Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование повышения дозы FP-045 у пациентов с анемией Фанкони

9 ноября 2023 г. обновлено: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Многонациональное, многоцентровое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и предварительной активности FP 045 у пациентов с анемией Фанкони

Это многоцентровое исследование фазы 1/2 для определения оптимальной биологической дозы (OBD) и оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и предварительной активности FP 045 при пероральном введении молодым взрослым/подросткам и педиатрическим пациентам с болезнью Фанкони. анемия. В исследование будут включены в общей сложности 6 молодых взрослых/подростков и минимум 8 и до 12 детей с недостаточностью костного мозга легкой и средней степени тяжести, которым не была проведена трансплантация гемопоэтических клеток. Таким образом, общее количество пациентов составляет от 14 до 18 человек. Повышение дозы будет происходить индивидуально для каждого пациента в каждой возрастной группе. Каждый пациент получит каждый из 3 уровней дозы FP 045 (повышение дозы внутри пациента), начиная с уровня дозы 1, за которым следуют уровни дозы 2 и 3. Каждый уровень дозы будет вводиться в течение 28 дней до перехода к следующему более высокому уровню дозы для этого пациента.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Повышение дозы начнется с пациентов молодого возраста/подростков. Первые два пациента, включенные в исследование, будут старше 15 лет. Эти пациенты должны завершить весь 28-дневный период лечения на уровне дозы 1, прежде чем будут зачислены дополнительные молодые взрослые/подростки. Все 6 молодых взрослых/подростков должны пройти 28-дневный курс лечения при уровне дозы 1, а совокупная безопасность должна быть рассмотрена Комитетом по обзору безопасности (SRC) перед включением педиатрических пациентов. Первые два зарегистрированных педиатрических пациента будут старше 6 лет. Эти пациенты должны пройти весь 28-дневный период лечения на уровне дозы 1, прежде чем будут включены дополнительные педиатрические пациенты. Минимум 8 и максимум 12 педиатрических пациентов будут зарегистрированы, чтобы обеспечить как минимум 4 пациентов в возрасте от 3 до 6 лет.

Оценка исследования будет проводиться при каждом посещении. Пациентов будут тщательно наблюдать на предмет токсичности, ограничивающей дозу (DLT) в течение каждого периода дозирования. Любому пациенту с ТЛТ будет прерван прием исследуемого препарата, и ему не будет позволено повышать дозу до следующего более высокого уровня. Пациент может возобновить лечение на один уровень дозы ниже, как только DLT нормализуется до исходного уровня или до ≤ 1 степени тяжести. MTD будет определяться как уровень дозы, непосредственно ниже уровня дозы, при котором произошло DLT. Пациенты, которым требуется перерыв в лечении более чем на 3 недели после DLT, будут исключены из исследования. MTD будет оцениваться отдельно для каждого отдельного пациента.

После завершения повышения дозы каждый пациент будет продолжать лечение либо максимальной дозой, либо своей индивидуальной МПД, а затем перейдет на БД для своей возрастной группы (как только она будет определена) в общей сложности на 3 месяца. Пациенты, не получившие 75% запланированных доз по причинам, не связанным с побочными эффектами, могут быть заменены.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Контакт:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Номер телефона: 650-497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Главный следователь:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10022
        • Рекрутинг
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Контакт:
          • Maria Cancio, M.D.
          • Номер телефона: 212-639-8478
          • Электронная почта: canciom@mskcc.org
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Еще не набирают
        • St. Jude Childrens Research Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Clifford Takemoto

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 23 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • мужчина или женщина от 3 до 25 лет
  • задокументированная анемия Фанкони с помощью анализа хромосомных разрывов
  • женщины детородного возраста и мужчины должны использовать высокоэффективные противозачаточные средства
  • легкая или умеренная недостаточность костного мозга с по крайней мере одной цитопенией > 1 степени тяжести

Критерий исключения:

  • Любое злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением очагового плоскоклеточного или базально-клеточного рака кожи или рака in situ шейки матки
  • имеет миелодиспластический синдром или острый лейкоз в соответствии с критериями Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
  • имеет историю каких-либо серьезных заболеваний
  • имеет аспартатаминотрансферазу (АСТ)/аланинаминотрансферазу (АЛТ) > 5x верхней границы нормы (ВГН) или расчетный клиренс креатинина (Clcr) < 50 мл/мин
  • имеет активный гепатит B или C
  • имеет текущую системную инфекцию
  • требует сильного ингибитора CYP3A4
  • перенес серьезную операцию в течение 30 дней
  • Активная реакция «трансплантат против хозяина», требующая системного лечения
  • Имеет историю трансплантации костного мозга или стволовых клеток

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ФП-045
В исследование будет включено в общей сложности 6 молодых взрослых/подростков, проходящих через три уровня доз, за ​​которыми следуют как минимум 8 и до 12 детей, проходящих до трех уровней доз.
Лекарство: ФП-045
активатор альдегиддегидрогеназы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оптимальная биологическая доза (OBP) FP-045
Временное ограничение: 28 дней x до 3 доз
OBP FP-045 у подростков и детей
28 дней x до 3 доз
стабилизация или улучшение цитопении при ФА
Временное ограничение: 3 месяца
Изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 3-6 месяцев
Частота нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
3-6 месяцев
фармакокинетический профиль
Временное ограничение: 3- 6 месяцев
Средняя AUC FP-045 в зависимости от уровня дозы
3- 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

13 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FP045C-19-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Данные исследования/документы

  1. Протокол исследования
    Информационные комментарии: Клинические испытания.gov
  2. План статистического анализа
    Информационные комментарии: Клинические испытания.gov

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ФП-045

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться