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파브리병을 앓는 성인을 대상으로 한 유전자 치료 4D-310의 공개 라벨, 1/2상 시험

2024년 4월 5일 업데이트: 4D Molecular Therapeutics
이것은 단일 IV 투여 후 4D-310의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 전향적인 다기관, 오픈 라벨, 용량 증량 시험입니다. 연구 모집단은 파브리병에 걸린 성인 남성과 여성으로 구성됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 단일 IV 투여 후 4D-310의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 전향적인 다기관, 오픈 라벨, 용량 증량 시험입니다. 연구 모집단은 파브리병에 걸린 성인 남성과 여성으로 구성됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

18

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만 18세 이상의 남성 또는 여성
  2. 파브리병과 일치하는 병원성 GLA 돌연변이
  3. 고전적 또는 후기 발병 파브리병 진단 확인
  4. ERT를 받는 개인은 연구 등록 전 최소 6개월(최소 12개월 총 노출) 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
  5. 매우 효과적인 피임법 사용에 동의

제외 기준:

  1. 4D-310 캡시드에 대한 높은 역가 중화 항체의 존재 또는 AGA에 대한 높은 역가의 항체 존재
  2. eGFR
  3. 신장이식을 받았거나 현재 혈액투석 또는 복막투석을 받고 있는 자
  4. HIV, 활동성 또는 만성 B형 또는 C형 간염,
  5. 간 질환, 중증 폐 질환 또는 혈당 조절이 불량한 당뇨병의 증거
  6. 지난 12개월 이내에 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작의 병력 또는 기타 중요한 혈전색전증 병력(예: 폐 색전증)
  7. 전신 코르티코스테로이드 요법 또는 면역억제 요법에 대한 금기
  8. 지난 12개월 이내에 경구용 코르티코스테로이드를 3개월 이상 사용한 것으로 정의되는 만성 스테로이드 사용.
  9. 중등도에서 중증의 심혈관 질환 또는 조절되지 않는 고혈압
  10. 좌심실 박출률
  11. 현재 연구 약물, 장치 또는 치료를 받고 있거나 유전자 치료를 받은 적이 있는 사람
  12. ERT에 대한 주입 관련 반응의 이력 또는 ERT 중단을 초래하는 부작용
  13. 2년 이내의 암 병력(예외에는 비흑색종 피부암, 완치 목적으로 치료되는 국소 전립선암 포함)
  14. 임신 또는 모유 수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 4D-310 용량 수준 1 - AAV 중화 항체(NAb) 그룹 A
4D-310 용량 수준 1 - AAV NAb 역가 그룹 A 환자의 단일 IV 투여
생물학적: 4D-310
4D-310은 캡시드(4D-C102)와 CAG 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 전체 길이 인간 GLA 이식유전자를 암호화하는 이식유전자 카세트의 두 가지 활성 성분으로 구성된 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제입니다. 4D-310은 복제할 수 없도록 설계되었습니다(복제 불능).
실험적: 4D-310 용량 수준 1 - AAV NAb 역가 그룹 B
4D-310 용량 수준 1 - AAV NAb 역가 그룹 B 환자의 단일 IV 투여
생물학적: 4D-310
4D-310은 캡시드(4D-C102)와 CAG 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 전체 길이 인간 GLA 이식유전자를 암호화하는 이식유전자 카세트의 두 가지 활성 성분으로 구성된 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제입니다. 4D-310은 복제할 수 없도록 설계되었습니다(복제 불능).
실험적: 4D-310 용량 확장
선택된 용량 및 선택된 AAV Nab 역가 그룹(들) 환자에서 4D-310의 단일 IV 투여의 용량 확장 코호트
생물학적: 4D-310
4D-310은 캡시드(4D-C102)와 CAG 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 전체 길이 인간 GLA 이식유전자를 암호화하는 이식유전자 카세트의 두 가지 활성 성분으로 구성된 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제입니다. 4D-310은 복제할 수 없도록 설계되었습니다(복제 불능).
실험적: 4D-310 용량 수준 2 - AAV NAb 역가 그룹 A 및/또는 B
AAV NAb 역가 그룹 A 및/또는 B 환자에서 용량 수준 2로 4D-310의 단일 IV 투여
생물학적: 4D-310
4D-310은 캡시드(4D-C102)와 CAG 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 전체 길이 인간 GLA 이식유전자를 암호화하는 이식유전자 카세트의 두 가지 활성 성분으로 구성된 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제입니다. 4D-310은 복제할 수 없도록 설계되었습니다(복제 불능).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용의 발생률 및 심각도
기간: 일년
4D-310의 안전성 및 내약성은 기준선에서 예정된 시점까지 안전성 매개변수의 임상적으로 유의미한 변화를 포함하여 유해 사례, 심각한 유해 사례 및 용량 제한 독성의 발생률 및 중증도에 의해 평가된 단일 IV 투여 후 4D-310의 안전성 및 내약성입니다.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 AGA 활성의 기준선으로부터의 변화
기간: 일년
혈청 AGA 활성의 기준선으로부터의 변화
일년
베이스라인 혈청 글로보트리아오실스핑고신(lysoGb3)으로부터의 변화
기간: 일년
베이스라인 혈청 글로보트리아오실스핑고신(lysoGb3)으로부터의 변화
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

4D Molecular Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4D-310-C001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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