IND de Acesso Expandido de Paciente Individual de HBadMSCs Autólogas para o Tratamento de Esclerose Lateral Amiotrófica

Assim que a elegibilidade for confirmada, aproximadamente 1-2 semanas após a visita de triagem, o sujeito retornará para a consulta inicial/primeira infusão. Os tratamentos subsequentes ocorrerão com 2 semanas de intervalo por 18 semanas, para um total de 10 infusões. As visitas de acompanhamento ocorrerão em 22 semanas, 26 semanas e 39 semanas. A visita de fim do estudo ocorrerá às 52 semanas.

Consulta de linha de base/infusão 1

1. Uma verificação do consentimento do paciente será realizada verbalmente e incluída na nota de progresso.
2. Revisão do histórico médico e medicamentos concomitantes.
3. Exame Físico + Escala de Avaliação Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R)
4. Sinais vitais (frequência cardíaca, pressão arterial, respiração, temperatura, SpO2)
5. medição de peso

6. Amostras de sangue serão coletadas para avaliações de segurança e eficácia:

   • Hematologia
   • Química
   • Painel de Coagulação
   • Citocinas pró-inflamatórias (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteína C- Reativa (PCR)

7. As HB-adMSCs serão administradas e o paciente observado de perto:

   • Uma infusão intravenosa de HB-adMSCs (2x108 células) para durar 1 hora:

   - Solução salina.

8. O sujeito será então monitorado por no mínimo 2 horas após a infusão da seguinte forma:

   • Meça os sinais vitais no minuto 0 da infusão.
   • Meça os sinais vitais no minuto 15 após a infusão IV.
   • Meça os sinais vitais no minuto 30 após a infusão IV.
   • Meça os sinais vitais no minuto 60 após a infusão IV.
   • Meça os sinais vitais no minuto 120 após a infusão IV. (Os sinais vitais serão registrados com mais frequência se clinicamente indicado).
9. Monitoramento de eventos adversos
10. 24 horas. Encontro telefônico. O sujeito será contatado por telefone no dia seguinte após a visita de infusão para determinar se ocorreram quaisquer eventos adversos.
11. Pesquisa de qualidade de vida específica para ELA revisada (ALSSQOL-R)
12. Uma gravação de vídeo será feita com o objetivo de capturar o estado geral do paciente (marcha, avaliações de amplitude de movimento, etc.).

Uma semana após a infusão, o PI realizará uma avaliação para determinar o estado do paciente e discutir quaisquer alterações desde a infusão anterior.

Visitas de infusão Semana 2,6,10,14 e 18

1. Revise e atualize o histórico médico
2. Atualizar lista de medicamentos concomitantes
3. medição de peso
4. Sinais vitais (frequência cardíaca, pressão arterial, respiração, temperatura, SpO2)
5. Exame físico + Escala de Classificação Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R)

6. As HB-adMSCs serão administradas e o paciente observado de perto:

   • Uma infusão intravenosa de HB-adMSCs (2x108 células) para durar 1 hora:

   - Solução salina.

7. Monitoramento de eventos adversos
8. 24 horas. Encontro telefônico. O sujeito será contatado por telefone no dia seguinte após a visita de infusão para determinar se ocorreram quaisquer eventos adversos.

Visitas de infusão nas semanas 4, 8, 12 e 16

1. Revise e atualize o histórico médico
2. Atualizar lista de medicamentos concomitantes
3. medição de peso
4. Sinais vitais (frequência cardíaca, pressão arterial, respiração, temperatura, SpO2)
5. Exame físico e escala de classificação funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)

6. Amostras de sangue serão coletadas para avaliações de segurança e eficácia:

   • Hematologia
   • Química
   • Painel de Coagulação
   • Citocinas pró-inflamatórias (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteína C-reativa

7. As HB-adMSCs serão administradas e o paciente observado de perto:

   • Uma infusão intravenosa de HB-adMSCs (2x108 células) para durar 1 hora:

   - Solução salina.

8. Pesquisa de qualidade de vida específica para ELA revisada (ALSSQOL-R)
9. Monitoramento de eventos adversos
10. 24 horas. Encontro telefônico. O sujeito será contatado por telefone no dia seguinte após a visita de infusão para determinar se ocorreram quaisquer eventos adversos.

Visita de Acompanhamento Semana 22

1. Você será questionado sobre sua saúde atual e histórico médico (se houver alguma alteração desde a última visita do estudo ou telefonema).
2. Ser-lhe-á perguntado se houve alguma alteração na lista de medicamentos que forneceu anteriormente (lista de medicamentos concomitantes).
3. Sua pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória, temperatura, saturação de oxigênio e peso serão medidos.
4. O médico realizará um exame físico baseado nos sinais e/ou sintomas que você apresentar, se houver.
5. O médico realizará testes, incluindo a Escala de Classificação Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) para medir os sintomas da doença de ELA sobre como você é capaz de realizar.
6. Você será solicitado a preencher o questionário de Qualidade de Vida Específica para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSSQOL-R) para avaliar o impacto da Esclerose Lateral Amiotrófica em sua qualidade de vida.
7. Você será lembrado de permanecer em seu regime estável de tratamento durante todo o estudo

Visita de Acompanhamento Semana 26

1. Você será questionado sobre sua saúde atual e histórico médico.
2. Você será questionado sobre os medicamentos que tomou e está tomando atualmente para a Esclerose Lateral Amiotrófica e para outros problemas de saúde.
3. Sua pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória, saturação de oxigênio, temperatura e peso serão medidos.
4. O médico realizará um exame físico completo.
5. O médico realizará testes, incluindo a Escala de Classificação Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) para medir os sintomas da doença de ELA sobre como você é capaz de realizar.
6. Você será solicitado a preencher o questionário de Qualidade de Vida Específica para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSSQOL-R) para avaliar o impacto da Esclerose Lateral Amiotrófica em sua qualidade de vida.
7. Teste de laboratório será feito. Seu sangue será testado para medir sua saúde geral e marcadores de eficácia (TNF-a, IL-6, IL-2 e C - Proteína Reativa).
8. Você receberá uma ordem para realizar uma radiografia de tórax (visualização única PA) e ressonância magnética. Se dentro de 7 dias da visita de fim de estudo você tiver passado por algum ou ambos, tais relatórios serão suficientes para este requisito.
9. Um Eletrocardiograma (ECG) será realizado para avaliar a função cardíaca.
10. Um eletromiograma (EMG) será realizado para avaliar a função neuromuscular.
11. Será realizado um vídeo documentando você caminhando e sentado.

Visita de Acompanhamento Semana 39

1. Você será questionado sobre sua saúde atual e histórico médico (se houver alguma alteração desde a última visita do estudo ou telefonema).
2. Ser-lhe-á perguntado se houve alguma alteração na lista de medicamentos que forneceu anteriormente (lista de medicamentos concomitantes).
3. Sua pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória, temperatura, saturação de oxigênio e peso serão medidos.
4. O médico realizará um exame físico baseado nos sinais e/ou sintomas que você apresentar, se houver.
5. Teste de laboratório será feito. Seu sangue será testado para medir sua saúde geral e marcadores de eficácia (TNF-a, IL-6, IL-2 e C - Proteína Reativa).
6. O médico realizará testes, incluindo a Escala de Classificação Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) para medir os sintomas da doença de ELA sobre como você é capaz de realizar.
7. Você será solicitado a preencher o questionário de Qualidade de Vida Específica para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSSQOL-R) para avaliar o impacto da Esclerose Lateral Amiotrófica em sua qualidade de vida.
8. Você será lembrado de permanecer em seu regime estável de tratamento durante todo o estudo

Fim da Visita de Estudo Semana 52

1. Revise e atualize o histórico médico
2. Revisar e atualizar a lista de medicamentos concomitantes
3. medição de peso
4. Sinais vitais (frequência cardíaca, pressão arterial, respiração, temperatura, SpO2)
5. Exame físico + Escala de Classificação Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R)

6. Amostras de sangue serão coletadas para avaliações de segurança e eficácia:

   • Hematologia
   • Painel de Coagulação
   • Citocinas pró-inflamatórias (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • Proteína C-reativa
7. Pesquisa de qualidade de vida específica para ELA revisada (ALSSQOL-R)
8. Raio X de tórax (visão única PA)
9. Eletromiograma (EMG)
10. Ressonância Magnética (MRI)
11. Monitoramento de eventos adversos
12. Uma gravação de vídeo será feita com o objetivo de capturar o estado geral do paciente (marcha, avaliações de amplitude de movimento, etc.).