Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarta próba fazy 1/2 terapii genowej 4D-310 u dorosłych z chorobą Fabry'ego

5 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: 4D Molecular Therapeutics
Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki 4D-310 po pojedynczym podaniu dożylnym. Badana populacja składa się z dorosłych mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki 4D-310 po pojedynczym podaniu dożylnym. Badana populacja składa się z dorosłych mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry'ego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat
  2. Patogenna mutacja GLA zgodna z chorobą Fabry'ego
  3. Potwierdzone rozpoznanie klasycznej lub późnej postaci choroby Fabry'ego
  4. Osoby stosujące ERT muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 6 miesięcy (i co najmniej 12 miesięcy całkowitej ekspozycji) przed włączeniem do badania
  5. Zgódź się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecność wysokiego miana przeciwciał neutralizujących dla kapsydu 4D-310 lub obecność wysokiego miana przeciwciał przeciwko AGA
  2. eGFR
  3. Przeszedł przeszczep nerki lub obecnie jest poddawany hemodializie lub dializie otrzewnowej
  4. HIV, czynne lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C,
  5. Dowody na chorobę wątroby, ciężką chorobę płuc lub cukrzycę ze słabą kontrolą glikemii
  6. Udar lub przemijający napad niedokrwienny w wywiadzie w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub inna istotna choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie (np. zatorowość płucna)
  7. Przeciwwskazania do ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami lub leczenia immunosupresyjnego
  8. Przewlekłe stosowanie steroidów, definiowane jako ≥ 3 miesiące stosowania doustnych kortykosteroidów w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  9. Umiarkowanie ciężka do ciężkiej choroba sercowo-naczyniowa lub niekontrolowane nadciśnienie
  10. Frakcja wyrzutowa lewej komory
  11. Obecnie otrzymujący eksperymentalny lek, urządzenie lub terapię lub kiedykolwiek poddany terapii genowej
  12. Historia odpowiedzi związanej z infuzją na ERT lub jakiekolwiek działanie niepożądane prowadzące do przerwania ERT
  13. Historia raka w ciągu 2 lat (wyjątki obejmują nieczerniakowego raka skóry, zlokalizowanego raka prostaty leczonego z zamiarem wyleczenia)
  14. Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki 4D-310 1 — przeciwciało neutralizujące AAV (NAb) grupa A
Pojedyncze podanie IV dawki 4D-310 Poziom 1 - AAV pacjentów z grupy A miana NAb
Biologiczny: 4D-310
4D-310 to nowa terapia genowa wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składająca się z dwóch aktywnych składników: kapsydu (4D-C102) i kasety transgenu, która koduje transgen ludzkiego GLA o pełnej długości zoptymalizowany pod względem kodonów, kierowany przez promotor CAG. 4D-310 został zaprojektowany tak, że nie może się replikować (niekompetentna replikacja).
Eksperymentalny: 4D-310 Dawka Poziom 1 - AAV NAb Grupa Miana B
Pojedyncze podanie IV dawki 4D-310 Poziom 1 - AAV miano NAb pacjentów z Grupy B
Biologiczny: 4D-310
4D-310 to nowa terapia genowa wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składająca się z dwóch aktywnych składników: kapsydu (4D-C102) i kasety transgenu, która koduje transgen ludzkiego GLA o pełnej długości zoptymalizowany pod względem kodonów, kierowany przez promotor CAG. 4D-310 został zaprojektowany tak, że nie może się replikować (niekompetentna replikacja).
Eksperymentalny: Rozszerzenie dawki 4D-310
Kohorta rozszerzenia dawki pojedynczego podania IV 4D-310 w wybranej dawce i wybrani pacjenci z grupy miana Nab AAV
Biologiczny: 4D-310
4D-310 to nowa terapia genowa wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składająca się z dwóch aktywnych składników: kapsydu (4D-C102) i kasety transgenu, która koduje transgen ludzkiego GLA o pełnej długości zoptymalizowany pod względem kodonów, kierowany przez promotor CAG. 4D-310 został zaprojektowany tak, że nie może się replikować (niekompetentna replikacja).
Eksperymentalny: 4D-310 Dawka Poziom 2 - AAV Grupa Miana NAb A i/lub B
Pojedyncze podanie dożylne 4D-310 w dawce na poziomie 2 pacjentom AAV miana NAb grupy A i/lub B
Biologiczny: 4D-310
4D-310 to nowa terapia genowa wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składająca się z dwóch aktywnych składników: kapsydu (4D-C102) i kasety transgenu, która koduje transgen ludzkiego GLA o pełnej długości zoptymalizowany pod względem kodonów, kierowany przez promotor CAG. 4D-310 został zaprojektowany tak, że nie może się replikować (niekompetentna replikacja).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
Ramy czasowe: 1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja 4D-310 po podaniu pojedynczej dawki dożylnej, oceniane na podstawie częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i toksyczności ograniczającej dawkę, w tym klinicznie istotnych zmian parametrów bezpieczeństwa od wartości wyjściowych do zaplanowanych punktów czasowych
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności AGA w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności AGA w surowicy
1 rok
Zmiana globotriaozylosfingozyny (lysoGb3) w stosunku do wartości wyjściowej w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana globotriaozylosfingozyny (lysoGb3) w stosunku do wartości wyjściowej w surowicy
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4D-310-C001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na 4D-310

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj