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Um ensaio clínico aberto de fase 1/2 da terapia gênica 4D-310 em adultos com doença de Fabry

5 de abril de 2024 atualizado por: 4D Molecular Therapeutics
Este é um estudo prospectivo multicêntrico, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do 4D-310 após uma única administração IV. A população do estudo é composta por homens e mulheres adultos com doença de Fabry.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo multicêntrico, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do 4D-310 após uma única administração IV. A população do estudo é composta por homens e mulheres adultos com doença de Fabry.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher ≥ 18 anos de idade
  2. Mutação patogênica de GLA consistente com doença de Fabry
  3. Diagnóstico confirmado de doença de Fabry clássica ou de início tardio
  4. Indivíduos em TRE devem estar em uma dose estável por pelo menos 6 meses (e um mínimo de 12 meses de exposição total) antes da inscrição no estudo
  5. Concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes

Critério de exclusão:

  1. Presença de anticorpo neutralizante de alto título para o capsídeo 4D-310 ou presença de título alto de anticorpo para AGA
  2. eGFR
  3. Foi submetido a transplante renal ou está atualmente em hemodiálise ou diálise peritoneal
  4. HIV, hepatite B ou C ativa ou crônica,
  5. Evidência de doença hepática, doença pulmonar grave ou diabetes com mau controle glicêmico
  6. Histórico de acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório nos últimos 12 meses, ou outro histórico de doença tromboembólica significativa (p. embolia pulmonar)
  7. Contra-indicação para corticoterapia sistêmica ou terapia imunossupressora
  8. Uso crônico de esteroides, definido como ≥ 3 meses de uso de corticosteroides orais nos últimos 12 meses.
  9. Doença cardiovascular moderadamente grave a grave ou hipertensão não controlada
  10. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo
  11. Atualmente recebendo medicamento, dispositivo ou terapia em investigação ou já tendo recebido terapia genética
  12. Histórico de resposta relacionada à infusão à TRE ou qualquer reação adversa que leve à descontinuação da ERT
  13. História de câncer dentro de 2 anos (exceções incluem câncer de pele não melanoma, câncer de próstata localizado tratado com intenção curativa)
  14. Grávida ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 4D-310 Dose Nível 1 - Grupo A de Anticorpo Neutralizador de AAV (NAb)
Administração IV única de 4D-310 Dose Nível 1 - AAV NAb Título Grupo A pacientes
Biológico: 4D-310
4D-310 é uma nova terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por dois componentes ativos: o capsídeo (4D-C102) e o cassete transgênico, que codifica um transgene GLA humano de comprimento total otimizado por códon conduzido pelo promotor CAG. 4D-310 foi projetado para que não possa replicar (replicação incompetente).
Experimental: 4D-310 Dose Nível 1 - Título AAV NAb Grupo B
Administração IV única de 4D-310 Dose Nível 1 - Título AAV NAb Grupo B pacientes
Biológico: 4D-310
4D-310 é uma nova terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por dois componentes ativos: o capsídeo (4D-C102) e o cassete transgênico, que codifica um transgene GLA humano de comprimento total otimizado por códon conduzido pelo promotor CAG. 4D-310 foi projetado para que não possa replicar (replicação incompetente).
Experimental: Expansão de Dose 4D-310
Coorte de expansão de dose de administração IV única de 4D-310 na dose selecionada e pacientes do(s) grupo(s) de títulos de AAV Nab selecionados
Biológico: 4D-310
4D-310 é uma nova terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por dois componentes ativos: o capsídeo (4D-C102) e o cassete transgênico, que codifica um transgene GLA humano de comprimento total otimizado por códon conduzido pelo promotor CAG. 4D-310 foi projetado para que não possa replicar (replicação incompetente).
Experimental: 4D-310 Dose Nível 2 - Título AAV NAb Grupo A e/ou B
Administração IV única de 4D-310 no Nível de Dose 2 em pacientes do Grupo A e/ou B de título AAV NAb
Biológico: 4D-310
4D-310 é uma nova terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por dois componentes ativos: o capsídeo (4D-C102) e o cassete transgênico, que codifica um transgene GLA humano de comprimento total otimizado por códon conduzido pelo promotor CAG. 4D-310 foi projetado para que não possa replicar (replicação incompetente).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos
Prazo: 1 ano
Segurança e tolerabilidade de 4D-310 após uma única dose IV, conforme avaliado pela incidência e gravidade dos eventos adversos, eventos adversos graves e toxicidades limitantes da dose, incluindo alterações clinicamente significativas desde a linha de base até os pontos de tempo programados nos parâmetros de segurança
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na atividade sérica de AGA
Prazo: 1 ano
Mudança da linha de base na atividade sérica de AGA
1 ano
Alteração da linha de base globotriaosilesfingosina sérica (lysoGb3)
Prazo: 1 ano
Alteração da linha de base globotriaosilesfingosina sérica (lysoGb3)
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

4D Molecular Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

20 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4D-310-C001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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