Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

FP-045:n annoksen eskalaatiotutkimus potilailla, joilla on Fanconi-anemia

torstai 9. marraskuuta 2023 päivittänyt: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Monikansallinen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan FP 045:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja alustavaa aktiivisuutta Fanconi-anemiaa sairastavilla potilailla

Tämä on monikeskustutkimus, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa määritetään optimaalinen biologinen annos (OBD) ja arvioidaan FP 045:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja alustavaa aktiivisuutta, kun sitä annetaan nuorille aikuisille/nuorille ja lapsipotilaille, joilla on Fanconi. anemia. Tutkimukseen otetaan yhteensä 6 nuorta aikuista/nuoripotilasta ja vähintään 8 ja enintään 12 lapsipotilasta, joilla on lievä tai keskivaikea luuytimen vajaatoiminta ja joille ei ole tehty hematopoieettisten solujen siirtoa. Tämä tekee potilaiden kokonaismääräksi 14-18. Annoksen nostaminen tapahtuu yksilöllisesti jokaiselle potilaalle kunkin ikäryhmän sisällä. Jokainen potilas saa kukin kolmesta FP 045 -annostasosta (potilaansisäinen annoksen nostaminen), alkaen annostasosta 1, jota seuraa annostasot 2 ja 3. Kutakin annostasoa annetaan 28 päivän ajan ennen kuin potilas nostetaan seuraavaan korkeampaan annostasoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Annoksen nostaminen alkaa nuorilla aikuisilla/nuorilla potilailla. Ensimmäiset kaksi tutkimukseen otettua potilasta ovat yli 15-vuotiaita. Näiden potilaiden on suoritettava koko 28 päivän hoitojakso annostasolla 1 ennen kuin lisää nuoria aikuisia/nuoripotilaita otetaan mukaan. Kaikkien kuuden nuoren aikuisen/nuorin potilaan on saatava 28 päivää hoitoa annostasolla 1, ja turvallisuusarviointikomitean (SRC) on arvioitava kumulatiivinen turvallisuus ennen lapsipotilaiden ottamista mukaan. Ensimmäiset kaksi lapsipotilasta ovat yli 6-vuotiaita. Näiden potilaiden on suoritettava koko 28 päivän hoitojakso annostasolla 1 ennen kuin lisää lapsipotilaita otetaan mukaan. Vähintään 8 ja enintään 12 lapsipotilasta otetaan mukaan vähintään neljään 3–6-vuotiaan potilaaseen.

Opintoarvioinnit tehdään jokaisella vierailulla. Potilaita seurataan tarkasti annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) varalta jokaisen annostelujakson aikana. Kaikille potilaille, joilla on DLT, tutkimuslääke keskeytetään, eikä heidän anneta nousta seuraavalle korkeammalle annostasolle. Potilas voi jatkaa hoitoa yhtä annostasoa pienemmällä annoksella, kun DLT on korjautunut lähtötasolle tai ≤ vakavuusasteeseen 1. MTD määritellään annostasoksi, joka on välittömästi sen annostason alapuolella, jolla DLT esiintyi. Potilaat, jotka tarvitsevat hoidon keskeytyksen > 3 viikkoa DLT:n jälkeen, poistetaan tutkimuksesta. MTD arvioidaan erikseen jokaiselle yksittäiselle potilaalle.

Kun annoksen nostaminen on suoritettu loppuun, jokainen potilas jatkaa hoitoa joko suurimmalla annoksella tai henkilökohtaisella MTD:llä ja siirtyy sitten OBD:hen ikäryhmälleen (kerran määritelty), yhteensä 3 kuukauden ajan. Potilaat, jotka eivät saa 75 % suunnitelluista annoksista muista syistä kuin haittavaikutuksista, voidaan korvata.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Puhelinnumero: 650-497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Päätutkija:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10022
        • Rekrytointi
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Ei vielä rekrytointia
        • St. Jude Childrens Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clifford Takemoto

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 23 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 3-25-vuotiaat mies tai nainen
  • dokumentoitu Fanconi-anemia kromosomimurtoanalyysillä
  • hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä
  • lievä tai kohtalainen luuytimen vajaatoiminta, johon liittyy vähintään yksi sytopenia, jonka vaikeusaste on > 1

Poissulkemiskriteerit:

  • anamneesissa mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain, paitsi ihon fokaalinen okasolusyöpä tai tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan in situ karsinooma
  • jolla on myelodysplastinen oireyhtymä tai akuutti leukemia Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan
  • hänellä on ollut merkittäviä sairauksia
  • jolla on aspartaattiaminotransferaasi (AST)/alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5x normaalin yläraja (ULN) tai laskettu kreatiniinipuhdistuma (Clcr) on < 50 ml/min
  • on aktiivinen hepatiitti B tai C
  • hänellä on jatkuva systeeminen infektio
  • vaatii vahvan CYP3A4-estäjän
  • hänelle on tehty suuri leikkaus 30 päivän sisällä
  • Aktiivinen graft versus host -sairaus, joka vaatii systeemistä hoitoa
  • Hänellä on ollut luuydin- tai kantasolusiirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FP-045
Tutkimukseen otetaan yhteensä 6 nuorta aikuista/nuoripotilasta, jotka etenevät kolmen annostason läpi, ja sen jälkeen vähintään 8 ja enintään 12 lapsipotilasta, jotka etenevät enintään kolmella annostasolla.
Lääke: FP-045
aldehydidehydrogenaasin aktivaattori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FP-045:n optimaalinen biologinen annos (OBP).
Aikaikkuna: 28 päivää x enintään 3 annosta
FP-045:n OBP nuorilla ja lapsilla
28 päivää x enintään 3 annosta
FA:n sytopenian stabilointi tai parantaminen
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 3-6 kuukautta
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys
3-6 kuukautta
farmakokineettinen profiili
Aikaikkuna: 3-6 kuukautta
FP-045:n keskimääräinen AUC annostason mukaan
3-6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FP045C-19-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Tutkimustiedot/asiakirjat

  1. Tutkimuspöytäkirja
    Tietokommentit: klinikat.gov
  2. Tilastollinen analyysisuunnitelma
    Tietokommentit: klinikat.gov

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FP-045

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa