Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een dosisescalatiestudie van FP-045 bij patiënten met Fanconi-anemie

4 maart 2025 bijgewerkt door: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Een multinationaal, multicenter, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorbereidende activiteit van FP 045 bij patiënten met Fanconi-anemie te evalueren

Dit is een fase 1/2-onderzoek in meerdere centra om de optimale biologische dosis (OBD) te bepalen en om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige activiteit van FP 045 te evalueren wanneer het oraal wordt toegediend aan jongvolwassenen/adolescenten en pediatrische patiënten met Fanconi. Bloedarmoede. De studie zal in totaal 6 jongvolwassen/adolescente patiënten en minimaal 8 en maximaal 12 pediatrische patiënten met licht tot matig beenmergfalen die geen hematopoëtische celtransplantatie hebben ondergaan, inschrijven. Dit maakt het totale aantal patiënten tussen de 14-18 totaal. Dosisescalatie vindt individueel plaats voor elke patiënt, binnen elke leeftijdsgroep. Elke patiënt krijgt elk van de 3 dosisniveaus van FP 045 (dosisescalatie binnen de patiënt), te beginnen met dosisniveau 1, gevolgd door dosisniveaus 2 en 3. Elk dosisniveau wordt toegediend gedurende 28 dagen voorafgaand aan escalatie naar het eerstvolgende hogere dosisniveau voor die patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dosisescalatie zal beginnen bij jonge volwassen/adolescente patiënten. De eerste twee patiënten die deelnemen aan het onderzoek zullen ouder zijn dan 15 jaar. Deze patiënten moeten de volledige behandelingsperiode van 28 dagen op dosisniveau 1 voltooien voordat er extra jongvolwassen/adolescente patiënten worden ingeschreven. Alle 6 jongvolwassen/adolescente patiënten moeten 28 dagen behandeling op dosisniveau 1 voltooien en de cumulatieve veiligheid moet worden beoordeeld door de Safety Review Committee (SRC), voordat pediatrische patiënten worden ingeschreven. De eerste twee pediatrische patiënten die zijn ingeschreven, zullen ouder zijn dan 6 jaar. Deze patiënten moeten de volledige behandelingsperiode van 28 dagen op dosisniveau 1 voltooien voordat extra pediatrische patiënten worden ingeschreven. Er zullen minimaal 8 en maximaal 12 pediatrische patiënten worden ingeschreven om ten minste 4 patiënten in de leeftijd van 3-6 jaar mogelijk te maken.

Bij elk bezoek worden studiebeoordelingen uitgevoerd. Patiënten zullen nauwlettend worden geobserveerd op dosisbeperkende toxiciteit (DLT) tijdens elke doseringsperiode. Bij elke patiënt die een DLT ervaart, wordt het studiegeneesmiddel onderbroken en mag het niet escaleren naar het eerstvolgende hogere dosisniveau. De patiënt kan de behandeling hervatten met één dosisniveau lager zodra de DLT is gedaald tot de uitgangswaarde of tot ≤ graad 1 in ernst. De MTD wordt gedefinieerd als het dosisniveau direct onder het dosisniveau waarop DLT optrad. Patiënten die een onderbreking van de behandeling van > 3 weken na een DLT nodig hebben, zullen uit het onderzoek worden teruggetrokken. De MTD wordt voor elke individuele patiënt afzonderlijk beoordeeld.

Na voltooiing van de dosisescalatie zal elke patiënt de behandeling voortzetten met ofwel de hoogste dosis of hun individuele MTD, en vervolgens overgaan op de OBD voor hun leeftijdsgroep (eenmaal gedefinieerd), gedurende in totaal 3 maanden. Patiënten die 75% van de geplande doses niet krijgen om andere redenen dan bijwerkingen, kunnen worden vervangen.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Contact:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefoonnummer: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contact:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10022
        • Werving
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 maanden tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • man of vrouw van 3-25 jaar
  • gedocumenteerde Fanconi-anemie door chromosoombreukanalyse
  • vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen die zeer effectieve anticonceptie moeten gebruiken
  • licht tot matig beenmergfalen met ten minste één cytopenie van > graad 1 ernst

Uitsluitingscriteria:

  • voorgeschiedenis van een maligniteit behalve focaal plaveiselcelcarcinoom of basaalcelcarcinoom van de huid of carcinoma in situ van de cervix
  • heeft myelodysplastisch syndroom of acute leukemie volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
  • een voorgeschiedenis heeft van significante medische aandoeningen
  • heeft aspartaataminotransferase (AST)/alanineaminotransferase (ALAT) > 5x bovengrens van normaal (ULN) of berekende creatinineklaring (Clcr) van < 50 ml/min
  • heeft actieve hepatitis B of C
  • een aanhoudende systemische infectie heeft
  • vereist een sterke CYP3A4-remmer
  • binnen 30 dagen een grote operatie heeft ondergaan
  • Actieve graft-versus-hostziekte die systemische behandeling vereist
  • Heeft een voorgeschiedenis van beenmerg- of stamceltransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FP-045
De studie zal in totaal 6 jongvolwassen/adolescente patiënten inschrijven die drie dosisniveaus doormaken, gevolgd door minimaal 8 en maximaal 12 pediatrische patiënten die door drie dosisniveaus gaan.
Geneesmiddel: FP-045
activator van aldehyde dehydrogenase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De optimale biologische dosis (OBP) van FP-045
Tijdsspanne: 28 dagen x tot 3 doses
De OBP van FP-045 bij adolescenten en kinderen
28 dagen x tot 3 doses
het stabiliseren of verbeteren van cytopenie bij FA
Tijdsspanne: 3 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: 3-6 maanden
Frequentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
3-6 maanden
farmacokinetisch profiel
Tijdsspanne: 3- 6 maanden
Gemiddelde AUC van FP-045 per dosisniveau
3- 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FP045C-19-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Leerprotocool
    Informatie opmerkingen: klinische proeven.gov
  2. Statistisch analyseplan
    Informatie opmerkingen: klinische proeven.gov

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren