Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin, vaiheen 1/2 geeniterapian 4D-310 koe aikuisilla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 5. huhtikuuta 2024 päivittänyt: 4D Molecular Therapeutics
Tämä on potentiaalinen monikeskus, avoin, annosten nostotutkimus, jossa arvioidaan 4D-310:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa yhden IV-annon jälkeen. Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista miehistä ja naisista, joilla on Fabryn tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on potentiaalinen monikeskus, avoin, annosten nostotutkimus, jossa arvioidaan 4D-310:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa yhden IV-annon jälkeen. Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista miehistä ja naisista, joilla on Fabryn tauti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥ 18 vuotta
  2. Patogeeninen GLA-mutaatio, joka on yhdenmukainen Fabryn taudin kanssa
  3. Vahvistettu klassisen tai myöhään alkaneen Fabryn taudin diagnoosi
  4. ERT-hoitoa saavien henkilöiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 6 kuukauden ajan (ja vähintään 12 kuukauden kokonaisaltistus) ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  5. Suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Korkean tiitterin neutraloiva vasta-aine 4D-310-kapsidia vastaan ​​tai korkea vasta-ainetiitteri AGA:lle
  2. eGFR
  3. Jolle on tehty munuaisensiirto tai parhaillaan hemodialyysi- tai peritoneaalidialyysihoidossa
  4. HIV, aktiivinen tai krooninen hepatiitti B tai C,
  5. Todisteet maksasairaudesta, vaikeasta keuhkosairaudesta tai diabeteksesta, jonka glukoositasapaino on huono
  6. Aiemmin aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus viimeisen 12 kuukauden aikana tai muu merkittävä tromboembolinen sairaus (esim. keuhkoveritulppa)
  7. Vasta-aihe systeemiselle kortikosteroidihoidolle tai immunosuppressiiviselle hoidolle
  8. Krooninen steroidien käyttö, joka määritellään ≥ 3 kuukauden suun kautta otettavaksi kortikosteroidikäytöksi viimeisen 12 kuukauden aikana.
  9. Keskivaikea tai vaikea sydän- ja verisuonisairaus tai hallitsematon verenpainetauti
  10. Vasemman kammion ejektiofraktio
  11. Hän saa parhaillaan tutkimuslääkettä, -laitetta tai -terapiaa tai on koskaan saanut geeniterapiaa
  12. Aiempi infuusioon liittyvä vaste ERT:lle tai mikä tahansa haittavaikutus, joka johtaa ERT-hoidon lopettamiseen
  13. Syöpähistoria 2 vuoden sisällä (poikkeuksia ovat ei-melanooma-ihosyöpä, paikallinen eturauhassyöpä, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella)
  14. Raskaana oleva tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 4D-310 Annostaso 1 – AAV-neutralisoiva vasta-aine (NAb) ryhmä A
4D-310-annoksen tason 1 kerta-annos suonensisäisesti – AAV NAb -tiitteriryhmän A potilaita
Biologinen: 4D-310
4D-310 on uusi adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu kahdesta aktiivisesta komponentista: kapsidista (4D-C102) ja siirtogeenikasetista, joka koodaa kodonioptimoitua täyspitkää ihmisen GLA-siirtogeeniä, jota ohjaa CAG-promoottori. 4D-310 on suunniteltu niin, että se ei voi replikoida (replikointi ei ole pätevä).
Kokeellinen: 4D-310 Annostaso 1 - AAV NAb -tiitteriryhmä B
Kerta IV-annostelu 4D-310:n annostasolle 1 – AAV NAb -tiitteri ryhmän B potilaille
Biologinen: 4D-310
4D-310 on uusi adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu kahdesta aktiivisesta komponentista: kapsidista (4D-C102) ja siirtogeenikasetista, joka koodaa kodonioptimoitua täyspitkää ihmisen GLA-siirtogeeniä, jota ohjaa CAG-promoottori. 4D-310 on suunniteltu niin, että se ei voi replikoida (replikointi ei ole pätevä).
Kokeellinen: 4D-310 Annoksen laajennus
Annoksen laajennuskohortti 4D-310:n kerta-annosta IV valitulla annoksella ja valitulla AAV-Nab-tiitteriryhmä(t) -potilailla
Biologinen: 4D-310
4D-310 on uusi adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu kahdesta aktiivisesta komponentista: kapsidista (4D-C102) ja siirtogeenikasetista, joka koodaa kodonioptimoitua täyspitkää ihmisen GLA-siirtogeeniä, jota ohjaa CAG-promoottori. 4D-310 on suunniteltu niin, että se ei voi replikoida (replikointi ei ole pätevä).
Kokeellinen: 4D-310 Annostaso 2 – AAV NAb -tiitteriryhmä A ja/tai B
4D-310:n kerta-anto suonensisäisesti annostasolla 2 AAV-NAb-tiitteriryhmän A ja/tai B potilaille
Biologinen: 4D-310
4D-310 on uusi adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu kahdesta aktiivisesta komponentista: kapsidista (4D-C102) ja siirtogeenikasetista, joka koodaa kodonioptimoitua täyspitkää ihmisen GLA-siirtogeeniä, jota ohjaa CAG-promoottori. 4D-310 on suunniteltu niin, että se ei voi replikoida (replikointi ei ole pätevä).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
4D-310:n turvallisuus ja siedettävyys yksittäisen laskimonsisäisen annoksen jälkeen arvioituna haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien ja annosta rajoittavien toksisuuksien ilmaantuvuuden ja vakavuuden perusteella, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteesta suunniteltuihin aikapisteisiin turvallisuusparametreissa
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin AGA-aktiivisuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos lähtötasosta seerumin AGA-aktiivisuudessa
1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta seerumin globotriaosyylisfingosiini (lysoGb3)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta seerumin globotriaosyylisfingosiini (lysoGb3)
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

4D Molecular Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4D-310-C001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset 4D-310

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa