Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 4D-310 génterápia nyílt, 1/2 fázisú kísérlete Fabry-kórban szenvedő felnőtteknél

2024. április 5. frissítette: 4D Molecular Therapeutics
Ez egy prospektív multicentrikus, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat a 4D-310 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakodinamikájának felmérésére egyetlen intravénás beadást követően. A vizsgált populáció Fabry-kórban szenvedő felnőtt férfiakból és nőkből áll.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív multicentrikus, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat a 4D-310 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakodinamikájának felmérésére egyetlen intravénás beadást követően. A vizsgált populáció Fabry-kórban szenvedő felnőtt férfiakból és nőkből áll.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥ 18 éves
  2. A Fabry-kórnak megfelelő patogén GLA mutáció
  3. A klasszikus vagy késői Fabry-betegség megerősített diagnózisa
  4. Az ERT-ben részesülő egyéneknek legalább 6 hónapig stabil dózisban kell lenniük (és legalább 12 hónapos teljes expozícióban) a vizsgálatba való felvétel előtt
  5. Fogadja el a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazását

Kizárási kritériumok:

  1. Magas titerű semlegesítő antitest jelenléte a 4D-310 kapszid ellen, vagy magas antitesttiter jelenléte AGA ellen
  2. eGFR
  3. Veseátültetésen esett át, vagy jelenleg hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben részesül
  4. HIV, aktív vagy krónikus hepatitis B vagy C,
  5. Májbetegség, súlyos tüdőbetegség vagy rossz glikémiás kontroll melletti cukorbetegség bizonyítéka
  6. Az anamnézisben szereplő stroke vagy átmeneti ischaemiás roham az elmúlt 12 hónapban, vagy más jelentős thromboemboliás betegség anamnézisében (pl. tüdőembólia)
  7. Ellenjavallat szisztémás kortikoszteroid terápia vagy immunszuppresszív kezelés
  8. Krónikus szteroidhasználat, amely ≥ 3 hónapos orális kortikoszteroid-használatot jelent az elmúlt 12 hónapban.
  9. Közepesen súlyos vagy súlyos szív- és érrendszeri betegség vagy kontrollálatlan magas vérnyomás
  10. A bal kamra ejekciós frakciója
  11. Jelenleg vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy terápiát kap, vagy valaha részesült génterápiában
  12. Az ERT-re adott infúzióval összefüggő válasz a kórtörténetben, vagy bármely olyan mellékhatás, amely az ERT-kezelés leállításához vezetett
  13. 2 éven belüli rák előfordulása (kivételek közé tartozik a nem melanómás bőrrák, a gyógyító szándékkal kezelt lokalizált prosztatarák)
  14. Terhes vagy szoptató

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 4D-310 1. dózisszint – AAV-neutralizáló antitest (NAb) A csoport
4D-310 1. dózisszintű egyszeri IV beadása – AAV NAb Titer A csoportú betegek
Biológiai: 4D-310
A 4D-310 egy új adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia, amely két aktív komponensből áll: a kapszidból (4D-C102) és a transzgénkazettából, amely a CAG promoter által vezérelt, kodonra optimalizált teljes hosszúságú humán GLA transzgént kódol. A 4D-310 úgy lett kialakítva, hogy ne tudjon replikálni (replikáció inkompetens).
Kísérleti: 4D-310 1. dózisszint – AAV NAb titer B csoport
4D-310 egyszeri IV beadása 1. dózisszintű – AAV NAb titer B csoportú betegeknél
Biológiai: 4D-310
A 4D-310 egy új adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia, amely két aktív komponensből áll: a kapszidból (4D-C102) és a transzgénkazettából, amely a CAG promoter által vezérelt, kodonra optimalizált teljes hosszúságú humán GLA transzgént kódol. A 4D-310 úgy lett kialakítva, hogy ne tudjon replikálni (replikáció inkompetens).
Kísérleti: 4D-310 Dózisbővítés
A 4D-310 egyszeri IV beadásának dóziskiterjesztési csoportja a kiválasztott dózisban és kiválasztott AAV Nab titercsoport(ok)ban
Biológiai: 4D-310
A 4D-310 egy új adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia, amely két aktív komponensből áll: a kapszidból (4D-C102) és a transzgénkazettából, amely a CAG promoter által vezérelt, kodonra optimalizált teljes hosszúságú humán GLA transzgént kódol. A 4D-310 úgy lett kialakítva, hogy ne tudjon replikálni (replikáció inkompetens).
Kísérleti: 4D-310 2. dózisszint – AAV NAb titer A és/vagy B csoport
A 4D-310 egyszeri IV beadása 2. dózisszinten AAV NAb titer A és/vagy B csoportú betegeknél
Biológiai: 4D-310
A 4D-310 egy új adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia, amely két aktív komponensből áll: a kapszidból (4D-C102) és a transzgénkazettából, amely a CAG promoter által vezérelt, kodonra optimalizált teljes hosszúságú humán GLA transzgént kódol. A 4D-310 úgy lett kialakítva, hogy ne tudjon replikálni (replikáció inkompetens).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: 1 év
A 4D-310 biztonságossága és tolerálhatósága egyszeri intravénás adagot követően, a nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események és dóziskorlátozó toxicitások gyakorisága és súlyossága alapján értékelve, beleértve a biztonsági paraméterek klinikailag jelentős változásait az alapvonaltól a tervezett időpontig
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum AGA aktivitásában
Időkeret: 1 év
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum AGA aktivitásában
1 év
Változás a kiindulási szérum globotriaozilszfingozinhoz (lizoGb3) képest
Időkeret: 1 év
Változás a kiindulási szérum globotriaozilszfingozinhoz (lizoGb3) képest
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

4D Molecular Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 17.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4D-310-C001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a 4D-310

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel