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ファブリー病の成人における遺伝子治療 4D-310 の非盲検第 1/2 相試験

2024年4月5日 更新者：4D Molecular Therapeutics
これは、単回 IV 投与後の 4D-310 の安全性、忍容性、および薬力学を評価するための前向き多施設非盲検用量漸増試験です。 研究集団は、ファブリー病の成人男性および女性で構成されています。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、単回 IV 投与後の 4D-310 の安全性、忍容性、および薬力学を評価するための前向き多施設非盲検用量漸増試験です。 研究集団は、ファブリー病の成人男性および女性で構成されています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男性または女性
  2. ファブリー病と一致する病原性 GLA 変異
  3. -古典的または遅発性ファブリー病の確定診断
  4. -ERTを受けている個人は、研究登録前に少なくとも6か月間（および最低12か月の総曝露量）安定した用量でなければなりません
  5. 非常に効果的な避妊法を使用することに同意する

除外基準:

  1. 4D-310キャプシドに対する高力価の中和抗体の存在、またはAGAに対する高力価の抗体の存在
  2. eGFR
  3. 腎移植を受けている、または現在血液透析または腹膜透析を受けている
  4. HIV、活動性または慢性のB型またはC型肝炎、
  5. -肝疾患、重度の肺疾患、または血糖コントロール不良の糖尿病の証拠
  6. -過去12か月以内の脳卒中または一過性脳虚血発作の病歴、またはその他の重大な血栓塞栓症の病歴（例： 肺塞栓症）
  7. -全身性コルチコステロイド療法または免疫抑制療法の禁忌
  8. -過去12か月以内に3か月以上の経口コルチコステロイド使用として定義される慢性ステロイド使用。
  9. -中等度から重度の心血管疾患または制御されていない高血圧
  10. 左心室駆出率
  11. -現在、治験薬、デバイス、または治療を受けている、または遺伝子治療を受けたことがある
  12. -ERTに対する注入関連の反応またはERTの中止につながる有害反応の履歴
  13. -2年以内のがんの病歴（例外には、非黒色腫皮膚がん、根治目的で治療された限局性前立腺がんが含まれます）
  14. 妊娠中または授乳中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：4D-310 用量レベル 1 - AAV 中和抗体 (NAb) グループ A
4D-310 用量レベル 1 の単回 IV 投与 - AAV NAb 力価グループ A の患者
生物学的：4D-310
4D-310 は、キャプシド (4D-C102) と、CAG プロモーターによって駆動されるコドン最適化された全長ヒト GLA 導入遺伝子をコードする導入遺伝子カセットの 2 つの有効成分で構成される、新規のアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。 4D-310は複製できないように設計されています(複製不能)。
実験的：4D-310 用量レベル 1 - AAV NAb 力価 グループ B
4D-310 用量レベル 1 の単回 IV 投与 - AAV NAb 力価グループ B の患者
生物学的：4D-310
4D-310 は、キャプシド (4D-C102) と、CAG プロモーターによって駆動されるコドン最適化された全長ヒト GLA 導入遺伝子をコードする導入遺伝子カセットの 2 つの有効成分で構成される、新規のアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。 4D-310は複製できないように設計されています(複製不能)。
実験的：4D-310 用量拡大
選択された用量での4D-310の単回IV投与の用量拡大コホートおよび選択されたAAV Nab力価グループの患者
生物学的：4D-310
4D-310 は、キャプシド (4D-C102) と、CAG プロモーターによって駆動されるコドン最適化された全長ヒト GLA 導入遺伝子をコードする導入遺伝子カセットの 2 つの有効成分で構成される、新規のアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。 4D-310は複製できないように設計されています(複製不能)。
実験的：4D-310 用量レベル 2 - AAV NAb 力価グループ A および/または B
AAV NAb 力価グループ A および/または B 患者における用量レベル 2 での 4D-310 の単回 IV 投与
生物学的：4D-310
4D-310 は、キャプシド (4D-C102) と、CAG プロモーターによって駆動されるコドン最適化された全長ヒト GLA 導入遺伝子をコードする導入遺伝子カセットの 2 つの有効成分で構成される、新規のアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。 4D-310は複製できないように設計されています(複製不能)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率と重症度
時間枠：1年
安全性パラメーターのベースラインから予定された時点までの臨床的に重要な変化を含む、有害事象の発生率と重症度、重篤な有害事象、および用量制限毒性によって評価される、単回 IV 投与後の 4D-310 の安全性と忍容性
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清AGA活性のベースラインからの変化
時間枠：1年
血清AGA活性のベースラインからの変化
1年
ベースライン血清グロボトリアオシルスフィンゴシン (lysoGb3) からの変化
時間枠：1年
ベースライン血清グロボトリアオシルスフィンゴシン (lysoGb3) からの変化
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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4D Molecular Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Alan H Cohen, MD、4D Molecular Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年9月1日

一次修了 (推定)

2026年1月1日

研究の完了 (推定)

2030年6月1日

試験登録日

最初に提出

2020年8月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月17日

最初の投稿 (実際)

2020年8月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月5日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4D-310-C001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    アメリカ

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