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Une étude d'escalade de dose de FP-045 chez des patients atteints d'anémie de Fanconi

4 mars 2025 mis à jour par: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Une étude multinationale, multicentrique et à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'activité préliminaire du FP 045 chez les patients atteints d'anémie de Fanconi

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1/2 visant à déterminer la dose biologique optimale (OBD) et à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'activité préliminaire du FP 045 lorsqu'il est administré par voie orale chez de jeunes adultes/adolescents et des patients pédiatriques atteints de Fanconi anémie. L'étude recrutera un total de 6 jeunes adultes/adolescents et un minimum de 8 et jusqu'à 12 patients pédiatriques atteints d'insuffisance médullaire légère à modérée qui n'ont pas subi de greffe de cellules hématopoïétiques. Cela rend le nombre total de patients compris entre 14 et 18 au total. L'escalade de dose se produira individuellement pour chaque patient, au sein de chaque groupe d'âge. Chaque patient recevra chacun des 3 niveaux de dose de FP 045 (augmentation de la dose intra-patient), en commençant par le niveau de dose 1, suivi des niveaux de dose 2 et 3. Chaque niveau de dose sera administré pendant 28 jours avant de passer au niveau de dose supérieur suivant pour ce patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'escalade de dose commencera chez les patients jeunes adultes/adolescents. Les deux premiers patients inscrits à l'étude seront âgés de > 15 ans. Ces patients doivent terminer l'intégralité de la période de traitement de 28 jours au niveau de dose 1 avant que d'autres jeunes adultes/adolescents ne soient recrutés. Les 6 jeunes patients adultes/adolescents doivent terminer 28 jours de traitement au niveau de dose 1, et la sécurité cumulative doit être examinée par le comité d'examen de la sécurité (SRC), avant le recrutement des patients pédiatriques. Les deux premiers patients pédiatriques inscrits auront > 6 ans. Ces patients doivent terminer toute la période de traitement de 28 jours au niveau de dose 1 avant que d'autres patients pédiatriques soient inscrits. Un minimum de 8 et un maximum de 12 patients pédiatriques seront inscrits pour permettre au moins 4 patients âgés de 3 à 6 ans.

Des évaluations de l'étude seront effectuées à chaque visite. Les patients seront étroitement surveillés pour la toxicité limitant la dose (DLT) au cours de chaque période de dosage. Tout patient subissant une DLT verra le médicament à l'étude interrompu et ne sera pas autorisé à passer au niveau de dose supérieur suivant. Le patient peut reprendre le traitement à un niveau de dose inférieur une fois que le DLT est revenu à la ligne de base ou à un niveau de gravité ≤ 1. La MTD sera définie comme le niveau de dose immédiatement inférieur au niveau de dose auquel la DLT s'est produite. Les patients nécessitant une interruption de traitement de > 3 semaines après un DLT seront retirés de l'étude. Le MTD sera évalué séparément pour chaque patient.

Une fois l'escalade de dose terminée, chaque patient continuera le traitement à la dose la plus élevée ou à sa MTD individuelle, puis passera à l'OBD pour son groupe d'âge (une fois défini), pour un total de 3 mois. Les patients qui ne reçoivent pas 75 % des doses prévues pour des raisons autres que des effets indésirables peuvent être remplacés.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Contact:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Numéro de téléphone: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contact:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10022
        • Recrutement
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 mois à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • homme ou femme de 3 à 25 ans
  • anémie de Fanconi documentée par analyse des cassures chromosomiques
  • les femmes en âge de procréer et les hommes tenus d'utiliser un moyen de contraception très efficace
  • insuffisance médullaire légère à modérée avec au moins une cytopénie de sévérité > grade 1

Critère d'exclusion:

  • antécédent de toute tumeur maligne sauf carcinome épidermoïde ou basocellulaire focal de la peau ou carcinome in situ du col de l'utérus
  • a un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
  • a des antécédents de toute condition médicale importante
  • a une aspartate aminotransférase (AST)/alanine aminotransférase (ALT) > 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou une clairance de la créatinine calculée (Clcr) < 50 mL/min
  • a une hépatite B ou C active
  • a une infection systémique en cours
  • nécessite un puissant inhibiteur du CYP3A4
  • a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 30 jours
  • Maladie active du greffon contre l'hôte nécessitant un traitement systémique
  • A des antécédents de greffe de moelle osseuse ou de cellules souches

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FP-045
L'étude recrutera un total de 6 jeunes adultes/adolescents passant par trois niveaux de dose, suivis d'un minimum de 8 et jusqu'à 12 patients pédiatriques passant par trois niveaux de dose.
Médicament: FP-045
activateur de l'aldéhyde déshydrogénase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La dose biologique optimale (OBP) du FP-045
Délai: 28 jours x jusqu'à 3 doses
L'OBP du FP-045 chez les sujets adolescents et pédiatriques
28 jours x jusqu'à 3 doses
stabiliser ou améliorer la cytopénie dans l'AF
Délai: 3 mois
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance
Délai: 3-6 mois
Fréquence des événements indésirables et des événements indésirables graves
3-6 mois
profil pharmacocinétique
Délai: 3- 6 mois
ASC moyenne du FP-045 par niveau de dose
3- 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2020

Première publication (Réel)

21 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FP045C-19-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Données/documents d'étude

  1. Protocole d'étude
    Commentaires d'informations: essaiscliniques.gov
  2. Plan d'analyse statistique
    Commentaires d'informations: essaiscliniques.gov

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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