FP-045 在范可尼贫血患者中的剂量递增研究
2025年3月4日 更新者：Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.
一项多国、多中心、剂量递增研究，以评估 FP 045 在范可尼贫血患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步活性
这是一项多中心、1/2 期研究，旨在确定最佳生物剂量 (OBD) 并评估 FP 045 在患有 Fanconi 的年轻成人/青少年和儿科患者中口服给药时的安全性、耐受性、PK 和初步活性贫血。
该研究将招募总共 6 名年轻成人/青少年患者以及至少 8 名和最多 12 名未接受造血细胞移植的轻中度骨髓衰竭儿科患者。
这使得总患者人数在 14-18 人之间。
每个年龄组的每位患者都会单独进行剂量递增。
每位患者将接受 FP 045 的 3 个剂量水平（患者体内剂量递增）中的每一个，从剂量水平 1 开始，然后是剂量水平 2 和 3。
在升级到该患者的下一个更高剂量水平之前，每个剂量水平将给药 28 天。
研究概览
详细说明
剂量递增将从年轻成人/青少年患者开始。 最初参加研究的两名患者年龄 > 15 岁。 这些患者必须在招募其他年轻成人/青少年患者之前完成整个 28 天的剂量水平 1 治疗。 所有 6 名年轻成人/青少年患者必须完成 28 天的剂量水平 1 治疗，并且在儿童患者入组之前，必须由安全审查委员会 (SRC) 审查累积安全性。 最初登记的两名儿科患者年龄 > 6 岁。 在招募其他儿科患者之前，这些患者必须完成整个 28 天的剂量水平 1 治疗。 最少 8 名和最多 12 名儿科患者将被登记，以允许至少 4 名 3-6 岁的患者。
研究评估将在每次访问时进行。 在每个给药期间将密切观察患者的剂量限制毒性（DLT）。 任何经历 DLT 的患者都将中断研究药物，并且不允许升级到下一个更高的剂量水平。 一旦 DLT 已解决至基线或严重程度≤ 1 级，患者可以以较低的剂量水平恢复治疗。 MTD 将被定义为立即低于发生 DLT 的剂量水平的剂量水平。 在 DLT 后需要中断治疗 > 3 周的患者将从研究中退出。 MTD 将针对每个患者分别进行评估。
完成剂量递增后，每位患者将继续以最高剂量或他们各自的 MTD 进行治疗，然后过渡到其年龄组（一旦定义）的 OBD，总共 3 个月。 由于不良反应以外的原因未能接受 75% 计划剂量的患者可能会被替换。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
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Palo Alto、California、美国、94305
- 招聘中
- Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
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接触：
- Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
- 电话号码：650 497-0753
-
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- 招聘中
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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接触：
- Meera Srikanthan, MD
-
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New York
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New York、New York、美国、10022
- 招聘中
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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接触：
- Maria Cancio, M.D.
- 电话号码：212-639-8478
- 邮箱：canciom@mskcc.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9个月 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 3-25岁的男性或女性
- 通过染色体断裂分析记录范可尼贫血
- 有生育能力的女性和男性需要使用高效的节育措施
- 轻度至中度骨髓衰竭，伴有至少一种严重程度 > 1 级的血细胞减少
排除标准：
- 除局灶性鳞状细胞或基底细胞皮肤癌或宫颈原位癌外的任何恶性肿瘤病史
- 根据世界卫生组织 (WHO) 标准患有骨髓增生异常综合征或急性白血病
- 有任何重大疾病史
- 天冬氨酸转氨酶 (AST)/丙氨酸转氨酶 (ALT) > 5 倍正常值上限 (ULN) 或计算的肌酐清除率 (Clcr) < 50 mL/min
- 患有活动性乙型或丙型肝炎
- 有持续的全身感染
- 需要强 CYP3A4 抑制剂
- 在 30 天内做过大手术
- 需要全身治疗的活动性移植物抗宿主病
- 有骨髓或干细胞移植史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FP-045
该研究将招募总共 6 名接受三个剂量水平治疗的年轻成人/青少年患者，随后招募至少 8 名至多 12 名接受三个剂量水平治疗的儿童患者。
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醛脱氢酶激活剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FP-045 的最佳生物剂量 (OBP)
大体时间：28 天 x 最多 3 剂
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FP-045 在青少年和儿科受试者中的 OBP
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28 天 x 最多 3 剂
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稳定或改善 FA 中的血细胞减少
大体时间：3个月
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血红蛋白相对于基线的变化
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性
大体时间：3-6个月
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不良事件和严重不良事件的频率
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3-6个月
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药代动力学特征
大体时间：3-6个月
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按剂量水平划分的 FP-045 的平均 AUC
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3-6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Susan Whitaker、Foresee Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月30日
初级完成 (估计的)
2025年6月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月19日
首次发布 (实际的)
2020年8月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月4日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FP045C-19-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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