艾曲波帕联合利妥昔单抗与艾曲波帕治疗成人原发性免疫性血小板减少症 (ITP)
一项多中心、随机、开放标签研究，比较艾曲波帕联合利妥昔单抗和艾曲波帕治疗成人 ITP 患者的疗效和安全性
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是评估与艾曲波帕相比，艾曲波帕联合利妥昔单抗治疗先前接受过治疗的 ITP 患者的疗效和安全性。 次要目标是评估与艾曲波帕相比，艾曲波帕联合利妥昔单抗对自身抗体阳性的 ITP 患者的疗效。此外，还评估了所有参与者的健康相关生活质量 (HRQoL) 指标。
224 名符合条件的受试者被随机分配至艾曲波帕联合利妥昔单抗或艾曲波帕治疗，比例为 1:1。 随机抽取 112 名入组患者服用指定剂量的艾曲波帕联合利妥昔单抗。 随机挑选 112 名入组患者服用指定剂量的艾曲波帕。
所有参与者服用艾曲波帕的初始剂量为口服 75 mg，每天一次。在第 1 周至第 24 周期间，根据受试者的血小板计数调整艾曲波帕的剂量。
艾曲波帕联合利妥昔单抗治疗组的受试者在入组后 14 天内接受单剂量利妥昔单抗 375 mg/m(2) 输注。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Lei Zhang
- 电话号码：+86 13502118379
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin、中国
- 招聘中
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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接触：
- Xiaofan Liu
- 电话号码：+86 13752006059
- 邮箱：liuxiaofan@ihcams.ac.cn
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首席研究员：
- Lei Zhang
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书
- 年龄从18岁到60岁
- 诊断为 ITP 且第 1 天（或第 1 天给药前 48 小时内）的血小板计数 <30 ×10^9/L。
- 脾切除后无反应或复发的患者（至少6个月以上）。 或未进行脾切除且对一种或多种先前疗法无反应或先前疗法复发的患者。
- 接受过既往治疗（包括但不限于皮质类固醇、硫唑嘌呤、达那唑、环孢菌素 A、吗替麦考酚酯）的受试者必须在随机化之前完成治疗，或者在入组后不得增加剂量。
- 在过去 3 个月内没有预先存在的心脏病。 没有已知的心律失常会增加血栓事件的风险（例如 心房颤动）或校正 QT 间期 (QTc) >450 毫秒或 QTc >480 的束支传导阻滞患者。
- 最近1个月内无既往感染（包括但不限于肺部感染）
- 凝血功能实验室检查显示凝血酶原时间（PT/INR）和活化部分凝血活酶时间（APTT）不超过正常值 20% 以上。 除 ITP 外，无凝血障碍病史。
白细胞计数、中性粒细胞绝对值、血红蛋白，在参考范围内，以下情况除外：
- 血红蛋白：女性和男性 10.0 g/dl 符合纳入条件，
- 需要中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1500/µL（1.5×109/L）才能纳入
- 以下血液化学检查结果不超过正常值20%：谷丙转氨酶、谷草转氨酶、总胆红素、肌酐、血清白蛋白低于正常值下限（LLN）不超过10%。
- 受试者是非生育潜力的生育潜力，并在整个研究过程中使用可接受的避孕方法。
- 受试者充分理解并能够遵守研究方案的要求，愿意按计划完成研究。
排除标准：
- 有任何动脉或静脉血栓形成史的患者，以及具有以下风险因素：癌症、因子 V Leiden、ATIII 缺乏症、抗磷脂综合征。
- 孕妇或哺乳期妇女；
- 受试者目前正在接受另一种研究药物的治疗。
- 任何 HIV 感染的实验室或临床证据。
- 任何丙型肝炎感染的临床病史；慢性乙型肝炎感染；或受试者筛选时活动性肝炎的任何证据。 实验室测试显示丙型肝炎或乙型肝炎 (HB) 血清学呈阳性。 此外，如果 HBsAg 阴性但 HBcAb 阳性（无论 HBsAb 状态如何），将进行 HB DNA 检测，如果呈阳性，则受试者将被排除在外。
- 防止血小板计数可靠测量的血小板聚集史。
- 除 ITP 外的任何临床相关异常，研究者认为该异常使受试者不适合参与研究。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：艾曲泊帕联合利妥昔单抗的疗效
入组后，所有受试者接受艾曲泊帕治疗，艾曲泊帕的初始剂量为每日一次口服75 mg。每周进行包括血小板计数的全血细胞计数检查。从第1周到第24周，根据受试者血小板计数调整艾曲泊帕的剂量。 如果血小板计数>250×10^9/L，则停用艾曲泊帕，直至血小板计数<30×10^9/L。 所有受试者在入组后14天内接受单次输注利妥昔单抗375 mg/m²。 在第4周、第8周和第12周评估有效性和安全性。 |
入组后，所有受试者均接受艾曲波帕治疗，艾曲波帕给药的初始剂量为口服75 mg，每日一次。每周进行一次全血细胞计数包括血小板计数。期间根据受试者的血小板计数调整艾曲波帕的剂量从第 1 周到第 24 周。 如果血小板计数>250×10^9/L，艾曲波帕会停药直到血小板计数 所有受试者在入组后 14 天内接受单剂量输注利妥昔单抗 375 mg/m(2)。 将在第 4 周、第 8 周和第 12 周评估疗效和安全性。
其他名称：
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有源比较器：艾曲泊帕的疗效
入组后，所有受试者接受艾曲泊帕治疗，初始剂量为口服75 mg，每日一次。每周进行一次包括血小板计数的全血细胞计数检测。在治疗第1周至第24周期间，根据受试者的血小板计数调整艾曲泊帕剂量。 疗效和安全性将在第4周、第8周和第12周进行评估。 |
入组后，所有受试者均接受艾曲波帕治疗，艾曲波帕给药的初始剂量为口服75 mg，每日一次。每周进行一次全血细胞计数包括血小板计数。期间根据受试者的血小板计数调整艾曲波帕的剂量从第 1 周到第 24 周。 如果血小板计数>250×10^9/L，艾曲波帕会停药直到血小板计数 将在第 4 周、第 8 周和第 12 周评估疗效和安全性。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
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在第 4 周、第 8 周和第 12 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少翻倍基线计数的参与者人数。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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药效
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 4 周、第 8 周和第 12 周结束。
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自身抗体阳性的 ITP 患者在第 4 周、第 8 周和第 12 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 的参与者人数
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 4 周、第 8 周和第 12 周结束。
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长期治疗反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 16 周、第 20 周和第 24 周结束
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在第 16 周、第 20 周和第 24 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 的参与者人数。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 16 周、第 20 周和第 24 周结束
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响应时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束
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反应时间定义为从治疗开始到第一次达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且在整个 24 周内至少达到基线计数两倍的时间。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束
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反应持续时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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参与者血小板计数的总持续时间 >=30×10^9/L
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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有效性评估
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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在整个 24 周内减少或停用基线伴随 ITP 药物的参与者人数。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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使用世界卫生组织 (WHO) 出血量表评估的具有临床显着出血的参与者人数。
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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WHO 出血量表是衡量出血严重程度的指标，分为以下等级：0 级 = 无出血，1 级 = 瘀斑，2 级 = 轻度失血，3 级 = 严重失血，4 级 = 衰弱性失血。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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免疫性血小板减少症患者评估问卷 (ITP-PAQ)
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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在所有参与者中，使用 ITP-PAQ 评估治疗前后的 HRQoL。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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慢性病治疗疲劳子量表 (FACIT-F) 的功能评估
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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在所有参与者中，使用 FACIT-F 评估治疗前后的 HRQoL。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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有药物副作用的参与者人数
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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药物的副作用包括发热、头痛、血清病、低血压、皮疹、感染性肝损伤、低钾血症等。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Lei Zhang, M.D., Ph.D、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IIT2020011
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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