:

   • Hematologi
   • Kemi
   • Koaguleringspanel
   • Proinflammatoriska cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktivt protein

7. HB-adMSCs kommer att administreras och patienten observeras noggrant:

   • En intravenös infusion av HB-adMSCs (2x108 celler) som pågår i 1 timme:

   - Saltlösning.

8. ALS-specifik livskvalitetsundersökning reviderad (ALSSQOL-R)
9. Övervakning av biverkningar
10. 24 timmar. Telefonmöte. Försökspersonen kommer att kontaktas per telefon följande dag efter infusionsbesöket för att fastställa om några biverkningar har inträffat.

Uppföljningsbesök vecka 22

1. Du kommer att bli tillfrågad om din nuvarande hälsa och medicinska historia (om några förändringar sedan senaste studiebesök eller telefonsamtal).
2. Du kommer att tillfrågas om det har skett någon förändring i läkemedelslistan som du tidigare har lämnat (Samtidig läkemedelslista).
3. Ditt blodtryck, hjärtfrekvens, andningsfrekvens, temperatur, syremättnad och vikt kommer att mätas.
4. Läkaren kommer att utföra en fysisk undersökning som drivs av de tecken och/eller symtom du upplever, om några.
5. Läkaren kommer att utföra tester inklusive Amyotrofisk lateralskleros funktionell klassificeringsskala-reviderad (ALSFRS-R) för att mäta symptomen på ALS-sjukdom på hur du kan prestera.
6. Du kommer att bli ombedd att fylla i frågeformuläret Amyotrofisk lateralskleros-specifik livskvalitetsreviderad (ALSSQOL-R) för att bedöma effekten av amyotrofisk lateralskleros på din livskvalitet.
7. Du kommer att bli påmind om att fortsätta med din stabila behandlingsregim under hela studien

Uppföljningsbesök vecka 26

1. Du kommer att bli tillfrågad om din nuvarande hälsa och medicinska historia.
2. Du kommer att bli tillfrågad om de läkemedel som du har tagit och för närvarande tar för amyotrofisk lateralskleros och för andra hälsoproblem.
3. Ditt blodtryck, hjärtfrekvens, andningsfrekvens, syremättnad, temperatur och vikt kommer att mätas.
4. Läkaren kommer att utföra en fullständig fysisk undersökning.
5. Läkaren kommer att utföra tester inklusive Amyotrofisk lateralskleros funktionell klassificeringsskala-reviderad (ALSFRS-R) för att mäta symptomen på ALS-sjukdom på hur du kan prestera.
6. Du kommer att bli ombedd att fylla i frågeformuläret Amyotrofisk lateralskleros-specifik livskvalitetsreviderad (ALSSQOL-R) för att bedöma effekten av amyotrofisk lateralskleros på din livskvalitet.
7. Laboratorietest kommer att göras. Ditt blod kommer att testas för att mäta dina allmänna hälso- och effektmarkörer (TNF-a, IL-6, IL-2 och C - Reactive Protein).
8. Du kommer att få en beställning för att utföra en lungröntgen (PA-enkelvy) och magnetisk resonanstomografi. Om du inom 7 dagar efter studiebesökets slut har genomgått något eller båda, skulle sådana rapporter räcka med detta krav.
9. Ett elektrokardiogram (EKG) kommer att utföras för att utvärdera hjärtfunktionen.
10. Ett elektromyogram (EMG) kommer att utföras för att utvärdera neuromuskulär funktion.
11. En video som dokumenterar hur du går och sitter kommer att utföras.

Uppföljningsbesök vecka 39

1. Du kommer att bli tillfrågad om din nuvarande hälsa och medicinska historia (om några förändringar sedan senaste studiebesök eller telefonsamtal).
2. Du kommer att tillfrågas om det har skett någon förändring i läkemedelslistan som du tidigare har lämnat (Samtidig läkemedelslista).
3. Ditt blodtryck, hjärtfrekvens, andningsfrekvens, temperatur, syremättnad och vikt kommer att mätas.
4. Läkaren kommer att utföra en fysisk undersökning som drivs av de tecken och/eller symtom du upplever, om några.
5. Laboratorietest kommer att göras. Ditt blod kommer att testas för att mäta dina allmänna hälso- och effektmarkörer (TNF-a, IL-6, IL-2 och C - Reactive Protein).
6. Läkaren kommer att utföra tester inklusive Amyotrofisk lateralskleros funktionell klassificeringsskala-reviderad (ALSFRS-R) för att mäta symptomen på ALS-sjukdom på hur du kan prestera.
7. Du kommer att bli ombedd att fylla i frågeformuläret Amyotrofisk lateralskleros-specifik livskvalitetsreviderad (ALSSQOL-R) för att bedöma effekten av amyotrofisk lateralskleros på din livskvalitet.
8. Du kommer att bli påmind om att fortsätta med din stabila behandlingsregim under hela studien

Slut på studiebesök vecka 52

1. Granska och uppdatera medicinsk historia
2. Granska och uppdatera listan över samtidiga läkemedel
3. Viktmätning
4. Vitala tecken (Hjärtfrekvens, Blodtryck, Andning, Temp., SpO2)
5. Fysisk undersökning + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Blodprover kommer att samlas in för säkerhets- och effektbedömningar:

   • Hematologi
   • Koaguleringspanel
   • Proinflammatoriska cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktivt protein
7. ALS-specifik livskvalitetsundersökning reviderad (ALSSQOL-R)
8. Bröströntgen (PA enstaka vy)
9. Elektromyogram (EMG)
10. Magnetisk resonanstomografi (MRT)
11. Övervakning av biverkningar
12. En videoinspelning kommer att göras i syfte att fånga patientens övergripande status (gång, bedömning av rörelseomfång, etc.).