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Uno studio di aumento della dose di FP-045 in pazienti con anemia di Fanconi

4 marzo 2025 aggiornato da: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio multinazionale, multicentrico, di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'attività preliminare dell'FP 045 nei pazienti con anemia di Fanconi

Questo è uno studio multicentrico di fase 1/2 per determinare la dose biologica ottimale (OBD) e per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'attività preliminare di FP 045 quando somministrato per via orale in pazienti giovani adulti/adolescenti e pediatrici affetti da Fanconi anemia. Lo studio arruolerà un totale di 6 pazienti giovani adulti/adolescenti e da un minimo di 8 a un massimo di 12 pazienti pediatrici con insufficienza midollare lieve-moderata che non sono stati sottoposti a trapianto di cellule emopoietiche. Questo rende il numero totale di pazienti compreso tra 14 e 18 in totale. L'aumento della dose avverrà individualmente per ciascun paziente, all'interno di ciascun gruppo di età. Ogni paziente riceverà ciascuno dei 3 livelli di dose di FP 045 (aumento della dose intra-paziente), a partire dal livello di dose 1, seguito dai livelli di dose 2 e 3. Ciascun livello di dose verrà somministrato per 28 giorni prima dell'escalation al successivo livello di dose più elevato per quel paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'escalation della dose inizierà con i pazienti giovani adulti/adolescenti. I primi due pazienti arruolati nello studio avranno > 15 anni di età. Questi pazienti devono completare l'intero periodo di trattamento di 28 giorni al livello di dose 1 prima che vengano arruolati altri giovani adulti/adolescenti. Tutti e 6 i pazienti giovani adulti/adolescenti devono completare 28 giorni di trattamento al livello di dose 1 e la sicurezza cumulativa deve essere rivista dal Safety Review Committee (SRC) prima dell'arruolamento dei pazienti pediatrici. I primi due pazienti pediatrici arruolati avranno > 6 anni di età. Questi pazienti devono completare l'intero periodo di trattamento di 28 giorni al livello di dose 1 prima che vengano arruolati altri pazienti pediatrici. Saranno arruolati un minimo di 8 e un massimo di 12 pazienti pediatrici per consentire almeno 4 pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni.

Le valutazioni dello studio saranno condotte ad ogni visita. I pazienti saranno osservati attentamente per la tossicità limitante la dose (DLT) durante ciascun periodo di somministrazione. Qualsiasi paziente che presenta un DLT subirà l'interruzione del farmaco oggetto dello studio e non sarà autorizzato a passare al successivo livello di dose più elevato. Il paziente può riprendere il trattamento a un livello di dose inferiore una volta che la DLT si è risolta al basale o a ≤ Grado 1 di gravità. L'MTD sarà definito come il livello di dose immediatamente al di sotto del livello di dose al quale si è verificata la DLT. I pazienti che richiedono un'interruzione del trattamento di> 3 settimane dopo un DLT saranno ritirati dallo studio. La MTD sarà valutata separatamente per ogni singolo paziente.

Dopo il completamento dell'escalation della dose, ogni paziente continuerà il trattamento alla dose più alta o al proprio MTD individuale, quindi passerà all'OBD per il proprio gruppo di età (una volta definito), per un totale di 3 mesi. I pazienti che non ricevono il 75% delle dosi pianificate per motivi diversi dagli effetti avversi possono essere sostituiti.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Contatto:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Numero di telefono: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contatto:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10022
        • Reclutamento
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschio o femmina di età compresa tra 3 e 25 anni
  • anemia di Fanconi documentata mediante analisi di rottura cromosomica
  • femmine in età fertile e maschi tenuti a utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace
  • insufficienza del midollo osseo da lieve a moderata con almeno una citopenia di gravità > grado 1

Criteri di esclusione:

  • storia di qualsiasi tumore maligno eccetto carcinoma a cellule squamose focali o basocellulari della pelle o carcinoma in situ della cervice
  • ha la sindrome mielodisplastica o la leucemia acuta secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • ha una storia di eventuali condizioni mediche significative
  • ha aspartato aminotransferasi (AST)/alanina aminotransferasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) o una clearance della creatinina calcolata (Clcr) < 50 mL/min
  • ha l'epatite B o C attiva
  • ha un'infezione sistemica in corso
  • richiede un forte inibitore del CYP3A4
  • ha subito un intervento chirurgico importante entro 30 giorni
  • Malattia attiva del trapianto contro l'ospite che richiede un trattamento sistemico
  • Ha una storia di midollo osseo o trapianto di cellule staminali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FP-045
Lo studio arruolerà un totale di 6 pazienti giovani adulti/adolescenti che progrediscono attraverso tre livelli di dose, seguiti da un minimo di 8 e fino a 12 pazienti pediatrici che progrediscono fino a tre livelli di dose.
Droga: FP-045
attivatore dell'aldeide deidrogenasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La dose biologica ottimale (OBP) di FP-045
Lasso di tempo: 28 giorni x fino a 3 dosi
L'OBP di FP-045 in soggetti adolescenti e pediatrici
28 giorni x fino a 3 dosi
stabilizzare o migliorare la citopenia nell'AF
Lasso di tempo: 3 mesi
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 3-6 mesi
Frequenza degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
3-6 mesi
profilo farmacocinetico
Lasso di tempo: 3-6 mesi
AUC media di FP-045 per livello di dose
3-6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FP045C-19-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Dati/documenti di studio

  1. Protocollo di studio
    Commenti informativi: Clinicaltrials.gov
  2. Piano di analisi statistica
    Commenti informativi: Clinicaltrials.gov

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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