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Eine Dosiseskalationsstudie von FP-045 bei Patienten mit Fanconi-Anämie

4. März 2025 aktualisiert von: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Eine multinationale, multizentrische Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufigen Aktivität von FP 045 bei Patienten mit Fanconi-Anämie

Dies ist eine multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bestimmung der optimalen biologischen Dosis (OBD) und zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und vorläufigen Aktivität von FP 045 bei oraler Verabreichung bei jungen Erwachsenen/Jugendlichen und pädiatrischen Patienten mit Fanconi Anämie. In die Studie werden insgesamt 6 junge erwachsene/jugendliche Patienten und mindestens 8 und bis zu 12 pädiatrische Patienten mit leichter bis mittelschwerer Knochenmarkinsuffizienz aufgenommen, die sich keiner hämatopoetischen Zelltransplantation unterzogen haben. Dies macht die Gesamtpatientenzahl zwischen 14-18 insgesamt. Die Dosissteigerung erfolgt individuell für jeden Patienten innerhalb jeder Altersgruppe. Jeder Patient erhält jeweils 3 Dosisstufen von FP 045 (Intra-Patienten-Dosiseskalation), beginnend mit Dosisstufe 1, gefolgt von den Dosisstufen 2 und 3. Jede Dosisstufe wird 28 Tage lang verabreicht, bevor die Eskalation auf die nächsthöhere Dosisstufe für diesen Patienten erfolgt.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Dosiseskalation beginnt bei jungen erwachsenen/jugendlichen Patienten. Die ersten beiden Patienten, die in die Studie aufgenommen werden, werden > 15 Jahre alt sein. Diese Patienten müssen die gesamte 28-tägige Behandlung mit Dosisstufe 1 absolvieren, bevor weitere junge Erwachsene/Jugendliche aufgenommen werden. Alle 6 jungen erwachsenen/jugendlichen Patienten müssen eine 28-tägige Behandlung mit Dosisstufe 1 absolvieren, und die kumulative Sicherheit muss vor der Aufnahme von pädiatrischen Patienten vom Safety Review Committee (SRC) überprüft werden. Die ersten zwei aufgenommenen pädiatrischen Patienten sind > 6 Jahre alt. Diese Patienten müssen die gesamte 28-tägige Behandlung mit Dosisstufe 1 absolvieren, bevor weitere pädiatrische Patienten aufgenommen werden. Es werden mindestens 8 und maximal 12 pädiatrische Patienten aufgenommen, um mindestens 4 Patienten im Alter zwischen 3 und 6 Jahren aufnehmen zu können.

Studienbewertungen werden bei jedem Besuch durchgeführt. Die Patienten werden während jeder Dosierungsperiode engmaschig auf dosisbegrenzende Toxizität (DLT) überwacht. Bei jedem Patienten, bei dem eine DLT auftritt, wird das Studienmedikament unterbrochen und es darf nicht auf die nächsthöhere Dosisstufe eskaliert werden. Der Patient kann die Behandlung mit einer niedrigeren Dosisstufe wieder aufnehmen, sobald die DLT auf den Ausgangswert oder einen Schweregrad von ≤ Grad 1 abgeklungen ist. Die MTD wird als das Dosisniveau unmittelbar unterhalb des Dosisniveaus definiert, bei dem DLT auftrat. Patienten, die nach einer DLT eine Behandlungsunterbrechung von > 3 Wochen benötigen, werden aus der Studie genommen. Die MTD wird für jeden einzelnen Patienten separat beurteilt.

Nach Abschluss der Dosiseskalation setzt jeder Patient die Behandlung entweder mit der höchsten Dosis oder seiner individuellen MTD fort und wechselt dann für insgesamt 3 Monate zur OBD für seine Altersgruppe (einmal definiert). Patienten, die aus anderen Gründen als Nebenwirkungen nicht 75 % der geplanten Dosen erhalten, können ersetzt werden.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kontakt:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonnummer: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10022
        • Rekrutierung
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • männlich oder weiblich im Alter von 3-25
  • dokumentierte Fanconi-Anämie durch Chromosomenbruchanalyse
  • Frauen im gebärfähigen Alter und Männer, die eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden müssen
  • Leichtes bis mittelschweres Knochenmarkversagen mit mindestens einer Zytopenie > Schweregrad 1

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Malignität mit Ausnahme von fokalem Plattenepithel- oder Basalzellkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses
  • gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) ein myelodysplastisches Syndrom oder eine akute Leukämie hat
  • hat eine Vorgeschichte von signifikanten Erkrankungen
  • hat eine Aspartat-Aminotransferase (AST)/Alanin-Aminotransferase (ALT) > 5x Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder eine berechnete Kreatinin-Clearance (Clcr) von < 50 ml/min
  • eine aktive Hepatitis B oder C hat
  • eine anhaltende systemische Infektion hat
  • erfordert einen starken CYP3A4-Hemmer
  • innerhalb von 30 Tagen eine größere Operation hatte
  • Aktive Graft-versus-Host-Krankheit, die eine systemische Behandlung erfordert
  • Hat eine Vorgeschichte von Knochenmark- oder Stammzelltransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FP-045
In die Studie werden insgesamt 6 junge erwachsene/jugendliche Patienten aufgenommen, die drei Dosisstufen durchlaufen, gefolgt von mindestens 8 und bis zu 12 pädiatrischen Patienten, die bis zu drei Dosisstufen durchlaufen.
Arzneimittel: FP-045
Aktivator der Aldehyddehydrogenase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die optimale biologische Dosis (OBP) von FP-045
Zeitfenster: 28 Tage x bis zu 3 Dosen
Die OBP von FP-045 bei jugendlichen und pädiatrischen Probanden
28 Tage x bis zu 3 Dosen
Stabilisierung oder Verbesserung der Zytopenie bei FA
Zeitfenster: 3 Monate
Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 3-6 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
3-6 Monate
pharmakokinetisches Profil
Zeitfenster: 3- 6 Monate
Mittlere AUC von FP-045 nach Dosisstufe
3- 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FP045C-19-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Studiendaten/Dokumente

  1. Studienprotokoll
    Informationskommentare: klinische Studien.gov
  2. Statistischer Analyseplan
    Informationskommentare: klinische Studien.gov

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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