Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En dosupptrappningsstudie av FP-045 hos patienter med Fanconi-anemi

4 mars 2025 uppdaterad av: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

En multinationell, multicenter, dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär aktivitet av FP 045 hos patienter med Fanconi-anemi

Detta är en multicenter, fas 1/2-studie för att fastställa den optimala biologiska dosen (OBD) och för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och preliminär aktivitet av FP 045 när det administreras oralt till unga vuxna/ungdoms- och pediatriska patienter med Fanconi anemi. Studien kommer att inkludera totalt 6 unga vuxna/ungdomspatienter och minst 8 och upp till 12 pediatriska patienter med mild till måttlig benmärgssvikt som inte har genomgått hematopoetisk celltransplantation. Detta gör det totala patientantalet mellan 14-18 totalt. Dosökning kommer att ske individuellt för varje patient, inom varje åldersgrupp. Varje patient kommer att få var och en av 3 dosnivåer av FP 045 (intrapatient dosökning), som börjar med dosnivå 1, följt av dosnivåer 2 och 3. Varje dosnivå kommer att administreras i 28 dagar innan eskalering till nästa högre dosnivå för den patienten.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dosökning kommer att börja med unga vuxna/ungdomspatienter. De första två patienterna som inkluderades i studien kommer att vara > 15 år gamla. Dessa patienter måste fullfölja hela 28-dagarsperioden av behandling vid dosnivå 1 innan ytterligare unga vuxna/ungdomspatienter inkluderas. Alla 6 unga vuxna/ungdomspatienter måste fullfölja 28 dagars behandling vid dosnivå 1, och den kumulativa säkerheten måste granskas av Safety Review Committee (SRC), innan pediatriska patienter registreras. De första två inskrivna pediatriska patienterna kommer att vara > 6 år gamla. Dessa patienter måste fullfölja hela 28-dagarsperioden av behandling vid dosnivå 1 innan ytterligare pediatriska patienter skrivs in. Minst 8 och maximalt 12 pediatriska patienter kommer att registreras för att ge plats för minst 4 patienter mellan 3-6 år.

Studiebedömningar kommer att göras vid varje besök. Patienterna kommer att observeras noggrant med avseende på dosbegränsande toxicitet (DLT) under varje doseringsperiod. Varje patient som upplever en DLT kommer att få studieläkemedlet avbrutet och kommer inte att tillåtas eskalera till nästa högre dosnivå. Patienten kan återuppta behandlingen med en dosnivå lägre när DLT har försvunnit till baslinjen eller till ≤ grad 1 i svårighetsgrad. MTD kommer att definieras som dosnivån omedelbart under den dosnivå vid vilken DLT inträffade. Patienter som behöver ett avbrott i behandlingen på > 3 veckor efter en DLT kommer att dras tillbaka från studien. MTD kommer att bedömas separat för varje enskild patient.

Efter avslutad dosökning kommer varje patient att fortsätta behandlingen med antingen den högsta dosen eller sin individuella MTD, och sedan övergå till OBD för sin åldersgrupp (när den har definierats), i totalt 3 månader. Patienter som inte får 75 % av de planerade doserna av andra skäl än biverkningar kan ersättas.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Rekrytering
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kontakt:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonnummer: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10022
        • Rekrytering
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 månader till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • man eller kvinna i åldern 3-25
  • dokumenterade Fanconi-anemi genom analys av kromosombrott
  • kvinnor i fertil ålder och män som måste använda mycket effektiv preventivmedel
  • mild till måttlig benmärgssvikt med minst en cytopeni av svårighetsgrad > grad 1

Exklusions kriterier:

  • anamnes på någon malignitet förutom fokal skivepitelcancer eller basalcellscancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen
  • har myelodysplastiskt syndrom eller akut leukemi enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier
  • har en historia av några betydande medicinska tillstånd
  • har aspartataminotransferas (AST)/alaninaminotransferas (ALT) > 5x övre normalgräns (ULN) eller beräknat kreatininclearance (Clcr) på < 50 ml/min
  • har aktiv hepatit B eller C
  • har en pågående systemisk infektion
  • kräver en stark CYP3A4-hämmare
  • har genomgått en större operation inom 30 dagar
  • Aktivt transplantat mot värdsjukdom som kräver systemisk behandling
  • Har en historia av benmärgs- eller stamcellstransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FP-045
Studien kommer att inkludera totalt 6 unga vuxna/ungdomspatienter som går igenom tre dosnivåer, följt av minst 8 och upp till 12 pediatriska patienter som går igenom upp till tre dosnivåer.
Läkemedel: FP-045
aktivator av aldehyddehydrogenas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den optimala biologiska dosen (OBP) av FP-045
Tidsram: 28 dagar x upp till 3 doser
OBP av FP-045 i ungdomar och pediatriska ämnen
28 dagar x upp till 3 doser
stabilisera eller förbättra cytopeni i FA
Tidsram: 3 månader
Förändring från baslinjen i hemoglobin
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 3-6 månader
Frekvens av biverkningar och allvarliga biverkningar
3-6 månader
farmakokinetisk profil
Tidsram: 3-6 månader
Genomsnittlig AUC för FP-045 efter dosnivå
3-6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

21 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FP045C-19-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Studiedata/dokument

  1. Studieprotokoll
    Informationskommentarer: clinicaltrials.gov
  2. Statistisk analysplan
    Informationskommentarer: clinicaltrials.gov

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera