基因治疗 4D-310 在法布里病成人中的开放标签 1/2 期试验
2024年4月5日 更新者：4D Molecular Therapeutics
这是一项前瞻性多中心、开放标签、剂量递增试验，旨在评估单次 IV 给药后 4D-310 的安全性、耐受性和药效学。
研究人群由患有法布里病的成年男性和女性组成。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性多中心、开放标签、剂量递增试验，旨在评估单次 IV 给药后 4D-310 的安全性、耐受性和药效学。
研究人群由患有法布里病的成年男性和女性组成。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- University of California at San Diego
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥ 18 岁的男性或女性
- 与法布里病一致的致病性 GLA 突变
- 经典或迟发性法布里病的确诊
- 接受 ERT 的个人必须在研究登记前接受至少 6 个月的稳定剂量（以及至少 12 个月的总暴露）
- 同意使用高效避孕
排除标准：
- 存在针对 4D-310 衣壳的高滴度中和抗体，或存在针对 AGA 的高滴度抗体
- 肾小球滤过率
- 接受过肾移植或目前正在接受血液透析或腹膜透析
- HIV、活动性或慢性乙型或丙型肝炎，
- 有肝病、严重肺部疾病或糖尿病且血糖控制不佳的证据
- 最近 12 个月内的中风或短暂性脑缺血发作史，或其他重要的血栓栓塞性疾病史（例如 肺栓塞）
- 全身性皮质类固醇治疗或免疫抑制治疗的禁忌症
- 慢性类固醇使用，定义为在过去 12 个月内口服皮质类固醇 ≥ 3 个月。
- 中重度至重度心血管疾病或未控制的高血压
- 左心室射血分数
- 目前正在接受研究药物、设备或治疗，或曾经接受过基因治疗
- 对 ERT 的输注相关反应史或导致 ERT 停用的任何不良反应
- 2 年内的癌症病史（例外情况包括非黑色素瘤皮肤癌、以治愈为目的治疗的局限性前列腺癌）
- 怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：4D-310 剂量水平 1 - AAV 中和抗体 (NAb) A 组
4D-310 剂量水平 1 - AAV NAb 滴度 A 组患者的单次 IV 给药
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4D-310 是一种新型腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，由两个活性成分组成：衣壳 (4D-C102) 和转基因盒，它编码由 CAG 启动子驱动的密码子优化的全长人 GLA 转基因。
4D-310 已被设计成无法复制（复制无能）。
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实验性的：4D-310 剂量水平 1 - AAV NAb 滴度组 B
4D-310 剂量水平 1 - AAV NAb 滴度 B 组患者的单次 IV 给药
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4D-310 是一种新型腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，由两个活性成分组成：衣壳 (4D-C102) 和转基因盒，它编码由 CAG 启动子驱动的密码子优化的全长人 GLA 转基因。
4D-310 已被设计成无法复制（复制无能）。
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实验性的：4D-310 剂量扩展
以选定剂量和选定 AAV Nab 滴度组患者单次 IV 给药 4D-310 的剂量扩展队列
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4D-310 是一种新型腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，由两个活性成分组成：衣壳 (4D-C102) 和转基因盒，它编码由 CAG 启动子驱动的密码子优化的全长人 GLA 转基因。
4D-310 已被设计成无法复制（复制无能）。
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实验性的：4D-310 剂量水平 2 - AAV NAb 滴度组 A 和/或 B
在 AAV NAb 滴度组 A 和/或 B 患者中单次 IV 施用剂量水平 2 的 4D-310
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4D-310 是一种新型腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，由两个活性成分组成：衣壳 (4D-C102) 和转基因盒，它编码由 CAG 启动子驱动的密码子优化的全长人 GLA 转基因。
4D-310 已被设计成无法复制（复制无能）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件的发生率和严重程度
大体时间：1年
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单次 IV 剂量后 4D-310 的安全性和耐受性，根据不良事件、严重不良事件和剂量限制毒性的发生率和严重程度进行评估，包括安全参数从基线到预定时间点的临床显着变化
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清 AGA 活性相对于基线的变化
大体时间：1年
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血清 AGA 活性相对于基线的变化
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1年
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与基线血清球三糖基鞘氨醇 (lysoGb3) 相比的变化
大体时间：1年
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与基线血清球三糖基鞘氨醇 (lysoGb3) 相比的变化
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Alan H Cohen, MD、4D Molecular Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月1日
初级完成 (估计的)
2026年1月1日
研究完成 (估计的)
2030年6月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月17日
首次发布 (实际的)
2020年8月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月5日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 4D-310-C001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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