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Un ensayo abierto de fase 1/2 de terapia génica 4D-310 en adultos con enfermedad de Fabry

5 de abril de 2024 actualizado por: 4D Molecular Therapeutics
Este es un ensayo prospectivo, multicéntrico, abierto y de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de 4D-310 después de una sola administración IV. La población de estudio está compuesta por hombres y mujeres adultos con la enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo prospectivo, multicéntrico, abierto y de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de 4D-310 después de una sola administración IV. La población de estudio está compuesta por hombres y mujeres adultos con la enfermedad de Fabry.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer ≥ 18 años de edad
  2. Mutación patógena de GLA compatible con la enfermedad de Fabry
  3. Diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry clásica o tardía
  4. Las personas que reciben ERT deben tener una dosis estable durante al menos 6 meses (y un mínimo de 12 meses de exposición total) antes de la inscripción en el estudio
  5. Aceptar el uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos

Criterio de exclusión:

  1. Presencia de títulos altos de anticuerpos neutralizantes contra la cápside 4D-310 o presencia de títulos altos de anticuerpos contra AGA
  2. eGFR
  3. Sometido a un trasplante de riñón o actualmente en hemodiálisis o diálisis peritoneal
  4. VIH, hepatitis B o C activa o crónica,
  5. Evidencia de enfermedad hepática, enfermedad pulmonar grave o diabetes con control deficiente de la glucemia
  6. Historial de accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio en los últimos 12 meses, u otra historia de enfermedad tromboembólica significativa (p. embolia pulmonar)
  7. Contraindicación para la terapia con corticosteroides sistémicos o la terapia inmunosupresora
  8. Uso crónico de esteroides, definido como ≥ 3 meses de uso de corticosteroides orales en los últimos 12 meses.
  9. Enfermedad cardiovascular de moderadamente grave a grave o hipertensión no controlada
  10. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo de
  11. Recibe actualmente un fármaco, dispositivo o terapia en investigación o ha recibido alguna vez terapia génica
  12. Historial de respuesta relacionada con la infusión a ERT o cualquier reacción adversa que lleve a la interrupción de ERT
  13. Antecedentes de cáncer en los últimos 2 años (las excepciones incluyen cáncer de piel no melanoma, cáncer de próstata localizado tratado con intención curativa)
  14. embarazada o amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 4D-310 Nivel de dosis 1 - Anticuerpo neutralizante AAV (NAb) Grupo A
Administración IV única de 4D-310 Dosis Nivel 1 - AAV NAb Título Grupo A pacientes
Biológico: 4D-310
4D-310 es una nueva terapia génica de virus adenoasociados (AAV) que consta de dos componentes activos: la cápside (4D-C102) y el casete transgénico, que codifica un transgén GLA humano de longitud completa con codones optimizados impulsado por el promotor CAG. 4D-310 ha sido diseñado para que no pueda replicarse (replicación incompetente).
Experimental: 4D-310 Nivel de dosis 1 - AAV NAb Título Grupo B
Administración IV única de 4D-310 Nivel de dosis 1 - AAV Título de NAb Pacientes del grupo B
Biológico: 4D-310
4D-310 es una nueva terapia génica de virus adenoasociados (AAV) que consta de dos componentes activos: la cápside (4D-C102) y el casete transgénico, que codifica un transgén GLA humano de longitud completa con codones optimizados impulsado por el promotor CAG. 4D-310 ha sido diseñado para que no pueda replicarse (replicación incompetente).
Experimental: Expansión de dosis 4D-310
Cohorte de expansión de dosis de administración IV única de 4D-310 a la dosis seleccionada y grupo(s) de títulos de AAV Nab seleccionados pacientes
Biológico: 4D-310
4D-310 es una nueva terapia génica de virus adenoasociados (AAV) que consta de dos componentes activos: la cápside (4D-C102) y el casete transgénico, que codifica un transgén GLA humano de longitud completa con codones optimizados impulsado por el promotor CAG. 4D-310 ha sido diseñado para que no pueda replicarse (replicación incompetente).
Experimental: 4D-310 Nivel de dosis 2 - AAV NAb Título Grupo A y/o B
Administración IV única de 4D-310 en el nivel de dosis 2 en pacientes del grupo A y/o B del título NAb de AAV
Biológico: 4D-310
4D-310 es una nueva terapia génica de virus adenoasociados (AAV) que consta de dos componentes activos: la cápside (4D-C102) y el casete transgénico, que codifica un transgén GLA humano de longitud completa con codones optimizados impulsado por el promotor CAG. 4D-310 ha sido diseñado para que no pueda replicarse (replicación incompetente).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 año
Seguridad y tolerabilidad de 4D-310 después de una dosis IV única, según lo evaluado por la incidencia y la gravedad de los eventos adversos, los eventos adversos graves y las toxicidades que limitan la dosis, incluidos los cambios clínicamente significativos desde el inicio hasta los puntos de tiempo programados en los parámetros de seguridad
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la actividad sérica de AGA
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio desde el inicio en la actividad sérica de AGA
1 año
Cambio desde el valor inicial de globotriaosilesfingosina sérica (lysoGb3)
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio desde el valor inicial de globotriaosilesfingosina sérica (lysoGb3)
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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4D Molecular Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4D-310-C001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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