Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az FP-045 dóziseszkalációs vizsgálata Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél

2025. március 4. frissítette: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Multinacionális, többközpontú, dóziseszkalációs vizsgálat az FP 045 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és előzetes aktivitásának értékelésére Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél

Ez egy többközpontú, 1/2 fázisú vizsgálat az optimális biológiai dózis (OBD) meghatározására, valamint az FP 045 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és előzetes aktivitásának értékelésére, amikor Fanconi-ban szenvedő fiatal felnőtt/serdülő és gyermekgyógyászati ​​betegeknél szájon át alkalmazzák. anémia. A vizsgálatba összesen 6 fiatal felnőtt/serdülőkorú beteget, valamint legalább 8 és legfeljebb 12, enyhe-közepes csontvelő-elégtelenségben szenvedő gyermekbeteget vonnak be, akik nem estek át vérképzőszervi sejttranszplantáción. Így a betegek száma összesen 14-18 között van. A dózisemelés minden betegnél egyénileg történik, minden korcsoporton belül. Minden beteg 3 dózisszintű FP 045-öt kap (betegen belüli dózisemelés), kezdve az 1. dózisszinttel, majd a 2. és 3. dózisszinttel. Mindegyik dózisszintet 28 napig kell beadni, mielőtt az adott betegnél a következő magasabb dózisszintre emelnék.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A dózisemelés fiatal felnőtt/serdülő betegeknél kezdődik. A vizsgálatba bevont első két beteg 15 év feletti lesz. Ezeknek a betegeknek a teljes 28 napos kezelési időszakot az 1. dózisszinten kell elvégezniük, mielőtt további fiatal felnőtt/serdülő betegeket bevonnának. Mind a 6 fiatal felnőtt/serdülő betegnek 28 napos, 1. dózisszintű kezelést kell végeznie, és a halmozott biztonságosságot a Biztonsági Felülvizsgáló Bizottságnak (SRC) felül kell vizsgálnia a gyermekgyógyászati ​​betegek felvétele előtt. Az első két gyermekgyógyászati ​​beteg 6 évesnél idősebb lesz. Ezeknek a betegeknek a teljes 28 napos kezelési időszakot az 1. dózisszinten kell elvégezniük, mielőtt további gyermekgyógyászati ​​betegeket bevonnának. Legalább 8 és legfeljebb 12 gyermekbeteg kerül besorolásra, hogy legalább 4, 3-6 év közötti beteget lehessen fogadni.

Minden látogatás alkalmával tanulmányi értékeléseket végeznek. A betegeket minden adagolási periódus alatt gondosan megfigyelik a dóziskorlátozó toxicitás (DLT) szempontjából. A DLT-t tapasztaló betegeknél megszakítják a vizsgálati gyógyszert, és nem léphetnek fel a következő magasabb dózisszintre. A beteg folytathatja a kezelést egy adaggal alacsonyabb szinttel, ha a DLT a kiindulási értékre vagy ≤ 1 súlyossági fokozatra rendeződött. Az MTD az a dózisszint, amely közvetlenül az alatt a dózisszinten van, amelynél a DLT előfordult. Azokat a betegeket, akiknél több mint 3 hétig meg kell szakítani a kezelést a DLT után, kivonják a vizsgálatból. Az MTD-t minden egyes beteg esetében külön-külön értékelik.

A dózisemelés befejezése után minden beteg a legmagasabb dózissal vagy az egyéni MTD-vel folytatja a kezelést, majd áttér a korcsoportjának megfelelő OBD-re (amint meghatározták), összesen 3 hónapig. Azok a betegek, akik nem kapják meg a tervezett adagok 75%-át a mellékhatásokon kívüli okok miatt, helyettesíthetők.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Toborzás
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonszám: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10022
        • Toborzás
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 3-25 éves férfi vagy nő
  • a Fanconi-féle vérszegénységet kromoszómatörés-analízissel dokumentálta
  • a fogamzóképes korú nők és férfiak számára rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
  • enyhe vagy közepes fokú csontvelő-elégtelenség, legalább egy 1-es súlyosságúnál nagyobb cytopeniával

Kizárási kritériumok:

  • bármely rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve a bőr fokális laphámsejtes vagy bazális sejtes karcinómáját vagy in situ méhnyakrákot
  • myelodysplasiás szindrómával vagy akut leukémiával rendelkezik az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint
  • kórtörténetében bármilyen jelentős egészségügyi állapot szerepel
  • az aszpartát-aminotranszferáz (AST)/alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának (ULN) ötszöröse vagy a számított kreatinin-clearance (Clcr) < 50 ml/perc
  • aktív hepatitis B vagy C fertőzése van
  • folyamatos szisztémás fertőzése van
  • erős CYP3A4 gátlót igényel
  • 30 napon belül nagy műtéten esett át
  • Aktív graft versus host betegség, amely szisztémás kezelést igényel
  • Csontvelő- vagy őssejt-transzplantációja volt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: FP-045
A vizsgálatba összesen 6 fiatal felnőtt/serdülőkorú beteget vonnak be, akik három dózisszinten haladnak át, majd legalább 8 és legfeljebb 12 gyermekbeteg, akik három dózisszinten haladnak előre.
Drog: FP-045
az aldehid-dehidrogenáz aktivátora

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az FP-045 optimális biológiai dózisa (OBP).
Időkeret: 28 nap x legfeljebb 3 adag
Az FP-045 OBP serdülő- és gyermekgyógyászati ​​alanyokban
28 nap x legfeljebb 3 adag
stabilizálja vagy javítja a citopéniát az FA-ban
Időkeret: 3 hónap
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 3-6 hónap
A nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események gyakorisága
3-6 hónap
farmakokinetikai profil
Időkeret: 3-6 hónap
Az FP-045 átlagos AUC dózisszint szerint
3-6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 19.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2025. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FP045C-19-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Tanulmányi adatok/dokumentumok

  1. Tanulmányi Protokoll
    Információs megjegyzések: klinikai vizsgálatok.gov
  2. Statisztikai elemzési terv
    Információs megjegyzések: klinikai vizsgálatok.gov

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel