Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent, fase 1/2 forsøg med genterapi 4D-310 hos voksne med Fabrys sygdom

5. april 2024 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics
Dette er et prospektivt multicenter, åbent, dosis-eskaleringsforsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​4D-310 efter en enkelt IV-administration. Undersøgelsespopulationen består af voksne mænd og kvinder med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt multicenter, åbent, dosis-eskaleringsforsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​4D-310 efter en enkelt IV-administration. Undersøgelsespopulationen består af voksne mænd og kvinder med Fabrys sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥ 18 år
  2. Patogen GLA-mutation i overensstemmelse med Fabrys sygdom
  3. Bekræftet diagnose af klassisk eller sent opstået Fabrys sygdom
  4. Personer på ERT skal have en stabil dosis i mindst 6 måneder (og minimum 12 måneders total eksponering) før studieindskrivning
  5. Accepter at bruge højeffektiv prævention

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af neutraliserende antistof med høj titer mod 4D-310 capsid eller tilstedeværelse af høj antistoftiter mod AGA
  2. eGFR
  3. Gennemgået nyretransplantation eller i øjeblikket i hæmodialyse eller peritonealdialyse
  4. HIV, aktiv eller kronisk hepatitis B eller C,
  5. Tegn på leversygdom, alvorlig lungesygdom eller diabetes med dårlig glykæmisk kontrol
  6. Anamnese med slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald inden for de sidste 12 måneder eller anden betydelig tromboembolisk sygdomshistorie (f. lungeemboli)
  7. Kontraindikation til systemisk kortikosteroidbehandling eller immunsuppressiv behandling
  8. Kronisk steroidbrug, defineret som ≥ 3 måneders oral kortikosteroidbrug inden for de sidste 12 måneder.
  9. Moderat svær til svær hjerte-kar-sygdom eller ukontrolleret hypertension
  10. Venstre ventrikel ejektionsfraktion af
  11. Modtager i øjeblikket forsøgsmedicin, udstyr eller terapi eller har nogensinde modtaget genterapi
  12. Anamnese med infusionsrelateret respons på ERT eller enhver bivirkning, der fører til seponering af ERT
  13. Anamnese med kræft inden for 2 år (undtagelser omfatter ikke-melanom hudkræft, lokaliseret prostatacancer behandlet med helbredende hensigt)
  14. Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 4D-310 Dosisniveau 1 - AAV-neutraliserende antistof (NAb) Gruppe A
Enkelt IV administration af 4D-310 Dosis niveau 1 - AAV NAb Titer Gruppe A patienter
Biologisk: 4D-310
4D-310 er en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af to aktive komponenter: capsidet (4D-C102) og transgenkassetten, som koder for et kodonoptimeret fuldlængde humant GLA-transgen drevet af CAG-promotoren. 4D-310 er blevet konstrueret, så den ikke kan replikere (replikering inkompetent).
Eksperimentel: 4D-310 Dosisniveau 1 - AAV NAb-titergruppe B
Enkelt IV administration af 4D-310 dosisniveau 1 - AAV NAb titer gruppe B patienter
Biologisk: 4D-310
4D-310 er en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af to aktive komponenter: capsidet (4D-C102) og transgenkassetten, som koder for et kodonoptimeret fuldlængde humant GLA-transgen drevet af CAG-promotoren. 4D-310 er blevet konstrueret, så den ikke kan replikere (replikering inkompetent).
Eksperimentel: 4D-310 Dosisudvidelse
Dosisudvidelseskohorte af enkelt IV-administration af 4D-310 ved den valgte dosis og udvalgte AAV Nab-titergruppe(r) patienter
Biologisk: 4D-310
4D-310 er en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af to aktive komponenter: capsidet (4D-C102) og transgenkassetten, som koder for et kodonoptimeret fuldlængde humant GLA-transgen drevet af CAG-promotoren. 4D-310 er blevet konstrueret, så den ikke kan replikere (replikering inkompetent).
Eksperimentel: 4D-310 Dosisniveau 2 - AAV NAb-titergruppe A og/eller B
Enkelt IV administration af 4D-310 på dosisniveau 2 i AAV NAb titer gruppe A og/eller B patienter
Biologisk: 4D-310
4D-310 er en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af to aktive komponenter: capsidet (4D-C102) og transgenkassetten, som koder for et kodonoptimeret fuldlængde humant GLA-transgen drevet af CAG-promotoren. 4D-310 er blevet konstrueret, så den ikke kan replikere (replikering inkompetent).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: 1 år
Sikkerhed og tolerabilitet af 4D-310 efter en enkelt IV-dosis, vurderet ud fra forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger og dosisbegrænsende toksiciteter, herunder klinisk signifikante ændringer fra baseline til planlagte tidspunkter i sikkerhedsparametre
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serum AGA-aktivitet
Tidsramme: 1 år
Ændring fra baseline i serum AGA-aktivitet
1 år
Ændring fra baseline serum globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
Tidsramme: 1 år
Ændring fra baseline serum globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2020

Først opslået (Faktiske)

20. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4D-310-C001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med 4D-310

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner