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Fanconi 빈혈 환자에서 FP-045의 용량 증량 연구

2025년 3월 4일 업데이트: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

판코니 빈혈 환자에서 FP 045의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 활성을 평가하기 위한 다국적, 다기관, 용량 증량 연구

이것은 최적의 생물학적 투여량(OBD)을 결정하고 판코니를 사용하는 젊은 성인/청소년 및 소아과 환자에게 경구 투여할 때 FP 045의 안전성, 내약성, PK 및 예비 활성을 평가하기 위한 다기관 1/2상 연구입니다. 빈혈증. 이 연구에는 총 6명의 젊은 성인/청소년 환자와 조혈 세포 이식을 받지 않은 경증-중등도 골수부전이 있는 최소 8명에서 최대 12명의 소아 환자가 등록됩니다. 이것은 총 14-18 사이의 총 환자 수를 만듭니다. 용량 증량은 각 연령 그룹 내에서 각 환자에 대해 개별적으로 발생합니다. 각 환자는 용량 수준 1에서 시작하여 용량 수준 2와 3이 이어지는 FP 045(환자 내 용량 증량)의 3가지 용량 수준을 각각 받게 됩니다. 각 용량 수준은 해당 환자에 대해 다음으로 더 높은 용량 수준으로 확대되기 전 28일 동안 투여됩니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

용량 증량은 젊은 성인/청소년 환자부터 시작됩니다. 연구에 등록된 최초 2명의 환자는 > 15세일 것이다. 이러한 환자는 추가로 젊은 성인/청소년 환자가 등록되기 전에 용량 수준 1에서 전체 28일 치료 기간을 완료해야 합니다. 6명의 젊은 성인/청소년 환자는 모두 Dose Level 1에서 28일간의 치료를 완료해야 하며 누적 안전성은 소아 환자를 등록하기 전에 안전성 검토 위원회(SRC)에서 검토해야 합니다. 등록된 초기 2명의 소아과 환자는 > 6세입니다. 이러한 환자는 추가 소아 환자가 등록되기 전에 용량 수준 1에서 전체 28일 치료 기간을 완료해야 합니다. 최소 8명에서 최대 12명의 소아과 환자가 등록되어 3-6세 사이의 환자가 최소 4명 있습니다.

연구 평가는 방문할 때마다 수행됩니다. 각 투여 기간 동안 투여량 제한 독성(DLT)에 대해 환자를 면밀히 관찰합니다. DLT를 겪고 있는 모든 환자는 연구 약물을 중단하고 다음 고용량 수준으로 증량하는 것이 허용되지 않습니다. 환자는 DLT가 기준선 또는 중증도 1등급 이하로 해결되면 한 단계 더 낮은 용량으로 치료를 재개할 수 있습니다. MTD는 DLT가 발생한 용량 수준 바로 아래의 용량 수준으로 정의됩니다. DLT 후 > 3주 동안 치료 중단이 필요한 환자는 연구에서 제외됩니다. MTD는 각 개별 환자에 대해 별도로 평가됩니다.

용량 증량 완료 후, 각 환자는 최고 용량 또는 개별 MTD로 치료를 계속한 다음 총 3개월 동안 연령 그룹(정의되면)의 OBD로 전환합니다. 부작용 이외의 이유로 계획된 용량의 75%를 투여받지 못한 환자는 대체될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • 모병
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • 연락하다:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • 전화번호: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 모병
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • 연락하다:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10022
        • 모병
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 3-25세의 남성 또는 여성
  • 염색체 파손 분석에 의해 문서화된 Fanconi 빈혈
  • 가임기 여성 및 매우 효과적인 피임법을 사용해야 하는 남성
  • 1등급 이상의 중증도의 적어도 하나의 혈구감소증을 동반한 경증 내지 중등도의 골수부전

제외 기준:

  • 피부의 국소 편평 세포 또는 기저 세포 암종 또는 자궁 경부의 암종을 제외한 모든 악성 종양의 병력
  • 세계보건기구(WHO) 기준에 따른 골수이형성 증후군 또는 급성 백혈병이 있는 경우
  • 중요한 건강 상태의 병력이 있습니다
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)/알라닌 아미노전이효소(ALT) > 5x 정상 상한치(ULN) 또는 계산된 크레아티닌 청소율(Clcr) < 50 mL/min
  • 활동성 B형 간염 또는 C형 간염이 있는 경우
  • 지속적인 전신 감염이 있습니다
  • 강력한 CYP3A4 억제제가 필요합니다.
  • 30일 이내에 대수술을 받은 경우
  • 전신 치료가 필요한 활성 이식편대숙주병
  • 골수 또는 줄기세포 이식 병력이 있는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: FP-045
이 연구는 3가지 용량 수준을 통해 진행되는 총 6명의 젊은 성인/청소년 환자를 등록하고, 이어서 최대 3가지 용량 수준을 통해 진행되는 최소 8명 및 최대 12명의 소아 환자를 등록할 것입니다.
의약품: FP-045
알데히드 탈수소 효소의 활성제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FP-045의 최적 생물학적 투여량(OBP)
기간: 28일 x 최대 3회 접종
청소년 및 소아 과목에서 FP-045의 OBP
28일 x 최대 3회 접종
판코니빈혈의 혈구감소증 안정화 또는 개선
기간: 3 개월
기준선에서 헤모글로빈의 변화
3 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성
기간: 3-6개월
부작용 및 심각한 부작용의 빈도
3-6개월
약동학 프로필
기간: 3-6개월
용량 수준에 따른 FP-045의 평균 AUC
3-6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 19일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FP045C-19-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

연구 데이터/문서

  1. 연구 프로토콜
    정보 댓글: Clinicaltrials.gov
  2. 통계 분석 계획
    정보 댓글: Clinicaltrials.gov

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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