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Eine offene Phase-1/2-Studie zur Gentherapie 4D-310 bei Erwachsenen mit Morbus Fabry

5. April 2024 aktualisiert von: 4D Molecular Therapeutics
Dies ist eine prospektive multizentrische, unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von 4D-310 nach einer einmaligen intravenösen Verabreichung. Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Männern und Frauen mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive multizentrische, unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von 4D-310 nach einer einmaligen intravenösen Verabreichung. Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Männern und Frauen mit Morbus Fabry.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich ≥ 18 Jahre alt
  2. Pathogene GLA-Mutation im Einklang mit Morbus Fabry
  3. Bestätigte Diagnose eines klassischen oder spät einsetzenden Morbus Fabry
  4. Personen unter ERT müssen vor der Aufnahme in die Studie mindestens 6 Monate (und mindestens 12 Monate Gesamtexposition) eine stabile Dosis erhalten haben
  5. Stimmen Sie zu, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein eines neutralisierenden Antikörpers mit hohem Titer gegen 4D-310-Kapsid oder Vorhandensein eines hohen Antikörpertiters gegen AGA
  2. eGFR
  3. Hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder befindet sich derzeit in Hämodialyse oder Peritonealdialyse
  4. HIV, aktive oder chronische Hepatitis B oder C,
  5. Anzeichen einer Lebererkrankung, einer schweren Lungenerkrankung oder Diabetes mit schlechter Blutzuckereinstellung
  6. Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 12 Monate oder andere signifikante thromboembolische Erkrankungen in der Vorgeschichte (z. Lungenembolie)
  7. Kontraindikation für systemische Kortikosteroidtherapie oder immunsuppressive Therapie
  8. Chronische Steroidanwendung, definiert als ≥ 3 Monate orale Kortikosteroidanwendung innerhalb der letzten 12 Monate.
  9. Mittelschwere bis schwere Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder unkontrollierter Bluthochdruck
  10. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von
  11. Derzeit ein Prüfpräparat, ein Gerät oder eine Therapie erhalten oder jemals eine Gentherapie erhalten haben
  12. Infusionsbedingte Reaktion auf ERT in der Anamnese oder Nebenwirkungen, die zum Absetzen der ERT führten
  13. Vorgeschichte von Krebs innerhalb von 2 Jahren (Ausnahmen sind nicht-melanozytärer Hautkrebs, lokalisierter Prostatakrebs, der mit kurativer Absicht behandelt wird)
  14. Schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 4D-310 Dosisstufe 1 – AAV neutralisierender Antikörper (NAb) Gruppe A
Einmalige IV-Verabreichung von 4D-310 Dosisstufe 1 – AAV NAb Titer Gruppe A Patienten
Biologisch: 4D-310
4D-310 ist eine neuartige Gentherapie für Adeno-assoziierte Viren (AAV), die aus zwei aktiven Komponenten besteht: dem Kapsid (4D-C102) und der Transgenkassette, die ein Codon-optimiertes menschliches GLA-Transgen in voller Länge kodiert, das vom CAG-Promotor gesteuert wird. 4D-310 wurde so konstruiert, dass es nicht replizieren kann (Replikation inkompetent).
Experimental: 4D-310 Dosisstufe 1 – AAV NAb Titer Gruppe B
Einmalige IV-Verabreichung von 4D-310 Dosisstufe 1 – AAV NAb-Titer Patienten der Gruppe B
Biologisch: 4D-310
4D-310 ist eine neuartige Gentherapie für Adeno-assoziierte Viren (AAV), die aus zwei aktiven Komponenten besteht: dem Kapsid (4D-C102) und der Transgenkassette, die ein Codon-optimiertes menschliches GLA-Transgen in voller Länge kodiert, das vom CAG-Promotor gesteuert wird. 4D-310 wurde so konstruiert, dass es nicht replizieren kann (Replikation inkompetent).
Experimental: 4D-310 Dosiserweiterung
Dosiserweiterungskohorte mit einmaliger intravenöser Verabreichung von 4D-310 in der ausgewählten Dosis und ausgewählten Patienten der AAV-Nab-Titergruppe(n).
Biologisch: 4D-310
4D-310 ist eine neuartige Gentherapie für Adeno-assoziierte Viren (AAV), die aus zwei aktiven Komponenten besteht: dem Kapsid (4D-C102) und der Transgenkassette, die ein Codon-optimiertes menschliches GLA-Transgen in voller Länge kodiert, das vom CAG-Promotor gesteuert wird. 4D-310 wurde so konstruiert, dass es nicht replizieren kann (Replikation inkompetent).
Experimental: 4D-310 Dosisstufe 2 – AAV NAb Titer Gruppe A und/oder B
Einmalige IV-Verabreichung von 4D-310 auf Dosisstufe 2 bei Patienten mit AAV-NAb-Titergruppe A und/oder B
Biologisch: 4D-310
4D-310 ist eine neuartige Gentherapie für Adeno-assoziierte Viren (AAV), die aus zwei aktiven Komponenten besteht: dem Kapsid (4D-C102) und der Transgenkassette, die ein Codon-optimiertes menschliches GLA-Transgen in voller Länge kodiert, das vom CAG-Promotor gesteuert wird. 4D-310 wurde so konstruiert, dass es nicht replizieren kann (Replikation inkompetent).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit von 4D-310 nach einer intravenösen Einzeldosis, bewertet anhand der Inzidenz und Schwere unerwünschter Ereignisse, schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und dosislimitierender Toxizitäten, einschließlich klinisch signifikanter Änderungen der Sicherheitsparameter vom Ausgangswert bis zu geplanten Zeitpunkten
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-AGA-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderung der Serum-AGA-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
1 Jahr
Veränderung gegenüber Ausgangsserum Globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderung gegenüber Ausgangsserum Globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4D-310-C001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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