Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de escalonamento de dose de FP-045 em pacientes com anemia de Fanconi

4 de março de 2025 atualizado por: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Um estudo multinacional, multicêntrico e de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e atividade preliminar do FP 045 em pacientes com anemia de Fanconi

Este é um estudo multicêntrico de Fase 1/2 para determinar a Dose Biológica Ideal (OBD) e avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e atividade preliminar do FP 045 quando administrado por via oral em pacientes adultos/adolescentes e pediátricos jovens com Fanconi anemia. O estudo incluirá um total de 6 pacientes adultos/adolescentes jovens e um mínimo de 8 e até 12 pacientes pediátricos com insuficiência de medula óssea leve a moderada que não foram submetidos a transplante de células hematopoiéticas. Isso torna o número total de pacientes entre 14 e 18 no total. O aumento da dose ocorrerá individualmente para cada paciente, dentro de cada faixa etária. Cada paciente receberá cada um dos 3 níveis de dose de FP 045 (aumento de dose intrapaciente), começando com o nível de dose 1, seguido pelos níveis de dose 2 e 3. Cada nível de dose será administrado por 28 dias antes do escalonamento para o próximo nível de dose mais alto para aquele paciente.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O aumento da dose começará com pacientes adultos/adolescentes jovens. Os dois pacientes iniciais incluídos no estudo terão > 15 anos de idade. Esses pacientes devem completar todo o período de tratamento de 28 dias no Nível de Dose 1 antes que pacientes adultos/adolescentes adicionais sejam incluídos. Todos os 6 pacientes adultos/adolescentes jovens devem completar 28 dias de tratamento no Nível de Dose 1, e a segurança cumulativa deve ser revisada pelo Comitê de Revisão de Segurança (SRC), antes da inclusão de pacientes pediátricos. Os dois pacientes pediátricos iniciais inscritos terão > 6 anos de idade. Esses pacientes devem completar todo o período de tratamento de 28 dias no Nível de Dose 1 antes que outros pacientes pediátricos sejam inscritos. Um mínimo de 8 e máximo de 12 pacientes pediátricos serão inscritos para permitir pelo menos 4 pacientes com idades entre 3 e 6 anos.

As avaliações do estudo serão realizadas em cada visita. Os pacientes serão observados de perto quanto à Toxicidade Limitante da Dose (DLT) durante cada período de dosagem. Qualquer paciente que apresentar um DLT terá o medicamento do estudo interrompido e não poderá passar para o próximo nível de dose mais alto. O paciente pode retomar o tratamento em um nível de dose menor assim que o DLT tiver resolvido a linha de base ou ≤ Grau 1 em gravidade. O MTD será definido como o nível de dose imediatamente abaixo do nível de dose no qual DLT ocorreu. Os pacientes que requerem uma interrupção no tratamento de > 3 semanas após um DLT serão retirados do estudo. O MTD será avaliado separadamente para cada paciente individual.

Após a conclusão do escalonamento de dose, cada paciente continuará o tratamento na dose mais alta ou em seu MTD individual e, em seguida, fará a transição para o OBD para sua faixa etária (uma vez definida), por um total de 3 meses. Os pacientes que não receberem 75% das doses planejadas por motivos que não sejam efeitos adversos podem ser substituídos.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Contato:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Número de telefone: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contato:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10022
        • Recrutamento
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 meses a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • homem ou mulher de 3 a 25 anos
  • anemia de Fanconi documentada por análise de quebra cromossômica
  • mulheres com potencial para engravidar e homens obrigados a usar controle de natalidade altamente eficaz
  • insuficiência da medula óssea leve a moderada com pelo menos uma citopenia de gravidade > grau 1

Critério de exclusão:

  • história de qualquer malignidade, exceto células escamosas focais ou carcinoma basocelular da pele ou carcinoma in situ do colo do útero
  • tem síndrome mielodisplásica ou leucemia aguda de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS)
  • tem histórico de quaisquer condições médicas significativas
  • tem aspartato aminotransferase (AST)/alanina aminotransferase (ALT) > 5x limite superior do normal (LSN) ou depuração de creatinina calculada (Clcr) < 50 mL/min
  • tem hepatite B ou C ativa
  • tem uma infecção sistêmica em curso
  • requer um forte inibidor de CYP3A4
  • teve uma grande cirurgia dentro de 30 dias
  • Doença do enxerto versus hospedeiro ativa que requer tratamento sistêmico
  • Tem histórico de transplante de medula óssea ou células-tronco

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: FP-045
O estudo incluirá um total de 6 pacientes adultos/adolescentes jovens progredindo em três níveis de dose, seguidos por um mínimo de 8 e até 12 pacientes pediátricos progredindo em até três níveis de dose.
Medicamento: FP-045
ativador de aldeído desidrogenase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Dose Biológica Ideal (OBP) de FP-045
Prazo: 28 dias x até 3 doses
O OBP de FP-045 em adolescentes e pacientes pediátricos
28 dias x até 3 doses
estabilizar ou melhorar a citopenia na FA
Prazo: 3 meses
Mudança da linha de base na hemoglobina
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade
Prazo: 3-6 meses
Frequência de eventos adversos e eventos adversos graves
3-6 meses
perfil farmacocinético
Prazo: 3- 6 meses
AUC média de FP-045 por nível de dose
3- 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

21 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FP045C-19-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Dados/documentos do estudo

  1. Protocolo de estudo
    Comentários informativos: clinictrials.gov
  2. Plano de Análise Estatística
    Comentários informativos: clinictrials.gov

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Anemia de Fanconi

Ensaios clínicos em FP-045

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Thailand

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever