Individuele patiënt uitgebreide toegang tot IND van autologe HBadMSC's voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose

Zodra de geschiktheid is bevestigd, ongeveer 1-2 weken na het screeningbezoek, komt de proefpersoon terug voor het basisbezoek/eerste infusiebezoek. Daaropvolgende behandelingen vinden plaats met een tussenpoos van 2 weken gedurende 18 weken, voor een totaal van 10 infusies. Vervolgbezoeken vinden plaats na 22 weken, 26 weken en 39 weken. Het einde van het studiebezoek vindt plaats na 52 weken.

Basislijn/infusie 1 bezoek

1. Een verificatie van de toestemming van de patiënt zal mondeling worden uitgevoerd en in de voortgangsnota worden opgenomen.
2. Beoordeling van de medische geschiedenis en gelijktijdige medicatie.
3. Lichamelijk onderzoek + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
4. Vitale functies (hartslag, bloeddruk, ademhaling, temp., SpO2)
5. Gewicht meting

6. Er worden bloedmonsters afgenomen voor veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen:

   • Hematologie
   • Scheikunde
   • Coagulatie paneel
   • Pro-inflammatoire cytokinen (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reactief proteïne (CRP)

7. De HB-adMSC's worden toegediend en de patiënt wordt nauwkeurig geobserveerd:

   • Eén intraveneuze infusie van HB-adMSC's (2x108 cellen) gedurende 1 uur:

   - Zoutoplossing.

8. De proefpersoon wordt vervolgens gedurende minimaal 2 uur na de infusie als volgt gecontroleerd:

   • Meet vitale functies op minuut 0 van de infusie.
   • Meet vitale functies op minuut 15 na IV-infusie.
   • Meet Vital Signs op minuut 30 na IV-infusie.
   • Meet vitale functies op minuut 60 na IV-infusie.
   • Meet vitale functies op minuut 120 na IV-infusie. (Vitale functies zullen vaker worden geregistreerd als dit klinisch geïndiceerd is).
9. Monitoring van ongewenste voorvallen
10. 24 uur. Telefonische ontmoeting. De volgende dag na het infuusbezoek wordt telefonisch contact opgenomen met de patiënt om vast te stellen of er bijwerkingen zijn opgetreden.
11. ALS-specifieke Quality of Life Survey-herzien (ALSSQOL-R)
12. Er wordt een video-opname gemaakt met als doel de algehele status van de patiënt vast te leggen (gang, beoordeling van het bewegingsbereik, enz.).

Een week na de infusie zal PI een beoordeling uitvoeren om de status van de patiënt te bepalen en eventuele veranderingen sinds de vorige infusie te bespreken.

Infusiebezoeken Week 2,6,10,14 en 18

1. Controleer en update de medische geschiedenis
2. Lijst met gelijktijdige medicatie bijwerken
3. Gewicht meting
4. Vitale functies (hartslag, bloeddruk, ademhaling, temp., SpO2)
5. Lichamelijk onderzoek + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. De HB-adMSC's worden toegediend en de patiënt wordt nauwkeurig geobserveerd:

   • Eén intraveneuze infusie van HB-adMSC's (2x108 cellen) gedurende 1 uur:

   - Zoutoplossing.

7. Monitoring van ongewenste voorvallen
8. 24 uur. Telefonische ontmoeting. De volgende dag na het infuusbezoek wordt telefonisch contact opgenomen met de patiënt om vast te stellen of er bijwerkingen zijn opgetreden.

Infusiebezoeken Week 4, 8, 12 en 16

1. Controleer en update de medische geschiedenis
2. Lijst met gelijktijdige medicatie bijwerken
3. Gewicht meting
4. Vitale functies (hartslag, bloeddruk, ademhaling, temp., SpO2)
5. Lichamelijk onderzoek en ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Er worden bloedmonsters afgenomen voor veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen:

   • Hematologie
   • Scheikunde
   • Coagulatie paneel
   • Pro-inflammatoire cytokinen (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reactieve proteïne

7. De HB-adMSC's worden toegediend en de patiënt wordt nauwkeurig geobserveerd:

   • Eén intraveneuze infusie van HB-adMSC's (2x108 cellen) gedurende 1 uur:

   - Zoutoplossing.

8. ALS-specifieke Quality of Life Survey-herzien (ALSSQOL-R)
9. Monitoring van ongewenste voorvallen
10. 24 uur. Telefonische ontmoeting. De volgende dag na het infuusbezoek wordt telefonisch contact opgenomen met de patiënt om vast te stellen of er bijwerkingen zijn opgetreden.

Vervolgbezoek week 22

1. U wordt gevraagd naar uw huidige gezondheid en medische geschiedenis (indien er veranderingen zijn sinds het laatste studiebezoek of telefoongesprek).
2. U wordt gevraagd of er een wijziging is in de medicatielijst die u eerder hebt verstrekt (concomitante medicatielijst).
3. Uw bloeddruk, hartslag, ademhaling, temperatuur, zuurstofverzadiging en gewicht worden gemeten.
4. De arts zal een lichamelijk onderzoek uitvoeren op basis van de eventuele tekenen en/of symptomen die u ervaart.
5. De arts zal tests uitvoeren, waaronder de Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) om de symptomen van de ziekte ALS te meten over hoe u kunt presteren.
6. U wordt gevraagd de vragenlijst Amyotrofische laterale sclerose-specifieke kwaliteit van leven-herzien (ALSSQOL-R) in te vullen om de impact van amyotrofische laterale sclerose op uw kwaliteit van leven te beoordelen.
7. U wordt eraan herinnerd dat u tijdens het onderzoek uw stabiele behandelingsregime moet volgen

Vervolgbezoek week 26

1. U wordt gevraagd naar uw huidige gezondheid en medische geschiedenis.
2. U wordt gevraagd naar de medicijnen die u heeft gebruikt en momenteel gebruikt voor amyotrofische laterale sclerose en voor andere gezondheidsproblemen.
3. Uw bloeddruk, hartslag, ademhaling, zuurstofverzadiging, temperatuur en gewicht worden gemeten.
4. De arts zal een volledig lichamelijk onderzoek uitvoeren.
5. De arts zal tests uitvoeren, waaronder de Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) om de symptomen van de ziekte ALS te meten over hoe u kunt presteren.
6. U wordt gevraagd de vragenlijst Amyotrofische laterale sclerose-specifieke kwaliteit van leven-herzien (ALSSQOL-R) in te vullen om de impact van amyotrofische laterale sclerose op uw kwaliteit van leven te beoordelen.
7. Er zal een laboratoriumtest worden gedaan. Uw bloed zal worden getest om uw algehele gezondheids- en werkzaamheidsmarkers (TNF-a, IL-6, IL-2 en C - Reactive Protein) te meten.
8. U krijgt een opdracht voor het uitvoeren van een röntgenfoto van de borstkas (PA enkele weergave) en magnetische resonantiebeeldvorming. Als u binnen 7 dagen na het einde van het studiebezoek een of beide hebt ondergaan, volstaan ​​dergelijke rapporten aan deze vereiste.
9. Er wordt een elektrocardiogram (ECG) gemaakt om de hartfunctie te evalueren.
10. Er wordt een elektromyogram (EMG) uitgevoerd om de neuromusculaire functie te evalueren.
11. Er wordt een video gemaakt waarin u zelf loopt en zit.

Vervolgbezoek week 39

1. U wordt gevraagd naar uw huidige gezondheid en medische geschiedenis (indien er veranderingen zijn sinds het laatste studiebezoek of telefoongesprek).
2. U wordt gevraagd of er een wijziging is in de medicatielijst die u eerder hebt verstrekt (concomitante medicatielijst).
3. Uw bloeddruk, hartslag, ademhaling, temperatuur, zuurstofverzadiging en gewicht worden gemeten.
4. De arts zal een lichamelijk onderzoek uitvoeren op basis van de eventuele tekenen en/of symptomen die u ervaart.
5. Er zal een laboratoriumtest worden gedaan. Uw bloed zal worden getest om uw algehele gezondheids- en werkzaamheidsmarkers (TNF-a, IL-6, IL-2 en C - Reactive Protein) te meten.
6. De arts zal tests uitvoeren, waaronder de Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) om de symptomen van de ziekte ALS te meten over hoe u kunt presteren.
7. U wordt gevraagd de vragenlijst Amyotrofische laterale sclerose-specifieke kwaliteit van leven-herzien (ALSSQOL-R) in te vullen om de impact van amyotrofische laterale sclerose op uw kwaliteit van leven te beoordelen.
8. U wordt eraan herinnerd dat u tijdens het onderzoek uw stabiele behandelingsregime moet volgen

Einde studiebezoek week 52

1. Controleer en update de medische geschiedenis
2. Bekijk en update de lijst met gelijktijdige medicijnen
3. Gewicht meting
4. Vitale functies (hartslag, bloeddruk, ademhaling, temp., SpO2)
5. Lichamelijk onderzoek + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Er worden bloedmonsters afgenomen voor veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen:

   • Hematologie
   • Coagulatie paneel
   • Pro-inflammatoire cytokinen (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reactieve proteïne
7. ALS-specifieke Quality of Life Survey-herzien (ALSSQOL-R)
8. X-thorax (PA enkele weergave)
9. Elektromyogram (EMG)
10. Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
11. Monitoring van ongewenste voorvallen
12. Er wordt een video-opname gemaakt met als doel de algehele status van de patiënt vast te leggen (gang, beoordeling van het bewegingsbereik, enz.).