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Uno studio di fase 1/2 in aperto della terapia genica 4D-310 negli adulti con malattia di Fabry

5 aprile 2024 aggiornato da: 4D Molecular Therapeutics
Questo è uno studio prospettico multicentrico, in aperto, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di 4D-310 dopo una singola somministrazione endovenosa. La popolazione in studio è composta da maschi e femmine adulti con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico multicentrico, in aperto, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di 4D-310 dopo una singola somministrazione endovenosa. La popolazione in studio è composta da maschi e femmine adulti con malattia di Fabry.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥ 18 anni di età
  2. Mutazione patogena di GLA coerente con la malattia di Fabry
  3. Diagnosi confermata di malattia di Fabry classica o tardiva
  4. Gli individui in ERT devono assumere una dose stabile per almeno 6 mesi (e un minimo di 12 mesi di esposizione totale) prima dell'arruolamento nello studio
  5. Accetta di usare una contraccezione altamente efficace

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di anticorpi neutralizzanti ad alto titolo contro il capside 4D-310 o presenza di alti titoli anticorpali contro AGA
  2. eGFR
  3. Sottoposto a trapianto di rene o attualmente in emodialisi o dialisi peritoneale
  4. HIV, epatite attiva o cronica B o C,
  5. Evidenza di malattia epatica, grave malattia polmonare o diabete con scarso controllo glicemico
  6. Storia di ictus o attacco ischemico transitorio negli ultimi 12 mesi o altra storia significativa di malattia tromboembolica (ad es. embolia polmonare)
  7. Controindicazione alla terapia con corticosteroidi sistemici o alla terapia immunosoppressiva
  8. Uso cronico di steroidi, definito come ≥ 3 mesi di uso di corticosteroidi orali negli ultimi 12 mesi.
  9. Malattie cardiovascolari da moderatamente gravi a gravi o ipertensione incontrollata
  10. Frazione di eiezione ventricolare sinistra di
  11. Attualmente in trattamento con farmaci, dispositivi o terapie sperimentali o che abbia mai ricevuto una terapia genica
  12. Storia di risposta correlata all'infusione all'ERT o qualsiasi reazione avversa che ha portato all'interruzione dell'ERT
  13. Storia di cancro entro 2 anni (le eccezioni includono cancro della pelle non melanoma, cancro alla prostata localizzato trattato con intento curativo)
  14. Incinta o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 4D-310 Livello di dose 1 - Anticorpo neutralizzante AAV (NAb) Gruppo A
Singola somministrazione endovenosa di 4D-310 Dose Level 1 - AAV NAb Titer Group A pazienti
Biologico: 4D-310
4D-310 è una nuova terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da due componenti attivi: il capside (4D-C102) e la cassetta del transgene, che codifica un transgene GLA umano a lunghezza intera ottimizzato per il codone guidato dal promotore CAG. 4D-310 è stato progettato in modo tale da non poter essere replicato (replica incompetente).
Sperimentale: 4D-310 Livello di dose 1 - AAV NAb gruppo B
Singola somministrazione endovenosa di 4D-310 Dose Level 1 - AAV NAb titolo Gruppo B pazienti
Biologico: 4D-310
4D-310 è una nuova terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da due componenti attivi: il capside (4D-C102) e la cassetta del transgene, che codifica un transgene GLA umano a lunghezza intera ottimizzato per il codone guidato dal promotore CAG. 4D-310 è stato progettato in modo tale da non poter essere replicato (replica incompetente).
Sperimentale: 4D-310 Espansione della dose
Coorte di espansione della dose di singola somministrazione endovenosa di 4D-310 alla dose selezionata e gruppo/i di pazienti selezionati con titolo AAV Nab
Biologico: 4D-310
4D-310 è una nuova terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da due componenti attivi: il capside (4D-C102) e la cassetta del transgene, che codifica un transgene GLA umano a lunghezza intera ottimizzato per il codone guidato dal promotore CAG. 4D-310 è stato progettato in modo tale da non poter essere replicato (replica incompetente).
Sperimentale: 4D-310 Livello di dose 2 - AAV NAb titolo gruppo A e/o B
Singola somministrazione endovenosa di 4D-310 al livello di dose 2 in pazienti del gruppo A e/o B con titolo AAV NAb
Biologico: 4D-310
4D-310 è una nuova terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da due componenti attivi: il capside (4D-C102) e la cassetta del transgene, che codifica un transgene GLA umano a lunghezza intera ottimizzato per il codone guidato dal promotore CAG. 4D-310 è stato progettato in modo tale da non poter essere replicato (replica incompetente).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
Sicurezza e tollerabilità di 4D-310 a seguito di una singola dose endovenosa, valutata in base all'incidenza e alla gravità degli eventi avversi, degli eventi avversi gravi e delle tossicità dose-limitanti, comprese le variazioni clinicamente significative dal basale ai tempi programmati nei parametri di sicurezza
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'attività sierica dell'AGA
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione rispetto al basale dell'attività sierica dell'AGA
1 anno
Variazione dalla globotriaosilsfingosina sierica al basale (lysoGb3)
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione dalla globotriaosilsfingosina sierica al basale (lysoGb3)
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4D-310-C001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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