Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dosiseskaleringsundersøgelse af FP-045 hos patienter med Fanconi-anæmi

4. marts 2025 opdateret af: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Et multinationalt, multicenter, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og foreløbig aktivitet af FP 045 hos patienter med Fanconi-anæmi

Dette er et multicenter, fase 1/2-studie for at bestemme den optimale biologiske dosis (OBD) og for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og den foreløbige aktivitet af FP 045, når det administreres oralt til unge voksne/unge og pædiatriske patienter med Fanconi anæmi. Studiet vil inkludere i alt 6 unge voksne/unge patienter og minimum 8 og op til 12 pædiatriske patienter med let-moderat knoglemarvssvigt, som ikke har gennemgået hæmatopoietisk celletransplantation. Dette gør det samlede patientantal mellem 14-18 totalt. Dosiseskalering vil ske individuelt for hver patient inden for hver aldersgruppe. Hver patient vil modtage hver af 3 dosisniveauer af FP 045 (intrapatient dosiseskalering), begyndende med dosisniveau 1, efterfulgt af dosisniveau 2 og 3. Hvert dosisniveau vil blive administreret i 28 dage før eskalering til det næste højere dosisniveau for den pågældende patient.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dosiseskalering vil begynde med unge voksne/unge patienter. De første to patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, vil være > 15 år. Disse patienter skal fuldføre hele den 28-dages behandlingsperiode på dosisniveau 1, før yderligere unge voksne/ungdomspatienter indskrives. Alle 6 unge voksne/ungdomspatienter skal gennemføre 28 dages behandling på dosisniveau 1, og kumulativ sikkerhed skal gennemgås af Safety Review Committee (SRC), før indskrivning af pædiatriske patienter. De første to indskrevne pædiatriske patienter vil være > 6 år. Disse patienter skal fuldføre hele den 28-dages behandlingsperiode på dosisniveau 1, før yderligere pædiatriske patienter indskrives. Mindst 8 og maksimum 12 pædiatriske patienter vil blive indskrevet for at give plads til mindst 4 patienter i alderen 3-6.

Undersøgelsesvurderinger vil blive gennemført ved hvert besøg. Patienterne vil blive observeret nøje for dosisbegrænsende toksicitet (DLT) under hver doseringsperiode. Enhver patient, der oplever en DLT, vil få afbrudt studiemedicin og vil ikke få lov til at eskalere til det næste højere dosisniveau. Patienten kan genoptage behandlingen med et dosisniveau lavere, når DLT er faldet til baseline eller til ≤ grad 1 i sværhedsgrad. MTD vil blive defineret som dosisniveauet umiddelbart under det dosisniveau, hvor DLT fandt sted. Patienter, der har behov for en afbrydelse i behandlingen i > 3 uger efter en DLT, vil blive trukket tilbage fra undersøgelsen. MTD vil blive vurderet separat for hver enkelt patient.

Efter afslutningen af ​​dosisoptrapningen vil hver patient fortsætte behandlingen med enten den højeste dosis eller deres individuelle MTD og derefter gå over til OBD for deres aldersgruppe (når den er defineret) i i alt 3 måneder. Patienter, der ikke modtager 75 % af de planlagte doser af andre årsager end bivirkninger, kan erstattes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kontakt:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonnummer: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10022
        • Rekruttering
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mand eller kvinde i alderen 3-25
  • dokumenterede Fanconi-anæmi ved kromosombrudsanalyse
  • kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der skal bruge yderst effektiv prævention
  • let til moderat knoglemarvssvigt med mindst én cytopeni af > grad 1 sværhedsgrad

Ekskluderingskriterier:

  • anamnese med enhver malignitet undtagen fokal pladecelle- eller basalcellekarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen
  • har myelodysplastisk syndrom eller akut leukæmi i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier
  • har tidligere haft væsentlige medicinske tilstande
  • har aspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) > 5x øvre normalgrænse (ULN) eller beregnet kreatininclearance (Clcr) på < 50 ml/min.
  • har aktiv hepatitis B eller C
  • har en igangværende systemisk infektion
  • kræver en stærk CYP3A4-hæmmer
  • har fået en større operation inden for 30 dage
  • Aktiv graft versus værtssygdom, der kræver systemisk behandling
  • Har en historie med knoglemarvs- eller stamcelletransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FP-045
Studiet vil inkludere i alt 6 unge voksne/ungdomspatienter, der udvikler sig gennem tre dosisniveauer, efterfulgt af minimum 8 og op til 12 pædiatriske patienter, der udvikler sig gennem op til tre dosisniveauer.
Medicin: FP-045
aktivator af aldehyddehydrogenase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den optimale biologiske dosis (OBP) af FP-045
Tidsramme: 28 dage x op til 3 doser
OBP af FP-045 i unge og pædiatriske emner
28 dage x op til 3 doser
stabilisering eller forbedring af cytopeni i FA
Tidsramme: 3 måneder
Ændring fra baseline i hæmoglobin
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 3-6 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
3-6 måneder
farmakokinetisk profil
Tidsramme: 3-6 måneder
Gennemsnitlig AUC for FP-045 efter dosisniveau
3-6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2020

Først opslået (Faktiske)

21. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FP045C-19-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Studiedata/dokumenter

  1. Studieprotokol
    Oplysningskommentarer: clinicaltrials.gov
  2. Statistisk analyseplan
    Oplysningskommentarer: clinicaltrials.gov

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Kliniske forsøg med FP-045

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner